Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af protokol ENB-002-08 - Undersøgelse af asfotase alfa hos spædbørn og småbørn med hypofosfatasi (HPP)

11. marts 2019 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Udvidelsesundersøgelse af ENB-0040 (Human Recombinant Tissue-Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) hos svært påvirkede spædbørn og små børn med hypophosphatasia (HPP)

Dette kliniske forsøg undersøgte den langsigtede sikkerhed og virkning af asfotase alfa hos spædbørn og småbørn med infantil debut HPP, som fuldførte studiet ENB-002-08 (NCT00744042).

Delvis finansiering af denne undersøgelse blev leveret af Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Asfotase Alfa blev tidligere omtalt som ENB-0040

Hypophosphatasia (HPP) er en livstruende, genetisk og ultra-sjælden metabolisk sygdom karakteriseret ved defekt knoglemineralisering og nedsat fosfat- og calciumregulering, der kan føre til progressiv skade på flere vitale organer, herunder ødelæggelse og deformitet af knogler, dyb muskelsvaghed krampeanfald, nedsat nyrefunktion og respirationssvigt. Der er begrænsede data tilgængelige om det naturlige forløb af denne sygdom over tid, især hos patienter med den juvenile form.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Det Forenede Kongerige, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Forenede Arabiske Emirater
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Forenede Arabiske Emirater
        • Tawam Hospital
  • Forenede Stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Forenede Stater, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54301
        • St. Vincent Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Patient fuldførte deltagelse i ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller anden værge, før undersøgelsesprocedurer udføres
  • Forælder eller anden værge, der er villig til at overholde studiekravene

Eksklusionskriterier

  • Anamnese med følsomhed over for nogen af ​​bestanddelene i undersøgelseslægemidlet
  • Klinisk signifikant sygdom, der udelukker studiedeltagelse
  • Tilmelding til en hvilken som helst undersøgelse (bortset fra ENB-002-08), der involverer et forsøgslægemiddel, udstyr eller behandling for HPP (f.eks. knoglemarvstransplantation)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: asfotase alfa
En indledende enkelt intravenøs (IV) infusion af 2 mg/kg asfotase alfa efterfulgt af subkutane (SC) injektioner af 1 mg/kg asfotase alfa 3 gange om ugen
Biologisk: asfotase alfa
Andre navne:
  • ENB-0040

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet tolerabilitet af subkutan (SC) Asfotase Alfa
Tidsramme: 84 måneder
Resultatmål er antallet af patienter med 1 eller flere behandlingsudløste bivirkninger. Tidsperioden er fra baseline i ENB-003-08-undersøgelsen til slutningen af ​​ENB-003-08-undersøgelsen.
84 måneder
Langsigtet effekt af Asfotase Alfa til behandling af rakitt hos spædbørn og små børn med hypofosfatasi (HPP).
Tidsramme: Op til 90 måneder

Resultatmål er evalueringen af ​​radiografisk ændring i sværhedsgraden af ​​rakitis ved hjælp af en kvalitativ Radiografisk Global Impression of Change (RGI-C) skala. Skeletrøntgenbilleder opnået ved patientens sidste vurdering blev sammenlignet med skeletrøntgenbilleder opnået før påbegyndelse af behandling (Baseline i undersøgelse ENB-002-08 [NCT00744042]). RGI-C er en 7-punkts vurderingsskala, der går fra -3 (indikerende for alvorlig forværring af HPP-associeret rakitis) til +3 (indikerende fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af HPP-associeret rakitis).

Tidsperioden er forud for dosis (Baseline fra ENB-002-08-undersøgelsen) til den sidste vurdering for hver patient i ENB-003-08-undersøgelsen, hvilket repræsenterer op til 90 måneders eksponering for de kombinerede undersøgelser.
Op til 90 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet farmakodynamik (PD) af SC Asfotase Alfa: Plasma uorganisk pyrophosphat (PPi) niveauer
Tidsramme: Op til 90 måneder
Resultatmål er ændringen fra baseline i plasma uorganisk pyrophosphat (PPi) niveauer. Tidsperioden er før dosis (Baseline fra ENB-002-08-undersøgelsen [NCT00744042]) til den sidste vurdering for hver patient i ENB-003-08-undersøgelsen, som repræsenterer op til 90 måneders eksponering for de kombinerede undersøgelser.
Op til 90 måneder
Langsigtet farmakodynamik (PD) af SC Asfotase Alfa: Pyridoxal-5-phosphat (PLP) niveauer
Tidsramme: Op til 90 måneder
Resultatmål er ændringen fra baseline i pyridoxal-5-phosphat (PLP) niveauer. Tidsperioden er før dosis (Baseline fra ENB-002-08-undersøgelsen [NCT00744042]) til den sidste vurdering for hver patient i ENB-003-08-undersøgelsen, som repræsenterer op til 90 måneders eksponering for de kombinerede undersøgelser.
Op til 90 måneder
Effekt af SC Asfotase Alfa på vækst: Vægt Z-score
Tidsramme: Op til 90 måneder
Resultatmål er ændringen fra baseline i Z-score for vægt. Tidsperioden er før dosis (Baseline fra ENB-002-08-studiet [NCT00744042]) til den sidste vurdering i ENB-003-08-studiet, som repræsenterer op til 90 måneders eksponering i de kombinerede undersøgelser.
Op til 90 måneder
Effekt af SC Asfotase Alfa på vækst: Højde/Længde Z-score
Tidsramme: Op til 90 måneder
Resultatmål er ændringen fra Baseline i Z-score for højde/længde. Tidsperioden er før dosis (Baseline fra ENB-002-08-studiet [NCT00744042]) til den sidste vurdering i ENB-003-08-studiet, som repræsenterer op til 90 måneders eksponering i de kombinerede undersøgelser.
Op til 90 måneder
Effekt af SC Asfotase Alfa på åndedrætsfunktionen
Tidsramme: Op til 90 måneder
Resultatmål er skiftet i andelen af ​​patienter, der har behov for respiratorisk støtte ved deres sidste vurdering i undersøgelse ENB-003-08 sammenlignet med baseline. Tidsperioden er før dosis (Baseline fra ENB-002-08-studiet [NCT00744042]) til den sidste vurdering i ENB-003-08-studiet, som repræsenterer op til 90 måneders eksponering i de kombinerede undersøgelser.
Op til 90 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2010

Først opslået (Skøn)

20. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Office of Orphan Product Development)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med asfotase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner