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Pharmacocinétique de l'Alglucosidase Alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe (PAPAYA)

15 mars 2022 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude prospective de phase 3/4 pour caractériser la pharmacocinétique de l'alglucosidase Alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe

  • L'objectif principal de cette étude était de caractériser la pharmacocinétique (PK) de l'alglucosidase alfa fabriquée à l'échelle de 4000 L chez les participants qui avaient un diagnostic confirmé de la maladie de Pompe.
  • Un objectif secondaire de cette étude était d'évaluer et d'explorer la relation entre les titres d'anticorps anti-alpha-glucosidase acide humaine recombinante et la pharmacocinétique de l'alglucosidase alfa.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée totale de l'étude par participant était de 4 à 8 semaines, comprenant une période de dépistage (de 2 jours à 4 semaines), une visite de traitement (1 jour) et un appel de suivi (supérieur ou égal à 30 jours). Deux participants se sont inscrits avant l'amendement 2 au protocole (daté du 17 décembre 2015), qui a changé l'étude en dose unique, et ont été traités pendant 26 semaines, avec un suivi de 4 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Fédération Russe, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Inde
      • New Delhi, Inde, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Inde, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine, 01135
        • Investigational Site Number 804001
  • États-Unis
    • New York
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Un participant devait répondre à tous les critères suivants pour être éligible à cette étude :

  • Le participant et/ou le parent/tuteur légal du participant était disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé.
  • Le participant avait un déficit confirmé en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) de la peau, du sang ou des tissus musculaires et/ou 2 mutations confirmées du gène GAA.
  • Les nourrissons et les tout-petits participants à la maladie de Pompe ne pouvaient être inclus dans l'étude qu'à condition (poids corporel minimal) que la perte de sang liée à l'essai (y compris toute perte lors de la manœuvre) ne dépasse pas 3 % (%) du volume sanguin total au cours d'une période de 4 semaines et ne dépasserait 1 % à aucun moment.
  • La participante, si elle est de sexe féminin et en âge de procréer, doit avoir eu un test de grossesse négatif (urine bêta-gonadotrophine chorionique humaine) lors de la sélection. Remarque : Toutes les participantes en âge de procréer et les hommes sexuellement matures doivent avoir accepté d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude.
  • Pour les participants précédemment traités avec de l'alglucosidase alfa, le participant avait reçu de l'alglucosidase alfa pendant au moins 6 mois.

Critère d'exclusion:

Un participant qui répondait à l'un des critères suivants a été exclu de cette étude :

  • Le participant participait à une autre étude clinique utilisant un produit expérimental.
  • Le participant, de l'avis de l'enquêteur, n'a pas pu se conformer aux exigences de l'étude.

Les informations ci-dessus n'étaient pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un participant à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: AUTRE
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Alpha alglucosidase
Les participants ont reçu une perfusion intraveineuse (IV) d'alglucosidase alfa à raison de 20 milligrammes par kilogramme (mg/kg) de poids corporel le jour 1. La perfusion a été administrée à un débit initial d'environ 1 milligramme par kilogramme par heure (mg/kg/h) avec le débit autorisé. augmentée de 2 mg/kg/h toutes les 30 minutes, s'il n'y avait aucun signe de réactions associées à la perfusion (RAP), jusqu'à ce qu'un débit maximal d'environ 7 mg/kg/h soit atteint.
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion intraveineuse (IV) de 20 mg/kg de poids corporel toutes les deux semaines (qow)
Autres noms:
  • Lumizyme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique (PK) : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de l'Alglucosidase Alfa
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
La Cmax a été définie comme la concentration plasmatique maximale observée.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) de l'alglucosidase Alfa
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Le Tmax a été défini comme le temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) de l'alglucosidase Alfa
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
L'ASC a été définie comme l'aire sous la courbe concentration plasmatique-temps entre le temps 0 et 24 heures après l'administration de la dose.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au temps de la dernière concentration quantifiable (AUC0-last) de l'Alglucosidase Alfa
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
AUC0-last a été défini comme l'aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au moment de la dernière concentration quantifiable.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : Demi-vie d'élimination terminale (T1/2) de l'Alglucosidase Alfa
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
T1/2 a été défini comme le temps mis par le médicament pour réduire de moitié sa concentration plasmatique initiale.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : clairance systémique totale (CL) de l'Alglucosidase Alfa
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
La CL d'un médicament est une mesure de la vitesse à laquelle un médicament est métabolisé ou éliminé par des processus biologiques normaux.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) de l'Alglucosidase Alfa
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Le volume de distribution (Vd) est défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament devrait être uniformément distribuée pour produire la concentration plasmatique souhaitée d'un médicament. Vss est le volume de distribution apparent à l'état d'équilibre.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique : Concentration plasmatique maximale observée d'alpha-alglucosidase chez les participants positifs et négatifs à l'anticorps anti-alpha-glucosidase acide humaine recombinante
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
La Cmax a été définie comme la concentration plasmatique maximale observée.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée chez les participants positifs et négatifs aux anticorps anti-rhGAA
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Le Tmax a été défini comme le temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : demi-vie d'élimination terminale de l'alglucosidase Alfa chez les participants positifs et négatifs aux anticorps anti-rhGAA
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
T1/2 a été défini comme le temps mis par le médicament pour réduire de moitié sa concentration plasmatique initiale.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 au moment de la dernière concentration quantifiable d'alglucosidase Alfa chez les participants positifs et négatifs aux anticorps anti-rhGAA
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
L'ASC0-dernière a été définie comme l'aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps 0 au moment de la dernière concentration quantifiable.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : aire sous la courbe concentration-temps à partir du temps 0 et extrapolée au temps infini (AUC0-inf) chez les participants positifs et négatifs pour l'anticorps anti-rhGAA
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
L'ASC0-inf a été définie comme l'aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 extrapolé au temps infini.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : clairance systémique totale chez les participants positifs et négatifs aux anticorps anti-rhGAA
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
La CL d'un médicament est une mesure de la vitesse à laquelle un médicament est métabolisé ou éliminé par des processus biologiques normaux.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Pharmacocinétique : volume de distribution chez les participants positifs et négatifs aux anticorps anti-rhGAA
Délai: Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1
Vd est défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament devrait être uniformément répartie pour produire la concentration plasmatique souhaitée d'un médicament. Vss est le volume de distribution apparent à l'état d'équilibre.
Avant la dose et à 1, 2, 4, 8, 12 et 24 heures Après la dose le jour 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

3 novembre 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

20 novembre 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

20 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2011

Première publication (ESTIMATION)

5 août 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

28 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (AUTRE: Sanofi)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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