Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka alglukozydazy alfa u pacjentów z chorobą Pompego (PAPAYA)

15 marca 2022 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektywne badanie fazy 3/4 mające na celu scharakteryzowanie farmakokinetyki alglukozydazy alfa u pacjentów z chorobą Pompego

  • Głównym celem tego badania było scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) alglukozydazy alfa wytwarzanej w skali 4000 L u uczestników, u których potwierdzono rozpoznanie choroby Pompego.
  • Drugorzędnym celem tego badania była ocena i zbadanie związku między mianami przeciwciał przeciwko rekombinowanej ludzkiej kwasowej alfa-glukozydazie a farmakokinetyką alglukozydazy alfa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Całkowity czas trwania badania na uczestnika wynosił od 4 do 8 tygodni i składał się z okresu przesiewowego (od 2 dni do 4 tygodni), wizyty terapeutycznej (1 dzień) i wizyty kontrolnej (dłuższej lub równej 30 dni). Dwóch uczestników zapisało się przed poprawką do protokołu nr 2 (z dnia 17 grudnia 2015 r.), która zmieniła badanie na pojedynczą dawkę, i było leczonych przez 26 tygodni z 4-tygodniową obserwacją.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Indie, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina, 01135
        • Investigational Site Number 804001
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik miał spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do tego badania:

  • Uczestnik i/lub rodzic/opiekun prawny uczestnika był chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.
  • Uczestnik miał potwierdzony niedobór enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) ze skóry, krwi lub tkanki mięśniowej i/lub 2 potwierdzone mutacje genu GAA.
  • Niemowlęta i małe dzieci z chorobą Pompego mogły zostać włączone do badania tylko pod warunkiem (minimalna masa ciała), że utrata krwi związana z badaniem (w tym wszelkie straty podczas manewru) nie przekroczy 3 procent (%) całkowitej objętości krwi podczas przez okres 4 tygodni i nie przekroczy jednorazowo 1 %.
  • Uczestnik, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa w moczu) podczas badania przesiewowego. Uwaga: Wszystkie uczestniczki płci żeńskiej w wieku rozrodczym i dojrzali seksualnie mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji podczas całego badania.
  • W przypadku uczestników leczonych wcześniej alglukozydazą alfa uczestnik otrzymywał alglukozydazę alfa przez co najmniej 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnik, który spełnił którekolwiek z poniższych kryteriów, został wykluczony z tego badania:

  • Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym z użyciem badanego produktu.
  • Uczestnik w ocenie Badacza nie był w stanie spełnić wymagań badania.

Powyższe informacje nie miały zawierać wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: INNY
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Alglukozydaza alfa
Uczestnicy otrzymali infuzję dożylną (IV) alglukozydazy alfa w dawce 20 miligramów na kilogram (mg/kg) masy ciała w dniu 1. Infuzję podawano z początkową szybkością około 1 miligrama na kilogram na godzinę (mg/kg/godz.) z dozwoloną szybkością zwiększać o 2 mg/kg mc./godz. co 30 minut, jeśli nie wystąpiły objawy reakcji związanych z infuzją (IAR), aż do osiągnięcia maksymalnej szybkości około 7 mg/kg mc./godz.
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Infuzja dożylna (IV) w dawce 20 mg/kg masy ciała co drugi tydzień (qow)
Inne nazwy:
  • Lumizym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK): maksymalne obserwowane stężenie alglukozydazy alfa w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Cmax zdefiniowano jako maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia alglukozydazy alfa w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas (AUC) alglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
AUC zdefiniowano jako pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do 24 godzin po podaniu dawki.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego wymiernego stężenia (AUC0-ostatnie) alglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
AUC0-last zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (T1/2) alglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
T1/2 zdefiniowano jako czas potrzebny do zmniejszenia przez lek do połowy jego początkowego stężenia w osoczu.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: Całkowity klirens ogólnoustrojowy (CL) alglukozydazy alfa
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
CL leku jest miarą szybkości, z jaką lek jest metabolizowany lub eliminowany w normalnych procesach biologicznych.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) alglukozydazy Alfa
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Objętość dystrybucji (Vd) definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby zostać równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku w osoczu. Vss to pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka: Maksymalne obserwowane stężenie alglukozydazy alfa w osoczu przeciwciał przeciw rekombinowanej ludzkiej kwasowej alfa-glukozydazie U pacjentów z wynikiem dodatnim i ujemnym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Cmax zdefiniowano jako maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu u pacjentów z dodatnim i ujemnym wynikiem badania przeciwciał anty-rhGAA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: okres półtrwania w fazie eliminacji alglukozydazy alfa w przeciwciałach anty-rhGAA Uczestnicy z wynikiem dodatnim i ujemnym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
T1/2 zdefiniowano jako czas potrzebny do zmniejszenia przez lek do połowy jego początkowego stężenia w osoczu.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego wymiernego stężenia alglukozydazy alfa w przeciwciałach anty-rhGAA u pacjentów z wynikiem dodatnim i ujemnym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
AUC0-last zdefiniowano jako pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 i ekstrapolowane do czasu nieskończonego (AUC0-inf) u uczestników z dodatnim i ujemnym wynikiem przeciwciała anty-rhGAA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
AUC0-inf zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 ekstrapolowanego do czasu nieskończonego.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: Całkowity klirens ogólnoustrojowy u uczestników z dodatnim i ujemnym wynikiem przeciwciał anty-rhGAA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
CL leku jest miarą szybkości, z jaką lek jest metabolizowany lub eliminowany w normalnych procesach biologicznych.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Farmakokinetyka: objętość dystrybucji u uczestników z dodatnim i ujemnym wynikiem przeciwciał anty-rhGAA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.
Vd definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby być równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku w osoczu. Vss to pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym.
Przed podaniem dawki i 1, 2, 4, 8, 12 i 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

3 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

20 listopada 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

20 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

5 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

28 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (INNY: Sanofi)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na alglukozydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj