Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie protokolu ENB-002-08 - Studie asfotázy Alfa u kojenců a malých dětí s hypofosfatázií (HPP)

11. března 2019 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Rozšířená studie ENB-0040 (lidský rekombinantní tkáňový nespecifický fúzní protein alkalické fosfatázy) u těžce postižených kojenců a malých dětí s hypofosfatázií (HPP)

Tato klinická studie studovala dlouhodobou bezpečnost a účinnost asfotázy alfa u kojenců a malých dětí s infantilním nástupem HPP, kteří dokončili studii ENB-002-08 (NCT00744042).

Částečné financování této studie poskytl Office of Orphan Product Development (OOPD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Asfotase Alfa byla dříve označována jako ENB-0040

Hypofosfatázie (HPP) je život ohrožující, genetické a velmi vzácné metabolické onemocnění charakterizované vadnou mineralizací kostí a narušenou regulací fosfátů a vápníku, které může vést k postupnému poškození mnoha životně důležitých orgánů, včetně destrukce a deformace kostí, hluboké svalové slabosti. záchvaty, zhoršená funkce ledvin a respirační selhání. K dispozici jsou omezené údaje o přirozeném průběhu tohoto onemocnění v čase, zejména u pacientů s juvenilní formou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené arabské emiráty
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Spojené arabské emiráty
        • Tawam Hospital
  • Spojené království
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Spojené království, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Spojené státy, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54301
        • St. Vincent Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Pacient dokončil účast v ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Písemný informovaný souhlas rodiče nebo jiného zákonného zástupce před provedením jakýchkoli studijních postupů
  • Rodič nebo jiný zákonný zástupce ochotný splnit studijní požadavky

Kritéria vyloučení

  • Anamnéza citlivosti na kteroukoli složku studovaného léku
  • Klinicky významné onemocnění, které vylučuje účast ve studii
  • Zápis do jakékoli studie (jiné než ENB-002-08) zahrnující zkoumaný lék, zařízení nebo léčbu HPP (např. transplantace kostní dřeně)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: asfotáza alfa
Počáteční jednorázová intravenózní (IV) infuze 2 mg/kg asfotázy alfa, následovaná subkutánními (SC) injekcemi 1 mg/kg asfotázy alfa 3krát týdně
Biologický: asfotáza alfa
Ostatní jména:
  • ENB-0040

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá snášenlivost subkutánní (SC) asfotázy Alfa
Časové okno: 84 měsíců
Měřítkem výsledku je počet pacientů s 1 nebo více nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou. Časové období je od základní linie ve studii ENB-003-08 do konce studie ENB-003-08.
84 měsíců
Dlouhodobá účinnost asfotázy Alfa při léčbě křivice u kojenců a malých dětí s hypofosfatázií (HPP).
Časové okno: Až 90 měsíců

Měřítkem výsledku je hodnocení radiografické změny závažnosti křivice pomocí kvalitativní škály RGI-C (Rentage Global Impression of Change). Rentgenové snímky skeletu získané při posledním hodnocení pacienta byly porovnány s rentgenovými snímky skeletu získanými před zahájením léčby (základní linie ve studii ENB-002-08 [NCT00744042]). RGI-C je 7bodová hodnotící stupnice, která se pohybuje od -3 (indikující vážné zhoršení křivice související s HPP) do +3 (indikující úplné nebo téměř úplné vyléčení křivice související s HPP).

Časové období je před dávkou (základní linie ze studie ENB-002-08) do posledního hodnocení pro každého pacienta ve studii ENB-003-08, což představuje až 90 měsíců expozice pro kombinované studie.
Až 90 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá farmakodynamika (PD) SC asfotázy Alfa: Hladiny anorganického pyrofosfátu (PPi) v plazmě
Časové okno: Až 90 měsíců
Měřítkem výsledku je změna hladin anorganického pyrofosfátu (PPi) v plazmě od výchozí hodnoty. Časové období je před podáním dávky (základní linie ze studie ENB-002-08 [NCT00744042]) do posledního hodnocení pro každého pacienta ve studii ENB-003-08, což představuje až 90 měsíců expozice pro kombinované studie.
Až 90 měsíců
Dlouhodobá farmakodynamika (PD) SC asfotázy Alfa: Hladiny pyridoxal-5-fosfátu (PLP)
Časové okno: Až 90 měsíců
Měřítkem výsledku je změna hladin pyridoxal-5-fosfátu (PLP) od výchozí hodnoty. Časové období je před podáním dávky (základní linie ze studie ENB-002-08 [NCT00744042]) do posledního hodnocení pro každého pacienta ve studii ENB-003-08, což představuje až 90 měsíců expozice pro kombinované studie.
Až 90 měsíců
Vliv SC asfotázy Alfa na růst: Hmotnost Z-skóre
Časové okno: Až 90 měsíců
Měřítkem výsledku je změna od základní hodnoty v Z-skóre pro váhu. Časové období je před podáním dávky (základní linie ze studie ENB-002-08 [NCT00744042]) do posledního hodnocení ve studii ENB-003-08, což představuje až 90 měsíců expozice v kombinovaných studiích.
Až 90 měsíců
Účinek SC asfotázy Alfa na růst: Z-skóre na výšku/délku
Časové okno: Až 90 měsíců
Měřítkem výsledku je změna od základní linie v Z-skóre pro výšku/délku. Časové období je před podáním dávky (základní linie ze studie ENB-002-08 [NCT00744042]) do posledního hodnocení ve studii ENB-003-08, což představuje až 90 měsíců expozice v kombinovaných studiích.
Až 90 měsíců
Účinek SC asfotázy Alfa na funkci dýchání
Časové okno: Až 90 měsíců
Měřítkem výsledku je posun v podílu pacientů vyžadujících respirační podporu při posledním hodnocení ve studii ENB-003-08 ve srovnání s výchozí hodnotou. Časové období je před podáním dávky (základní linie ze studie ENB-002-08 [NCT00744042]) do posledního hodnocení ve studii ENB-003-08, což představuje až 90 měsíců expozice v kombinovaných studiích.
Až 90 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

20. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Jiné číslo grantu/financování: Office of Orphan Product Development)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na asfotáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit