Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone protokołu ENB-002-08 — Badanie asfotazy alfa u niemowląt i małych dzieci z hipofosfatazją (HPP)

11 marca 2019 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Badanie rozszerzone ENB-0040 (ludzkie rekombinowane białko fuzyjne niespecyficznej fosfatazy alkalicznej tkankowej) u ciężko chorych niemowląt i małych dzieci z hipofosfatazją (HPP)

W tym badaniu klinicznym oceniano długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność asfotazy alfa u niemowląt i małych dzieci z HPP o początku niemowlęcym, które ukończyły badanie ENB-002-08 (NCT00744042).

Częściowe finansowanie tego badania zostało zapewnione przez Biuro Rozwoju Produktów Sierocych (OOPD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Asfotaza Alfa była wcześniej określana jako ENB-0040

Hipofosfatazja (HPP) to zagrażająca życiu, genetyczna i niezwykle rzadka choroba metaboliczna charakteryzująca się wadliwą mineralizacją kości oraz zaburzeniami regulacji fosforanów i wapnia, które mogą prowadzić do postępującego uszkodzenia wielu ważnych narządów, w tym zniszczenia i deformacji kości, głębokiego osłabienia mięśni drgawki, zaburzenia czynności nerek i niewydolność oddechowa. Dostępne są ograniczone dane dotyczące naturalnego przebiegu tej choroby w czasie, zwłaszcza u pacjentów z postacią młodzieńczą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie
        • Tawam Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 miesięcy do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Pacjent ukończył udział w ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub innego opiekuna prawnego przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badania
  • Rodzic lub inny opiekun prawny chętny do przestrzegania wymagań dotyczących nauki

Kryteria wyłączenia

  • Historia wrażliwości na którykolwiek ze składników badanego leku
  • Klinicznie istotna choroba, która wyklucza udział w badaniu
  • Włączenie do dowolnego badania (innego niż ENB-002-08) obejmującego eksperymentalny lek, urządzenie lub leczenie HPP (np. przeszczep szpiku kostnego)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: asfotaza alfa
Początkowy pojedynczy wlew dożylny (IV) 2 mg/kg asfotazy alfa, a następnie podskórne (SC) wstrzyknięcia 1 mg/kg asfotazy alfa 3 razy w tygodniu
Biologiczny: asfotaza alfa
Inne nazwy:
  • ENB-0040

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa tolerancja podskórnej (sc) asfotazy alfa
Ramy czasowe: 84 miesiące
Miarą wyniku jest liczba pacjentów z 1 lub więcej zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem. Okres obejmuje okres od linii bazowej w badaniu ENB-003-08 do końca badania ENB-003-08.
84 miesiące
Długotrwała skuteczność asfotazy alfa w leczeniu krzywicy u niemowląt i małych dzieci z hipofosfatazją (HPP).
Ramy czasowe: Do 90 miesięcy

Miarą wyniku jest ocena zmian radiograficznych nasilenia krzywicy przy użyciu jakościowej skali radiograficznego ogólnego wrażenia zmian (RGI-C). Zdjęcia rentgenowskie kośćca uzyskane podczas ostatniej oceny pacjenta porównano ze zdjęciami kośćca uzyskanymi przed rozpoczęciem leczenia (linia wyjściowa w badaniu ENB-002-08 [NCT00744042]). RGI-C to 7-punktowa skala oceny, która waha się od -3 (wskazuje na poważne pogorszenie krzywicy związanej z HPP) do +3 (wskazuje na całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy związanej z HPP).

Okres przed podaniem dawki (linia bazowa z badania ENB-002-08) do ostatniej oceny każdego pacjenta w badaniu ENB-003-08, co odpowiada do 90 miesięcy narażenia w połączonych badaniach.
Do 90 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa farmakodynamika (PD) SC Asfotazy Alfa: poziomy nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu
Ramy czasowe: Do 90 miesięcy
Miarą wyniku jest zmiana poziomu nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu w stosunku do wartości wyjściowej. Okres przed podaniem dawki (wartość wyjściowa z badania ENB-002-08 [NCT00744042]) do ostatniej oceny każdego pacjenta w badaniu ENB-003-08, co odpowiada do 90 miesięcy narażenia dla połączonych badań.
Do 90 miesięcy
Długoterminowa farmakodynamika (PD) SC Asfotazy Alfa: Poziomy pirydoksalo-5-fosforanu (PLP)
Ramy czasowe: Do 90 miesięcy
Miarą wyniku jest zmiana poziomu pirydoksalu-5-fosforanu (PLP) w stosunku do wartości wyjściowej. Okres przed podaniem dawki (wartość wyjściowa z badania ENB-002-08 [NCT00744042]) do ostatniej oceny każdego pacjenta w badaniu ENB-003-08, co odpowiada do 90 miesięcy narażenia dla połączonych badań.
Do 90 miesięcy
Wpływ SC Asfotase Alfa na wzrost: waga Z-score
Ramy czasowe: Do 90 miesięcy
Miarą wyniku jest zmiana w stosunku do linii bazowej w wynikach Z dla wagi. Okres to okres przed podaniem dawki (linia bazowa z badania ENB-002-08 [NCT00744042]) do ostatniej oceny w badaniu ENB-003-08, co odpowiada do 90 miesięcy narażenia w połączonych badaniach.
Do 90 miesięcy
Wpływ SC Asfotase Alfa na wzrost: wzrost/długość Z-score
Ramy czasowe: Do 90 miesięcy
Miarą wyniku jest zmiana w stosunku do linii bazowej w wynikach Z dla wzrostu/długości. Okres to okres przed podaniem dawki (linia bazowa z badania ENB-002-08 [NCT00744042]) do ostatniej oceny w badaniu ENB-003-08, co odpowiada do 90 miesięcy narażenia w połączonych badaniach.
Do 90 miesięcy
Wpływ SC Asfotase Alfa na funkcje oddechowe
Ramy czasowe: Do 90 miesięcy
Miarą wyniku jest zmiana odsetka pacjentów wymagających wspomagania oddychania podczas ostatniej oceny w badaniu ENB-003-08 w porównaniu z wartością wyjściową. Okres to okres przed podaniem dawki (linia bazowa z badania ENB-002-08 [NCT00744042]) do ostatniej oceny w badaniu ENB-003-08, co odpowiada do 90 miesięcy narażenia w połączonych badaniach.
Do 90 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Inny numer grantu/finansowania: Office of Orphan Product Development)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na asfotaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj