Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van Protocol ENB-002-08 - Studie van Asfotase Alfa bij zuigelingen en jonge kinderen met hypofosfatasie (HPP)

11 maart 2019 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Uitbreidingsstudie van ENB-0040 (Human Recombinant Tissue-Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) bij ernstig getroffen zuigelingen en jonge kinderen met hypofosfatasie (HPP)

Deze klinische studie bestudeerde de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van asfotase alfa bij zuigelingen en jonge kinderen met infantiele HPP die studie ENB-002-08 (NCT00744042) voltooiden.

Gedeeltelijke financiering voor deze studie werd verstrekt door het Office of Orphan Product Development (OOPD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Asfotase Alfa werd vroeger ENB-0040 genoemd

Hypofosfatasie (HPP) is een levensbedreigende, genetische en uiterst zeldzame stofwisselingsziekte die wordt gekenmerkt door gebrekkige botmineralisatie en verminderde fosfaat- en calciumregulatie die kan leiden tot progressieve schade aan meerdere vitale organen, waaronder vernietiging en misvorming van botten, ernstige spierzwakte , epileptische aanvallen, verminderde nierfunctie en ademhalingsinsufficiëntie. Er zijn beperkte gegevens beschikbaar over het natuurlijke beloop van deze ziekte in de loop van de tijd, met name bij patiënten met de juveniele vorm.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Verenigd Koninkrijk, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Verenigde Arabische Emiraten
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Verenigde Arabische Emiraten
        • Tawam Hospital
  • Verenigde Staten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Verenigde Staten, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54301
        • St. Vincent Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 maanden tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Patiënt voltooide deelname aan ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder of andere wettelijke voogd voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksprocedures
  • Ouder of andere wettelijke voogd die bereid is te voldoen aan de studievereisten

Uitsluitingscriteria

  • Geschiedenis van gevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Klinisch significante ziekte die deelname aan het onderzoek uitsluit
  • Inschrijving in een studie (anders dan ENB-002-08) waarbij een onderzoeksgeneesmiddel, apparaat of behandeling voor HPP betrokken is (bijv. beenmergtransplantatie)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: asfotase alfa
Een initiële enkelvoudige intraveneuze (IV) infusie van 2 mg/kg asfotase alfa, gevolgd door subcutane (SC) injecties van 1 mg/kg asfotase alfa 3 keer per week
Biologisch: asfotase alfa
Andere namen:
  • ENB-0040

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langdurige verdraagbaarheid van subcutane (SC) Asfotase Alfa
Tijdsspanne: 84 maanden
De uitkomstmaat is het aantal patiënten met 1 of meer tijdens de behandeling optredende bijwerkingen. De tijdsperiode loopt van de uitgangswaarde in het ENB-003-08-onderzoek tot het einde van het ENB-003-08-onderzoek.
84 maanden
Werkzaamheid op lange termijn van Asfotase Alfa bij de behandeling van rachitis bij zuigelingen en jonge kinderen met hypofosfatasie (HPP).
Tijdsspanne: Tot 90 maanden

De uitkomstmaat is de evaluatie van de radiografische verandering in de ernst van rachitis met behulp van een kwalitatieve Radiographic Global Impression of Change (RGI-C)-schaal. Skeletröntgenfoto's verkregen bij de laatste beoordeling van de patiënt werden vergeleken met skeletröntgenfoto's verkregen vóór aanvang van de behandeling (basislijn in onderzoek ENB-002-08 [NCT00744042]). De RGI-C is een 7-punts beoordelingsschaal die loopt van -3 (indicatief voor ernstige verslechtering van HPP-geassocieerde rachitis) tot +3 (indicatief voor volledige of bijna volledige genezing van HPP-geassocieerde rachitis).

De tijdsperiode is pre-dosis (basislijn van ENB-002-08-onderzoek) tot de laatste beoordeling voor elke patiënt in het ENB-003-08-onderzoek, wat neerkomt op maximaal 90 maanden blootstelling voor de gecombineerde onderzoeken.
Tot 90 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacodynamiek op lange termijn (PD) van SC Asfotase Alfa: niveaus van anorganisch pyrofosfaat (PPi) in plasma
Tijdsspanne: Tot 90 maanden
De uitkomstmaat is de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de niveaus van anorganisch pyrofosfaat (PPi) in het plasma. De tijdsperiode is pre-dosis (baseline van de ENB-002-08-studie [NCT00744042]) tot de laatste beoordeling voor elke patiënt in de ENB-003-08-studie, wat neerkomt op maximaal 90 maanden blootstelling voor de gecombineerde onderzoeken.
Tot 90 maanden
Farmacodynamiek op lange termijn (PD) van SC Asfotase Alfa: niveaus van pyridoxal-5-fosfaat (PLP)
Tijdsspanne: Tot 90 maanden
Uitkomstmaat is de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in pyridoxal-5-fosfaat (PLP)-niveaus. De tijdsperiode is pre-dosis (baseline van de ENB-002-08-studie [NCT00744042]) tot de laatste beoordeling voor elke patiënt in de ENB-003-08-studie, wat neerkomt op maximaal 90 maanden blootstelling voor de gecombineerde onderzoeken.
Tot 90 maanden
Effect van SC Asfotase Alfa op groei: gewicht Z-scores
Tijdsspanne: Tot 90 maanden
Uitkomstmaat is de verandering ten opzichte van baseline in Z-scores voor gewicht. De tijdsperiode is pre-dosis (baseline van de ENB-002-08-studie [NCT00744042]) tot de laatste beoordeling in de ENB-003-08-studie, wat neerkomt op maximaal 90 maanden blootstelling in de gecombineerde onderzoeken.
Tot 90 maanden
Effect van SC Asfotase Alfa op groei: hoogte/lengte Z-scores
Tijdsspanne: Tot 90 maanden
Uitkomstmaat is de verandering ten opzichte van de basislijn in Z-scores voor lengte/lengte. De tijdsperiode is pre-dosis (baseline van de ENB-002-08-studie [NCT00744042]) tot de laatste beoordeling in de ENB-003-08-studie, wat neerkomt op maximaal 90 maanden blootstelling in de gecombineerde onderzoeken.
Tot 90 maanden
Effect van SC Asfotase Alfa op de ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: Tot 90 maanden
De uitkomstmaat is de verschuiving in het percentage patiënten dat ademhalingsondersteuning nodig had bij hun laatste beoordeling in onderzoek ENB-003-08 in vergelijking met de uitgangswaarde. De tijdsperiode is pre-dosis (baseline van de ENB-002-08-studie [NCT00744042]) tot de laatste beoordeling in de ENB-003-08-studie, wat neerkomt op maximaal 90 maanden blootstelling in de gecombineerde onderzoeken.
Tot 90 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 september 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 september 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

20 september 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Office of Orphan Product Development)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren