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프로토콜 ENB-002-08의 확장 연구 - 저인산증(HPP)이 있는 영유아의 아스포타제 알파 연구

2019년 3월 11일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

HPP(Hypophosphatasia) 중증 영유아에서 ENB-0040(Human Recombinant Tissue-Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein)의 확장 연구

이 임상 시험은 연구 ENB-002-08(NCT00744042)을 완료한 영아 발병 HPP가 있는 영유아를 대상으로 아스포타제 알파의 장기적인 안전성과 효능을 연구했습니다.

이 연구를 위한 부분 자금은 OOPD(Orphan Product Development)에서 제공했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Asfotase Alfa는 이전에 ENB-0040으로 불렸습니다.

저인산분해증(HPP)은 생명을 위협하는 유전적이며 극히 드문 대사성 질환으로 뼈의 무기화 결함과 인산염 및 칼슘 조절 장애를 특징으로 하며 뼈의 파괴 및 기형, 심각한 근육 약화를 포함하여 여러 중요한 장기에 점진적인 손상을 초래할 수 있습니다. , 발작, 신장 기능 장애, 호흡 부전. 시간 경과에 따른 이 질병의 자연 경과에 대한 데이터는 제한적이며, 특히 소아 발병 형태의 환자에서 그러합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, 미국, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, 미국, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • 아랍 에미리트
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, 아랍 에미리트
        • Tawam Hospital
  • 영국
      • Sheffield, 영국, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, 영국, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준

  • 환자가 ENB-002-08(NCT00744042)에 참여 완료
  • 연구 절차를 수행하기 전에 부모 또는 기타 법적 보호자의 서면 동의서
  • 학업 요건을 준수하려는 부모 또는 기타 법적 보호자

제외 기준

  • 연구 약물의 구성 성분에 대한 민감성 이력
  • 연구 참여를 배제하는 임상적으로 유의한 질병
  • HPP에 대한 연구 약물, 장치 또는 치료(예: 골수 이식)와 관련된 모든 연구(ENB-002-08 제외)에 등록

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아스포타제 알파
2 mg/kg 아스포타제 알파의 초기 단일 정맥내(IV) 주입 후 주당 3회 1 mg/kg 아스포타제 알파의 피하(SC) 주사
생물학적: 아스포타제 알파
다른 이름들:
  • ENB-0040

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
피하(SC) Asfotase Alfa의 장기 내약성
기간: 84개월
결과 측정은 1건 이상의 치료 관련 부작용이 있는 환자의 수입니다. 기간은 ENB-003-08 연구의 기준선에서 ENB-003-08 연구가 끝날 때까지입니다.
84개월
저인산혈증(HPP)이 있는 영유아의 구루병 치료에 대한 Asfotase Alfa의 장기 효능.
기간: 최대 90개월

결과 측정은 정성적 RGI-C(Radiographic Global Impression of Change) 척도를 사용하여 구루병 중증도의 방사선학적 변화를 평가하는 것입니다. 환자의 마지막 평가에서 얻은 골격 방사선 사진을 치료 시작 전에 얻은 골격 방사선 사진과 비교했습니다(연구 ENB-002-08 [NCT00744042]의 기준선). RGI-C는 -3(HPP 관련 구루병의 심각한 악화를 나타냄)에서 +3(HPP 관련 구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유를 나타냄)까지 범위의 7점 등급 척도입니다.

기간은 투여 전(ENB-002-08 연구의 기준선)부터 ENB-003-08 연구의 각 환자에 대한 마지막 평가까지이며, 이는 결합된 연구에서 최대 90개월의 노출을 나타냅니다.
최대 90개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SC Asfotase Alfa의 장기 약력학(PD): 혈장 무기 피로인산(PPi) 수준
기간: 최대 90개월
결과 측정은 혈장 무기 피로인산(PPi) 수준의 기준선으로부터의 변화입니다. 기간은 투여 전(ENB-002-08 연구[NCT00744042]의 기준선)부터 ENB-003-08 연구의 각 환자에 대한 마지막 평가까지이며, 이는 결합된 연구에서 최대 90개월의 노출을 나타냅니다.
최대 90개월
SC 아스포타제 알파의 장기 약력학(PD): 피리독살-5-인산(PLP) 수준
기간: 최대 90개월
결과 측정은 피리독살-5-포스페이트(PLP) 수준의 기준선으로부터의 변화입니다. 기간은 투여 전(ENB-002-08 연구[NCT00744042]의 기준선)부터 ENB-003-08 연구의 각 환자에 대한 마지막 평가까지이며, 이는 결합된 연구에서 최대 90개월의 노출을 나타냅니다.
최대 90개월
SC 아스포타제 알파가 성장에 미치는 영향: 중량 Z-점수
기간: 최대 90개월
결과 측정은 가중치에 대한 Z-점수의 기준선으로부터의 변화입니다. 기간은 투여 전(ENB-002-08 연구[NCT00744042]의 기준선)부터 ENB-003-08 연구의 마지막 평가까지이며, 결합 연구에서 최대 90개월의 노출을 나타냅니다.
최대 90개월
SC Asfotase Alfa가 성장에 미치는 영향: 높이/길이 Z-점수
기간: 최대 90개월
결과 측정은 높이/길이에 대한 Z-점수의 기준선으로부터의 변화입니다. 기간은 투여 전(ENB-002-08 연구[NCT00744042]의 기준선)부터 ENB-003-08 연구의 마지막 평가까지이며, 결합 연구에서 최대 90개월의 노출을 나타냅니다.
최대 90개월
SC Asfotase Alfa가 호흡 기능에 미치는 영향
기간: 최대 90개월
결과 측정은 베이스라인과 비교하여 연구 ENB-003-08의 마지막 평가에서 호흡 지원이 필요한 환자 비율의 이동입니다. 기간은 투여 전(ENB-002-08 연구[NCT00744042]의 기준선)부터 ENB-003-08 연구의 마지막 평가까지이며, 결합 연구에서 최대 90개월의 노출을 나타냅니다.
최대 90개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 9월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 9월 17일

처음 게시됨 (추정)

2010년 9월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 11일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (기타 보조금/기금 번호: Office of Orphan Product Development)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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