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Estudio de Ampliación del Protocolo ENB-002-08 - Estudio de Asfotasa Alfa en Lactantes y Niños Pequeños con Hipofosfatasia (HPP)

11 de marzo de 2019 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Estudio de extensión de ENB-0040 (proteína de fusión de fosfatasa alcalina no específica tisular recombinante humana) en bebés y niños pequeños gravemente afectados con hipofosfatasia (HPP)

Este ensayo clínico estudió la seguridad y eficacia a largo plazo de la asfotasa alfa en bebés y niños pequeños con HPP de inicio infantil que completaron el estudio ENB-002-08 (NCT00744042).

La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD, por sus siglas en inglés) proporcionó financiación parcial para este estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Asfotase Alfa se conocía anteriormente como ENB-0040

La hipofosfatasia (HPP) es una enfermedad metabólica extremadamente rara, genética y potencialmente mortal que se caracteriza por una mineralización ósea defectuosa y una alteración de la regulación del fosfato y el calcio que puede provocar daños progresivos en múltiples órganos vitales, incluida la destrucción y deformidad de los huesos, debilidad muscular profunda , convulsiones, deterioro de la función renal e insuficiencia respiratoria. Hay datos limitados disponibles sobre el curso natural de esta enfermedad a lo largo del tiempo, particularmente en pacientes con la forma de inicio juvenil.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Emiratos Árabes Unidos
    • Abu-Dhabi
      • Al Ain, Abu-Dhabi, Emiratos Árabes Unidos
        • Tawam Hospital
  • Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Missouri
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
        • St. John's Medical Research Institute
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
        • St. Vincent Hospital
  • Reino Unido
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, Bt126BB
        • Royal Maternity Hospital, Royal Belfast Hospital for Sick Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  • El paciente completó su participación en ENB-002-08 (NCT00744042)
  • Consentimiento informado por escrito de los padres u otro tutor legal antes de realizar cualquier procedimiento del estudio
  • Padre u otro tutor legal dispuesto a cumplir con los requisitos de estudio

Criterio de exclusión

  • Antecedentes de sensibilidad a cualquiera de los componentes del fármaco del estudio.
  • Enfermedad clínicamente significativa que impide la participación en el estudio
  • Inscripción en cualquier estudio (que no sea ENB-002-08) que involucre un fármaco, dispositivo o tratamiento en investigación para HPP (p. ej., trasplante de médula ósea)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: asfotasa alfa
Una perfusión intravenosa (IV) única inicial de 2 mg/kg de asfotasa alfa, seguida de inyecciones subcutáneas (SC) de 1 mg/kg de asfotasa alfa 3 veces por semana
Biológico: asfotasa alfa
Otros nombres:
  • ENB-0040

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tolerabilidad a largo plazo de la asfotasa alfa subcutánea (SC)
Periodo de tiempo: 84 meses
La medida de resultado es el número de pacientes con 1 o más eventos adversos emergentes del tratamiento. El período de tiempo es desde el inicio en el estudio ENB-003-08 hasta el final del estudio ENB-003-08.
84 meses
Eficacia a largo plazo de la asfotasa alfa en el tratamiento del raquitismo en bebés y niños pequeños con hipofosfatasia (HPP).
Periodo de tiempo: Hasta 90 Meses

La medida de resultado es la evaluación del cambio radiográfico en la gravedad del raquitismo utilizando una escala cualitativa de impresión radiográfica global de cambio (RGI-C). Las radiografías esqueléticas obtenidas en la última evaluación del paciente se compararon con las radiografías esqueléticas obtenidas antes del inicio del tratamiento (línea de base en el estudio ENB-002-08 [NCT00744042]). El RGI-C es una escala de calificación de 7 puntos que va de -3 (indicativo de empeoramiento severo del raquitismo asociado con HPP) a +3 (indicativo de curación completa o casi completa del raquitismo asociado con HPP).

El período de tiempo es antes de la dosis (línea de base del estudio ENB-002-08) hasta la última evaluación de cada paciente en el estudio ENB-003-08, lo que representa hasta 90 meses de exposición para los estudios combinados.
Hasta 90 Meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacodinámica (PD) a largo plazo de la asfotasa alfa SC: niveles plasmáticos de pirofosfato inorgánico (PPi)
Periodo de tiempo: Hasta 90 Meses
La medida de resultado es el cambio desde el valor inicial en los niveles de pirofosfato inorgánico (PPi) en plasma. El período de tiempo es antes de la dosis (línea de base del estudio ENB-002-08 [NCT00744042]) hasta la última evaluación de cada paciente en el estudio ENB-003-08, lo que representa hasta 90 meses de exposición para los estudios combinados.
Hasta 90 Meses
Farmacodinámica (PD) a largo plazo de la asfotasa alfa SC: niveles de piridoxal-5-fosfato (PLP)
Periodo de tiempo: Hasta 90 Meses
La medida de resultado es el cambio desde el valor inicial en los niveles de piridoxal-5-fosfato (PLP). El período de tiempo es antes de la dosis (línea de base del estudio ENB-002-08 [NCT00744042]) hasta la última evaluación de cada paciente en el estudio ENB-003-08, lo que representa hasta 90 meses de exposición para los estudios combinados.
Hasta 90 Meses
Efecto de SC Asfotase Alfa en el crecimiento: puntajes Z de peso
Periodo de tiempo: Hasta 90 Meses
La medida de resultado es el cambio desde el valor inicial en las puntuaciones Z para el peso. El período de tiempo es antes de la dosis (línea de base del estudio ENB-002-08 [NCT00744042]) hasta la última evaluación en el estudio ENB-003-08, lo que representa hasta 90 meses de exposición en los estudios combinados.
Hasta 90 Meses
Efecto de SC Asfotase Alfa en el crecimiento: puntajes Z de altura/longitud
Periodo de tiempo: Hasta 90 Meses
La medida de resultado es el cambio desde el valor inicial en las puntuaciones Z para la altura/longitud. El período de tiempo es antes de la dosis (línea de base del estudio ENB-002-08 [NCT00744042]) hasta la última evaluación en el estudio ENB-003-08, lo que representa hasta 90 meses de exposición en los estudios combinados.
Hasta 90 Meses
Efecto de SC Asfotase Alfa en la función respiratoria
Periodo de tiempo: Hasta 90 Meses
La medida de resultado es el cambio en la proporción de pacientes que requieren asistencia respiratoria en su última evaluación en el estudio ENB-003-08 en comparación con el valor inicial. El período de tiempo es antes de la dosis (línea de base del estudio ENB-002-08 [NCT00744042]) hasta la última evaluación en el estudio ENB-003-08, lo que representa hasta 90 meses de exposición en los estudios combinados.
Hasta 90 Meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de septiembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de septiembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ENB-003-08
  • FD-R-003745-03 (Otro número de subvención/financiamiento: Office of Orphan Product Development)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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