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Farmacocinetica dell'alglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe (PAPAYA)

15 marzo 2022 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio prospettico di fase 3/4 per caratterizzare la farmacocinetica dell'alglucosidasi alfa nei pazienti con malattia di Pompe

  • L'obiettivo principale di questo studio era caratterizzare la farmacocinetica (PK) dell'alglucosidasi alfa prodotta su scala 4000 L nei partecipanti con diagnosi confermata di malattia di Pompe.
  • Un obiettivo secondario di questo studio era valutare ed esplorare la relazione tra i titoli anticorpali dell'alfa-glucosidasi dell'acido umano anti-ricombinante e la PK dell'alglucosidasi alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata totale dello studio per partecipante era da 4 a 8 settimane che consisteva in un periodo di screening (da 2 giorni a 4 settimane), visita di trattamento (1 giorno) e una chiamata di follow-up (maggiore o uguale a 30 giorni). Due partecipanti si sono arruolati prima dell'emendamento 2 del protocollo (datato 17 dicembre 2015), che ha modificato lo studio in monodose, e sono stati trattati per 26 settimane, con un follow-up di 4 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • India
      • New Delhi, India, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Stati Uniti
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Ucraina
      • Kiev, Ucraina, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Un partecipante doveva soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idoneo per questo studio:

  • Il partecipante e/o il genitore/tutore legale del partecipante era disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Il partecipante presentava una carenza confermata dell'enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) da pelle, sangue o tessuto muscolare e/o 2 mutazioni confermate del gene GAA.
  • I partecipanti alla Malattia di Pompe neonati e bambini piccoli potevano essere inclusi nello studio solo a condizione (peso corporeo minimo) che la perdita di sangue correlata allo studio (incluse eventuali perdite durante la manovra) non superasse il 3% (%) del volume totale di sangue durante un periodo di 4 settimane e non supererebbe mai l'1 %.
  • La partecipante, se di sesso femminile e potenzialmente fertile, deve aver avuto un test di gravidanza negativo (beta-gonadotropina corionica umana nelle urine) allo screening. Nota: tutte le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i maschi sessualmente maturi devono aver accettato di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio.
  • Per i partecipanti precedentemente trattati con alglucosidasi alfa, il partecipante aveva ricevuto alglucosidasi alfa per almeno 6 mesi.

Criteri di esclusione:

Un partecipante che soddisfaceva uno dei seguenti criteri è stato escluso da questo studio:

  • Il partecipante stava partecipando a un altro studio clinico utilizzando un prodotto sperimentale.
  • Il partecipante, a parere dell'investigatore, non è stato in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: ALTRO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Alglucosidasi alfa
I partecipanti hanno ricevuto infusione endovenosa (IV) di Alglucosidasi alfa 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di peso corporeo il giorno 1. L'infusione è stata somministrata a una velocità iniziale di circa 1 milligrammo per chilogrammo all'ora (mg/kg/ora) con velocità consentita aumentata di 2 mg/kg/h ogni 30 minuti, se non ci sono stati segni di reazioni associate all'infusione (IAR), fino al raggiungimento di una velocità massima di circa 7 mg/kg/h.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di 20 mg/kg di peso corporeo a settimane alterne (qow)
Altri nomi:
  • Lumizyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK): concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La Cmax è stata definita come concentrazione plasmatica massima osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Tmax è stato definito come il tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo da 0 a 24 ore dopo la somministrazione.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-last) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC0-ultima è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: emivita di eliminazione terminale (T1/2) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
T1/2 è stato definito come il tempo impiegato dal farmaco per ridursi alla metà della sua concentrazione plasmatica iniziale.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: Clearance sistemica totale (CL) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La CL di un farmaco è una misura della velocità con cui un farmaco viene metabolizzato o eliminato dai normali processi biologici.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) dell'alglucosidasi alfa
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Il volume di distribuzione (Vd) è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione plasmatica desiderata di un farmaco. Vss è il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica: concentrazione plasmatica massima osservata di alglucosidasi alfa nei partecipanti positivi e negativi all'anticorpo umano anti-ricombinante dell'alfa-glucosidasi dell'acido
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La Cmax è stata definita come concentrazione plasmatica massima osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata nei partecipanti positivi e negativi per gli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Tmax è stato definito come il tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: emivita di eliminazione terminale dell'alglucosidasi alfa nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
T1/2 è stato definito come il tempo impiegato dal farmaco per ridursi alla metà della sua concentrazione plasmatica iniziale.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile di alglucosidasi alfa nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC0-ultima è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 ed estrapolata al tempo infinito (AUC0-inf) nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
L'AUC0-inf è stata definita come l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 estrapolata al tempo infinito.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: clearance sistemica totale nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
La CL di un farmaco è una misura della velocità con cui un farmaco viene metabolizzato o eliminato dai normali processi biologici.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Farmacocinetica: volume di distribuzione nei partecipanti positivi e negativi agli anticorpi anti-rhGAA
Lasso di tempo: Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1
Vd è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione plasmatica desiderata di un farmaco. Vss è il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario.
Pre-dose e a 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore Post-dose il Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

3 novembre 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

20 novembre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

20 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2011

Primo Inserito (STIMA)

5 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

28 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (ALTRO: Sanofi)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Pompe

Prove cliniche su alglucosidasi alfa

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