Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакокинетика алглюкозидазы альфа у пациентов с болезнью Помпе (PAPAYA)

15 марта 2022 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Проспективное исследование фазы 3/4 для характеристики фармакокинетики алглюкозидазы альфа у пациентов с болезнью Помпе

  • Основная цель этого исследования заключалась в том, чтобы охарактеризовать фармакокинетику (ФК) алглюкозидазы альфа, произведенной в масштабе 4000 л, у участников с подтвержденным диагнозом болезни Помпе.
  • Вторичной целью этого исследования было оценить и изучить взаимосвязь между титрами антител против рекомбинантной кислой альфа-глюкозидазы человека и ФК алглюкозидазы альфа.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Общая продолжительность исследования на одного участника составляла от 4 до 8 недель и состояла из периода скрининга (от 2 дней до 4 недель), визита для лечения (1 день) и последующего звонка (больше или равно 30 дней). Два участника были зарегистрированы до внесения поправки 2 к протоколу (от 17 декабря 2015 г.), которая изменила исследование на однократную дозу, и получали лечение в течение 26 недель с последующим 4-недельным наблюдением.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Индия
      • New Delhi, Индия, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Индия, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Российская Федерация, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Украина
      • Kiev, Украина, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Участник должен был соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право на участие в этом исследовании:

  • Участник и/или его родитель/законный опекун был готов и мог предоставить подписанное информированное согласие.
  • У участника был подтвержденный дефицит фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA) из кожи, крови или мышечной ткани и/или 2 подтвержденные мутации гена GAA.
  • Участники грудного и раннего возраста с болезнью Помпе могли быть включены в исследование только при условии (минимальная масса тела), что кровопотеря, связанная с испытанием (включая любые потери при маневре), не превышала 3 процентов (%) от общего объема крови во время операции. в течение 4 недель и не будет превышать 1 % в любой момент времени.
  • У участницы, если она женщина и детородный потенциал, должен быть отрицательный тест на беременность (моча бета-хорионический гонадотропин человека) при скрининге. Примечание. Все участники женского пола детородного возраста и половозрелые мужчины должны были согласиться использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования.
  • Для участников, ранее получавших алглюкозидазу альфа, участник получал алглюкозидазу альфа не менее 6 месяцев.

Критерий исключения:

Участник, который соответствовал любому из следующих критериев, был исключен из этого исследования:

  • Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта.
  • Участник, по мнению Исследователя, не смог придерживаться требований исследования.

Приведенная выше информация не предназначалась для включения всех соображений, касающихся потенциального участия участника в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: ДРУГОЙ
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Альглюкозидаза альфа
Участники получали внутривенное (в/в) вливание алглюкозидазы альфа 20 мг на килограмм (мг/кг) массы тела в 1-й день. увеличивалась на 2 мг/кг/ч каждые 30 минут, если не было признаков инфузионно-ассоциированных реакций (ИСР), до достижения максимальной скорости приблизительно 7 мг/кг/ч.
Биологический: алглюкозидаза альфа
Внутривенная (IV) инфузия 20 мг/кг массы тела раз в две недели (qow)
Другие имена:
  • Люмизим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика (ФК): максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) алглюкозидазы альфа
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Cmax определяли как максимальную наблюдаемую концентрацию в плазме.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax) алглюкозидазы альфа
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Tmax определяли как время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC) алглюкозидазы альфа
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
AUC определяли как площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от 0 до 24 часов после введения дозы.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: площадь под кривой «концентрация-время» от времени 0 до времени достижения последней определяемой количественно концентрации (AUC0-последняя) алглюкозидазы альфа
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
AUC0-last определяли как площадь под кривой зависимости концентрации от времени от времени 0 до момента последней определяемой количественно концентрации.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: конечный период полувыведения (T1/2) алглюкозидазы альфа
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
T1/2 определяли как время, за которое препарат снижался до половины его исходной концентрации в плазме.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: общий системный клиренс (CL) алглюкозидазы альфа.
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
CL лекарства является мерой скорости, с которой лекарство метаболизируется или выводится в результате нормальных биологических процессов.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: объем распределения в равновесном состоянии (Vss) алглюкозидазы альфа
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Объем распределения (Vd) определяется как теоретический объем, в котором общее количество лекарственного средства должно быть равномерно распределено для получения желаемой концентрации лекарственного средства в плазме. Vss — кажущийся объем распределения в стационарном состоянии.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика: максимальная наблюдаемая концентрация алглюкозидазы альфа в плазме в антирекомбинантных антителах к альфа-глюкозидазе человеческой кислоты, положительные и отрицательные участники
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Cmax определяли как максимальную наблюдаемую концентрацию в плазме.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме у участников с положительным и отрицательным результатом на антитела против rhGAA
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Tmax определяли как время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: конечный период полувыведения алглюкозидазы альфа у участников с положительным и отрицательным результатом на антитело против rhGAA
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
T1/2 определяли как время, за которое препарат снижался до половины его исходной концентрации в плазме.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: площадь под кривой «концентрация-время» от времени 0 до времени последней поддающейся количественному определению концентрации алглюкозидазы альфа в антителах против rhGAA, положительных и отрицательных участниках
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
AUC0-last определяли как площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени 0 до момента последней определяемой количественно концентрации.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: площадь под кривой «концентрация-время» от момента времени 0 и экстраполированная до бесконечности времени (AUC0-inf) у участников с положительным и отрицательным результатом на антитела к rhGAA
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
AUC0-inf определяли как площадь под кривой зависимости концентрации от времени от времени 0, экстраполированную на бесконечное время.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: общий системный клиренс у участников с положительным и отрицательным результатом на антитела против rhGAA
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
CL лекарства является мерой скорости, с которой лекарство метаболизируется или выводится в результате нормальных биологических процессов.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Фармакокинетика: объем распределения у участников с положительным и отрицательным результатом на антитела против rhGAA
Временное ограничение: До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день
Vd определяется как теоретический объем, в котором общее количество лекарственного средства должно быть равномерно распределено для получения желаемой концентрации лекарственного средства в плазме. Vss — кажущийся объем распределения в стационарном состоянии.
До введения дозы и через 1, 2, 4, 8, 12 и 24 часа После введения дозы в 1-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 ноября 2014 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 ноября 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 августа 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

5 августа 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (ДРУГОЙ: Sanofi)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться