Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetiken för alglukosidas alfa hos patienter med Pompes sjukdom (PAPAYA)

15 mars 2022 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 3/4 prospektiv studie för att karakterisera farmakokinetiken för alglukosidas alfa hos patienter med Pompes sjukdom

  • Det primära syftet med denna studie var att karakterisera farmakokinetiken (PK) för alglukosidas alfa tillverkad i 4000 L skala hos deltagare som hade en bekräftad diagnos av Pompes sjukdom.
  • Ett sekundärt syfte med denna studie var att utvärdera och utforska sambandet mellan anti-rekombinant humant surt alfa-glukosidas-antikroppstitrar och PK för alglukosidas alfa.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den totala studielängden per deltagare var 4 till 8 veckor som bestod av en screeningperiod (från 2 dagar till 4 veckor), behandlingsbesök (1 dag) och ett uppföljningssamtal (mer än eller lika med 30 dagar). Två deltagare registrerade sig före protokolltillägg 2 (daterat 17 december 2015), som ändrade studien till engångsdos, och behandlades i 26 veckor, med en 4-veckors uppföljning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Förenta staterna
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Ryska Federationen, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

En deltagare skulle uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigad till denna studie:

  • Deltagaren och/eller deltagarens förälder/vårdnadshavare ville och kunde ge undertecknat informerat samtycke.
  • Deltagaren hade en bekräftad brist på surt alfa-glukosidas (GAA) enzym från hud, blod eller muskelvävnad och/eller 2 bekräftade GAA-genmutationer.
  • Deltagarna i Pompes sjukdom för spädbarn och småbarn kunde endast inkluderas i studien under förutsättning (minimal kroppsvikt) att den prövningsrelaterade blodförlusten (inklusive eventuella förluster i manövern) inte skulle överstiga 3 procent (%) av den totala blodvolymen under en 4 veckor och inte överstiga 1 % vid något enstaka tillfälle.
  • Deltagaren, om den är kvinna och i fertil ålder, måste ha haft ett negativt graviditetstest (urin beta-humant koriongonadotropin) vid screeningen. Obs: Alla kvinnliga deltagare i fertil ålder och sexuellt mogna män måste ha gått med på att använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studien.
  • För deltagare som tidigare behandlats med alglukosidas alfa hade deltagaren fått alglukosidas alfa i minst 6 månader.

Exklusions kriterier:

En deltagare som uppfyllde något av följande kriterier uteslöts från denna studie:

  • Deltagaren deltog i en annan klinisk studie med en prövningsprodukt.
  • Deltagaren, enligt utredarens uppfattning, kunde inte följa studiens krav.

Ovanstående information var inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: ÖVRIG
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Alglukosidas alfa
Deltagarna fick intravenös (IV) infusion av Alglucosidase alfa 20 milligram per kilogram (mg/kg) kroppsvikt på dag 1. Infusionen administrerades med en initial hastighet av cirka 1 milligram per kilogram per timme (mg/kg/timme) med tillåten hastighet ökade med 2 mg/kg/timme var 30:e minut, om det inte fanns några tecken på infusionsrelaterade reaktioner (IAR), tills en maximal hastighet på cirka 7 mg/kg/timme uppnåddes.
Biologisk: alglukosidas alfa
Intravenös (IV) infusion av 20 mg/kg kroppsvikt varannan vecka (qow)
Andra namn:
  • Lumizyme

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik (PK): Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av alglukosidas alfa
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Cmax definierades som maximal observerad plasmakoncentration.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Tid för att nå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax) av alglukosidas alfa
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Tmax definierades som tid för att nå maximal observerad plasmakoncentration.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Area under plasmakoncentration-tidskurvan (AUC) för alglukosidas alfa
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
AUC definierades som area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkten 0 till 24 timmar efter dosering.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Area under koncentrationstidskurvan från tid 0 till tidpunkten för den sista kvantifierbara koncentrationen (AUC0-sista) av alglukosidas alfa
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
AUC0-last definierades som area under koncentration-tid-kurvan från tidpunkt 0 till tidpunkten för den sista kvantifierbara koncentrationen.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Terminal halveringstid (T1/2) för alglukosidas alfa
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
T1/2 definierades som den tid det tog för läkemedlet att minska till hälften av dess initiala plasmakoncentration.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Total systemisk clearance (CL) av alglukosidas alfa
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
CL för ett läkemedel är ett mått på den hastighet med vilken ett läkemedel metaboliseras eller elimineras av normala biologiska processer.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Distributionsvolym vid steady state (Vss) av alglukosidas alfa
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Distributionsvolymen (Vd) definieras som den teoretiska volymen i vilken den totala mängden läkemedel skulle behöva fördelas jämnt för att producera den önskade plasmakoncentrationen av ett läkemedel. Vss är den skenbara distributionsvolymen vid steady-state.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik: Maximal observerad plasmakoncentration av alglukosidas alfa i anti-rekombinant human syra alfa-glukosidas antikropp positiva och negativa deltagare
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Cmax definierades som maximal observerad plasmakoncentration.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Dags att nå maximal observerad plasmakoncentration hos anti-rhGAA-antikroppspositiva och negativa deltagare
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Tmax definierades som tid för att nå maximal observerad plasmakoncentration.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Terminal halveringstid för alglukosidas alfa hos anti-rhGAA-antikroppspositiva och negativa deltagare
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
T1/2 definierades som den tid det tog för läkemedlet att minska till hälften av dess initiala plasmakoncentration.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Area under koncentrationstidkurvan från tid 0 till tidpunkten för den senaste kvantifierbara koncentrationen av alglukosidas alfa i anti-rhGAA-antikroppspositiva och negativa deltagare
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
AUC0-last definierades som area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkten 0 till tiden för den sista kvantifierbara koncentrationen.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Area under koncentrationstidskurvan från tid 0 och extrapolerad till oändlig tid (AUC0-inf) hos anti-rhGAA-antikroppspositiva och negativa deltagare
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
AUC0-inf definierades som area under koncentration-tid-kurvan från tidpunkt 0 extrapolerad till oändlig tid.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Total systemisk clearance hos anti-rhGAA-antikroppspositiva och negativa deltagare
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
CL för ett läkemedel är ett mått på den hastighet med vilken ett läkemedel metaboliseras eller elimineras av normala biologiska processer.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Farmakokinetik: Distributionsvolym i anti-rhGAA-antikroppspositiva och negativa deltagare
Tidsram: Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1
Vd definieras som den teoretiska volymen i vilken den totala mängden läkemedel skulle behöva fördelas jämnt för att producera den önskade plasmakoncentrationen av ett läkemedel. Vss är den skenbara distributionsvolymen vid steady-state.
Före dos och 1, 2, 4, 8, 12 och 24 timmar efter dos på dag 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

3 november 2014

Primärt slutförande (FAKTISK)

20 november 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

20 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2011

Första postat (UPPSKATTA)

5 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

28 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (ÖVRIG: Sanofi)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera