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Étude d'extension du protocole ENB-002-08 - Étude de l'Asfotase Alfa chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hypophosphatasie (HPP)

11 mars 2019 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Étude d'extension de l'ENB-0040 (protéine de fusion de la phosphatase alcaline tissulaire non spécifique recombinante humaine) chez les nourrissons et les jeunes enfants gravement atteints atteints d'hypophosphatasie (HPP)

Cet essai clinique a étudié l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'asfotase alfa chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'HPP infantile qui ont terminé l'étude ENB-002-08 (NCT00744042).

Le financement partiel de cette étude a été fourni par l'Office of Orphan Product Development (OOPD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Asfotase Alfa était auparavant appelé ENB-0040

L'hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique potentiellement mortelle, génétique et ultra-rare caractérisée par une minéralisation osseuse défectueuse et une altération de la régulation du phosphate et du calcium pouvant entraîner des lésions progressives de plusieurs organes vitaux, notamment la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire profonde. , convulsions, insuffisance rénale et insuffisance respiratoire. Les données disponibles sur l'évolution naturelle de cette maladie dans le temps sont limitées, en particulier chez les patients atteints de la forme juvénile.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Emirats Arabes Unis
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Emirats Arabes Unis
        • Tawam Hospital
  • Royaume-Uni
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Royaume-Uni, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • États-Unis
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, États-Unis, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, États-Unis, 54301
        • St. Vincent Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 mois à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration

  • Le patient a terminé sa participation à ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Consentement éclairé écrit du parent ou autre tuteur légal avant toute procédure d'étude en cours
  • Parent ou autre tuteur légal disposé à se conformer aux exigences de l'étude

Critère d'exclusion

  • Antécédents de sensibilité à l'un des constituants du médicament à l'étude
  • Maladie cliniquement significative qui empêche la participation à l'étude
  • Inscription à toute étude (autre que ENB-002-08) impliquant un médicament expérimental, un dispositif ou un traitement pour HPP (par exemple, greffe de moelle osseuse)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: asfotase alfa
Une perfusion intraveineuse (IV) unique initiale de 2 mg/kg d'asfotase alfa, suivie d'injections sous-cutanées (SC) de 1 mg/kg d'asfotase alfa 3 fois par semaine
Biologique: asfotase alfa
Autres noms:
  • ENB-0040

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tolérance à long terme de l'asfotase Alfa sous-cutanée (SC)
Délai: 84 mois
La mesure de résultat est le nombre de patients avec 1 ou plusieurs événements indésirables liés au traitement. La période s'étend de la période de référence dans l'étude ENB-003-08 à la fin de l'étude ENB-003-08.
84 mois
Efficacité à long terme de l'Asfotase Alfa dans le traitement du rachitisme chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hypophosphatasie (HPP).
Délai: Jusqu'à 90 mois

La mesure des résultats est l'évaluation du changement radiographique de la gravité du rachitisme à l'aide d'une échelle qualitative d'impression radiographique globale de changement (RGI-C). Les radiographies du squelette obtenues lors du dernier bilan du patient ont été comparées aux radiographies du squelette obtenues avant le début du traitement (Baseline dans l'étude ENB-002-08 [NCT00744042]). Le RGI-C est une échelle d'évaluation en 7 points allant de -3 (indiquant une aggravation sévère du rachitisme associé à l'HPP) à +3 (indiquant une guérison complète ou presque complète du rachitisme associé à l'HPP).

La période de temps est pré-dose (Base de référence de l'étude ENB-002-08) jusqu'à la dernière évaluation pour chaque patient de l'étude ENB-003-08, ce qui représente jusqu'à 90 mois d'exposition pour les études combinées.
Jusqu'à 90 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacodynamique à long terme (PD) de la SC Asfotase Alfa : niveaux plasmatiques de pyrophosphate inorganique (PPi)
Délai: Jusqu'à 90 mois
La mesure de résultat est le changement par rapport à la ligne de base des niveaux plasmatiques de pyrophosphate inorganique (PPi). La période de temps est pré-dose (Baseline de l'étude ENB-002-08 [NCT00744042]) jusqu'à la dernière évaluation pour chaque patient de l'étude ENB-003-08, ce qui représente jusqu'à 90 mois d'exposition pour les études combinées.
Jusqu'à 90 mois
Pharmacodynamique à long terme (PD) de SC Asfotase Alfa : niveaux de pyridoxal-5-phosphate (PLP)
Délai: Jusqu'à 90 mois
La mesure de résultat est le changement par rapport à la ligne de base des niveaux de pyridoxal-5-phosphate (PLP). La période de temps est pré-dose (Baseline de l'étude ENB-002-08 [NCT00744042]) jusqu'à la dernière évaluation pour chaque patient de l'étude ENB-003-08, ce qui représente jusqu'à 90 mois d'exposition pour les études combinées.
Jusqu'à 90 mois
Effet de SC Asfotase Alfa sur la croissance : Z-scores de poids
Délai: Jusqu'à 90 mois
La mesure du résultat est le changement par rapport à la ligne de base des scores Z pour le poids. La période de temps est pré-dose (Baseline de l'étude ENB-002-08 [NCT00744042]) jusqu'à la dernière évaluation dans l'étude ENB-003-08, ce qui représente jusqu'à 90 mois d'exposition dans les études combinées.
Jusqu'à 90 mois
Effet de SC Asfotase Alfa sur la croissance : Z-scores hauteur/longueur
Délai: Jusqu'à 90 mois
La mesure du résultat est le changement par rapport à la ligne de base dans les scores Z pour la taille/longueur. La période de temps est pré-dose (Baseline de l'étude ENB-002-08 [NCT00744042]) jusqu'à la dernière évaluation dans l'étude ENB-003-08, ce qui représente jusqu'à 90 mois d'exposition dans les études combinées.
Jusqu'à 90 mois
Effet de SC Asfotase Alfa sur la fonction respiratoire
Délai: Jusqu'à 90 mois
La mesure de résultat est le changement dans la proportion de patients nécessitant une assistance respiratoire lors de leur dernière évaluation dans l'étude ENB-003-08 par rapport à la valeur initiale. La période de temps est pré-dose (Baseline de l'étude ENB-002-08 [NCT00744042]) jusqu'à la dernière évaluation dans l'étude ENB-003-08, ce qui représente jusqu'à 90 mois d'exposition dans les études combinées.
Jusqu'à 90 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 septembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2010

Première publication (Estimation)

20 septembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Autre subvention/numéro de financement: Office of Orphan Product Development)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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