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プロトコル ENB-002-08 の拡張研究 - 低ホスファターゼ症 (HPP) の乳児および幼児におけるアスホターゼ アルファの研究

2019年3月11日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

低ホスファターゼ症（HPP）の重度の影響を受けた幼児および幼児におけるENB-0040（ヒト組換え組織非特異的アルカリホスファターゼ融合タンパク質）の拡張研究

この臨床試験では、試験 ENB-002-08 (NCT00744042) を完了した、乳児期発症 HPP の乳児および幼児におけるアスホターゼ アルファの長期的な安全性と有効性を調査しました。

この研究のための部分的な資金は、Office of Orphan Product Development (OOPD) によって提供されました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

アスホターゼ アルファは、以前は ENB-0040 と呼ばれていました。

低ホスファターゼ症 (HPP) は、生命を脅かす遺伝性の超希少な代謝性疾患であり、骨の石灰化の欠陥、リン酸塩およびカルシウムの調節障害を特徴とし、骨の破壊や変形、深刻な筋力低下など、複数の生命維持に必要な臓器に進行性の損傷を引き起こす可能性があります、発作、腎機能障害、および呼吸不全。 特に若年発症型の患者において、この疾患の経時的な自然経過に関する入手可能なデータは限られています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield、Missouri、アメリカ、65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、アメリカ、54301
        • St. Vincent Hospital
  • アラブ首長国連邦
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain、Abu-Dhabi、アラブ首長国連邦
        • Tawam Hospital
  • イギリス
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast、Northern Ireland、イギリス、Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5ヶ月～3年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準

  • 患者は ENB-002-08 への参加を完了しました (NCT00744042)
  • -研究手順が実行される前に、親またはその他の法定後見人による書面によるインフォームドコンセント
  • 学習要件を順守する意思のある親またはその他の法定後見人

除外基準

  • -治験薬の成分のいずれかに対する過敏症の病歴
  • -研究への参加を妨げる臨床的に重要な疾患
  • -治験薬、デバイス、またはHPPの治療（骨髄移植など）を含む研究（ENB-002-08以外）への登録

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アスホターゼアルファ
最初に 2 mg/kg アスホターゼ アルファの単回静脈内 (IV) 注入、続いて 1 mg/kg アスホターゼ アルファの皮下 (SC) 注射を週 3 回
生物学的：アスホターゼアルファ
他の名前：
  • ENB-0040

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
皮下（SC）アスホターゼ アルファの長期忍容性
時間枠：84ヶ月
結果の測定値は、1 つ以上の治療に起因する有害事象が発生した患者の数です。 期間は、ENB-003-08 試験のベースラインから ENB-003-08 試験の終了までです。
84ヶ月
低ホスファターゼ症 (HPP) の幼児および幼児のくる病の治療におけるアスホターゼ アルファの長期有効性。
時間枠：90ヶ月まで

結果の尺度は、定性的な X 線写真による全体的な変化の印象 (RGI-C) スケールを使用した、くる病の重症度の X 線写真による変化の評価です。 患者の最後の評価で得られた骨格の X 線写真を、治療開始前に得られた骨格の X 線写真と比較しました (研究 ENB-002-08 [NCT00744042] のベースライン)。 RGI-C は、-3 (HPP 関連くる病の重度の悪化を示す) から +3 (HPP 関連くる病の完全またはほぼ完全な治癒を示す) の範囲の 7 点評価スケールです。

期間は投与前 (ENB-002-08 研究のベースライン) から ENB-003-08 研究の各患者の最後の評価までであり、組み合わせた研究では最大 90 か月の暴露に相当します。
90ヶ月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SC アスホターゼ アルファの長期薬力学 (PD): 血漿無機ピロリン酸 (PPi) レベル
時間枠：90ヶ月まで
結果の尺度は、血漿無機ピロリン酸（PPi）レベルのベースラインからの変化です。 期間は投与前 (ENB-002-08 研究 [NCT00744042] のベースライン) から ENB-003-08 研究の各患者の最後の評価までであり、組み合わせた研究では最大 90 か月の曝露に相当します。
90ヶ月まで
SC アスホターゼ アルファの長期薬力学 (PD): ピリドキサール-5-リン酸 (PLP) レベル
時間枠：90ヶ月まで
結果の尺度は、ピリドキサール-5-リン酸 (PLP) レベルのベースラインからの変化です。 期間は投与前 (ENB-002-08 研究 [NCT00744042] のベースライン) から ENB-003-08 研究の各患者の最後の評価までであり、組み合わせた研究では最大 90 か月の曝露に相当します。
90ヶ月まで
SC アスホターゼ アルファの成長への影響: 体重 Z スコア
時間枠：90ヶ月まで
結果の尺度は、体重の Z スコアのベースラインからの変化です。 期間は、投与前 (ENB-002-08 研究 [NCT00744042] のベースライン) から ENB-003-08 研究の最後の評価までであり、組み合わせた研究では最大 90 か月の曝露に相当します。
90ヶ月まで
成長に対するSCアスホターゼアルファの効果：高さ/長さのZスコア
時間枠：90ヶ月まで
結果測定値は、高さ/長さの Z スコアのベースラインからの変化です。 期間は、投与前 (ENB-002-08 研究 [NCT00744042] のベースライン) から ENB-003-08 研究の最後の評価までであり、組み合わせた研究では最大 90 か月の曝露に相当します。
90ヶ月まで
呼吸機能に対するSCアスホターゼアルファの効果
時間枠：90ヶ月まで
結果の測定値は、ベースラインと比較した ENB-003-08 試験の最後の評価で呼吸補助を必要とする患者の割合の変化です。 期間は、投与前 (ENB-002-08 研究 [NCT00744042] のベースライン) から ENB-003-08 研究の最後の評価までであり、組み合わせた研究では最大 90 か月の曝露に相当します。
90ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年4月1日

一次修了 (実際)

2016年8月1日

研究の完了 (実際)

2016年8月1日

試験登録日

最初に提出

2010年9月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年9月17日

最初の投稿 (見積もり)

2010年9月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月11日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (その他の助成金/資金番号：Office of Orphan Product Development)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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