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Studio di estensione del protocollo ENB-002-08 - Studio dell'asfotasi alfa nei neonati e nei bambini con ipofosfatasia (HPP)

11 marzo 2019 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Studio di estensione di ENB-0040 (proteina di fusione della fosfatasi alcalina non specifica del tessuto ricombinante umano) in neonati e bambini piccoli gravemente affetti da ipofosfatasia (HPP)

Questo studio clinico ha studiato la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'asfotase alfa nei lattanti e nei bambini con HPP ad esordio infantile che hanno completato lo studio ENB-002-08 (NCT00744042).

Il finanziamento parziale per questo studio è stato fornito dall'Office of Orphan Product Development (OOPD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Asfotase Alfa era precedentemente indicato come ENB-0040

L'ipofosfatasia (HPP) è una malattia metabolica genetica, estremamente rara e pericolosa per la vita, caratterizzata da una mineralizzazione ossea difettosa e da un'alterata regolazione del fosfato e del calcio che può portare a danni progressivi a più organi vitali, tra cui distruzione e deformità delle ossa, profonda debolezza muscolare , convulsioni, funzionalità renale compromessa e insufficienza respiratoria. Sono disponibili dati limitati sul decorso naturale di questa malattia nel tempo, in particolare nei pazienti con forma ad esordio giovanile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Emirati Arabi Uniti
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Emirati Arabi Uniti
        • Tawam Hospital
  • Regno Unito
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Stati Uniti, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54301
        • St. Vincent Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Il paziente ha completato la partecipazione a ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Consenso informato scritto da parte di un genitore o altro tutore legale prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura di studio
  • Genitore o altro tutore legale disposto a rispettare i requisiti di studio

Criteri di esclusione

  • Storia di sensibilità a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in studio
  • Malattia clinicamente significativa che preclude la partecipazione allo studio
  • Iscrizione a qualsiasi studio (diverso da ENB-002-08) che coinvolga un farmaco sperimentale, un dispositivo o un trattamento per l'HPP (ad es. Trapianto di midollo osseo)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: asfotasi alfa
Una singola infusione endovenosa iniziale (IV) di 2 mg/kg di asfotase alfa, seguita da iniezioni sottocutanee (SC) di 1 mg/kg di asfotase alfa 3 volte a settimana
Biologico: asfotasi alfa
Altri nomi:
  • ENB-0040

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tollerabilità a lungo termine di Asfotase Alfa per via sottocutanea (SC).
Lasso di tempo: 84 mesi
La misura dell'esito è il numero di pazienti con 1 o più eventi avversi emergenti dal trattamento. Il periodo di tempo va dal riferimento nello studio ENB-003-08 alla fine dello studio ENB-003-08.
84 mesi
Efficacia a lungo termine di Asfotase Alfa nel trattamento del rachitismo nei neonati e nei bambini piccoli con ipofosfatasia (HPP).
Lasso di tempo: Fino a 90 mesi

La misura dell'esito è la valutazione del cambiamento radiografico nella gravità del rachitismo utilizzando una scala qualitativa Radiographic Global Impression of Change (RGI-C). Le radiografie scheletriche ottenute durante l'ultima valutazione del paziente sono state confrontate con le radiografie scheletriche ottenute prima dell'inizio del trattamento (riferimento nello studio ENB-002-08 [NCT00744042]). L'RGI-C è una scala di valutazione a 7 punti che va da -3 (indicativo di grave peggioramento del rachitismo associato all'HPP) a +3 (indicativo della guarigione completa o quasi completa del rachitismo associato all'HPP).

Il periodo di tempo è pre-dose (riferimento dallo studio ENB-002-08) all'ultima valutazione per ciascun paziente nello studio ENB-003-08, che rappresenta fino a 90 mesi di esposizione per gli studi combinati.
Fino a 90 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica a lungo termine (PD) di SC Asfotase Alfa: livelli plasmatici di pirofosfato inorganico (PPi)
Lasso di tempo: Fino a 90 mesi
La misura dell'esito è la variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di pirofosfato inorganico (PPi). Il periodo di tempo è pre-dose (linea di base dallo studio ENB-002-08 [NCT00744042]) all'ultima valutazione per ciascun paziente nello studio ENB-003-08, che rappresenta fino a 90 mesi di esposizione per gli studi combinati.
Fino a 90 mesi
Farmacodinamica a lungo termine (PD) di Asfotase Alfa SC: livelli di piridossal-5-fosfato (PLP)
Lasso di tempo: Fino a 90 mesi
La misura dell'esito è la variazione rispetto al basale dei livelli di piridossal-5-fosfato (PLP). Il periodo di tempo è pre-dose (linea di base dallo studio ENB-002-08 [NCT00744042]) all'ultima valutazione per ciascun paziente nello studio ENB-003-08, che rappresenta fino a 90 mesi di esposizione per gli studi combinati.
Fino a 90 mesi
Effetto di SC Asfotase Alfa sulla crescita: punteggio Z del peso
Lasso di tempo: Fino a 90 mesi
La misura del risultato è la variazione rispetto al basale nei punteggi Z per il peso. Il periodo di tempo è pre-dose (linea di base dallo studio ENB-002-08 [NCT00744042]) all'ultima valutazione nello studio ENB-003-08, che rappresenta fino a 90 mesi di esposizione negli studi combinati.
Fino a 90 mesi
Effetto di SC Asfotase Alfa sulla crescita: Punteggi Z di altezza/lunghezza
Lasso di tempo: Fino a 90 mesi
La misura del risultato è la variazione rispetto al basale nei punteggi Z per altezza/lunghezza. Il periodo di tempo è pre-dose (linea di base dallo studio ENB-002-08 [NCT00744042]) all'ultima valutazione nello studio ENB-003-08, che rappresenta fino a 90 mesi di esposizione negli studi combinati.
Fino a 90 mesi
Effetto di SC Asfotase Alfa sulla funzione respiratoria
Lasso di tempo: Fino a 90 mesi
La misura dell'esito è il cambiamento nella percentuale di pazienti che necessitavano di supporto respiratorio alla loro ultima valutazione nello Studio ENB-003-08 rispetto al basale. Il periodo di tempo è pre-dose (linea di base dallo studio ENB-002-08 [NCT00744042]) all'ultima valutazione nello studio ENB-003-08, che rappresenta fino a 90 mesi di esposizione negli studi combinati.
Fino a 90 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2010

Primo Inserito (Stima)

20 settembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Office of Orphan Product Development)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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