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Verlängerungsstudie des Protokolls ENB-002-08 – Studie zu Asfotase Alfa bei Säuglingen und Kleinkindern mit Hypophosphatasie (HPP)

11. März 2019 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Erweiterungsstudie zu ENB-0040 (Human Recombinant Tissue-Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) bei schwer betroffenen Säuglingen und Kleinkindern mit Hypophosphatasie (HPP)

Diese klinische Studie untersuchte die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Asfotase alfa bei Säuglingen und Kleinkindern mit HPP im Kindesalter, die die Studie ENB-002-08 (NCT00744042) abgeschlossen hatten.

Teilweise wurde diese Studie vom Office of Orphan Product Development (OOPD) finanziert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Asfotase Alfa wurde früher als ENB-0040 bezeichnet

Hypophosphatasie (HPP) ist eine lebensbedrohliche, genetisch bedingte und äußerst seltene Stoffwechselerkrankung, die durch eine mangelhafte Knochenmineralisierung und eine gestörte Phosphat- und Kalziumregulierung gekennzeichnet ist und zu einer fortschreitenden Schädigung mehrerer lebenswichtiger Organe führen kann, einschließlich der Zerstörung und Deformierung von Knochen und einer ausgeprägten Muskelschwäche , Krampfanfälle, eingeschränkte Nierenfunktion und Atemversagen. Es liegen begrenzte Daten zum natürlichen Verlauf dieser Krankheit im Laufe der Zeit vor, insbesondere bei Patienten mit juveniler Form.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Arabische Emirate
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate
        • Tawam Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Vereinigtes Königreich, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Patient hat Teilnahme an ENB-002-08 (NCT00744042) abgeschlossen
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder eines anderen Erziehungsberechtigten vor der Durchführung von Studienverfahren
  • Elternteil oder anderer Erziehungsberechtigter, der bereit ist, die Studienanforderungen zu erfüllen

Ausschlusskriterien

  • Vorgeschichte der Empfindlichkeit gegenüber einem der Bestandteile des Studienmedikaments
  • Klinisch signifikante Erkrankung, die eine Studienteilnahme ausschließt
  • Aufnahme in eine Studie (außer ENB-002-08) mit einem Prüfpräparat, Gerät oder einer Behandlung für HPP (z. B. Knochenmarktransplantation)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Asfotase alfa
Eine anfängliche einzelne intravenöse (IV) Infusion von 2 mg/kg Asfotase alfa, gefolgt von subkutanen (sc) Injektionen von 1 mg/kg Asfotase alfa 3-mal pro Woche
Biologisch: Asfotase alfa
Andere Namen:
  • ENB-0040

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitverträglichkeit von subkutaner (SC) Asfotase Alfa
Zeitfenster: 84 Monate
Ergebnismaß ist die Anzahl der Patienten mit 1 oder mehr behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen. Der Zeitraum ist vom Ausgangswert in der Studie ENB-003-08 bis zum Ende der Studie ENB-003-08.
84 Monate
Langzeitwirksamkeit von Asfotase Alfa bei der Behandlung von Rachitis bei Säuglingen und Kleinkindern mit Hypophosphatasie (HPP).
Zeitfenster: Bis zu 90 Monate

Das Ergebnismaß ist die Bewertung der radiologischen Veränderung des Schweregrads der Rachitis unter Verwendung einer qualitativen Skala für den radiografischen Gesamteindruck der Veränderung (RGI-C). Skelett-Röntgenaufnahmen, die bei der letzten Untersuchung des Patienten angefertigt wurden, wurden mit Skelett-Röntgenaufnahmen verglichen, die vor Beginn der Behandlung angefertigt wurden (Ausgangswert in Studie ENB-002-08 [NCT00744042]). Der RGI-C ist eine 7-Punkte-Bewertungsskala, die von -3 (zeigt eine schwere Verschlechterung der HPP-assoziierten Rachitis an) bis +3 (zeigt eine vollständige oder nahezu vollständige Heilung der HPP-assoziierten Rachitis an).

Der Zeitraum ist vor der Dosis (Ausgangswert der Studie ENB-002-08) bis zur letzten Bewertung für jeden Patienten in der Studie ENB-003-08, was einer Exposition von bis zu 90 Monaten für die kombinierten Studien entspricht.
Bis zu 90 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeit-Pharmakodynamik (PD) von SC Asfotase Alfa: Plasmaspiegel von anorganischem Pyrophosphat (PPi).
Zeitfenster: Bis zu 90 Monate
Das Ergebnismaß ist die Veränderung der anorganischen Pyrophosphat (PPi)-Plasmaspiegel gegenüber dem Ausgangswert. Der Zeitraum ist vor der Dosis (Ausgangswert aus der ENB-002-08-Studie [NCT00744042]) bis zur letzten Bewertung für jeden Patienten in der ENB-003-08-Studie, was bis zu 90 Monaten Exposition für die kombinierten Studien entspricht.
Bis zu 90 Monate
Langzeit-Pharmakodynamik (PD) von SC Asfotase Alfa: Pyridoxal-5-Phosphat (PLP)-Spiegel
Zeitfenster: Bis zu 90 Monate
Das Ergebnismaß ist die Veränderung der Pyridoxal-5-Phosphat (PLP)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert. Der Zeitraum ist vor der Dosis (Ausgangswert aus der ENB-002-08-Studie [NCT00744042]) bis zur letzten Bewertung für jeden Patienten in der ENB-003-08-Studie, was bis zu 90 Monaten Exposition für die kombinierten Studien entspricht.
Bis zu 90 Monate
Wirkung von SC Asfotase Alfa auf das Wachstum: Gewicht Z-Scores
Zeitfenster: Bis zu 90 Monate
Das Ergebnismaß ist die Änderung der Z-Scores für das Gewicht gegenüber dem Ausgangswert. Der Zeitraum ist vor der Dosis (Ausgangswert der Studie ENB-002-08 [NCT00744042]) bis zur letzten Bewertung in der Studie ENB-003-08, was einer Exposition von bis zu 90 Monaten in den kombinierten Studien entspricht.
Bis zu 90 Monate
Wirkung von SC Asfotase Alfa auf das Wachstum: Höhe/Länge Z-Scores
Zeitfenster: Bis zu 90 Monate
Das Ergebnismaß ist die Änderung der Z-Scores für Größe/Länge gegenüber dem Ausgangswert. Der Zeitraum ist vor der Dosis (Ausgangswert der Studie ENB-002-08 [NCT00744042]) bis zur letzten Bewertung in der Studie ENB-003-08, was einer Exposition von bis zu 90 Monaten in den kombinierten Studien entspricht.
Bis zu 90 Monate
Wirkung von SC Asfotase Alfa auf die Atemfunktion
Zeitfenster: Bis zu 90 Monate
Das Ergebnismaß ist die Verschiebung des Anteils der Patienten, die bei ihrer letzten Beurteilung in der Studie ENB-003-08 eine Atemunterstützung benötigten, im Vergleich zum Ausgangswert. Der Zeitraum ist vor der Dosis (Ausgangswert der Studie ENB-002-08 [NCT00744042]) bis zur letzten Bewertung in der Studie ENB-003-08, was einer Exposition von bis zu 90 Monaten in den kombinierten Studien entspricht.
Bis zu 90 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. September 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Office of Orphan Product Development)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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