Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alglucosidase Alfan farmakokinetiikka potilailla, joilla on Pompen tauti (PAPAYA)

tiistai 15. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Vaiheen 3/4 tuleva tutkimus Alglucosidase Alfan farmakokinetiikan karakterisoimiseksi potilailla, joilla on Pompen tauti

  • Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli karakterisoida 4000 litran asteikolla valmistetun alglukosidaasi alfan farmakokinetiikkaa (PK) osallistujilla, joilla oli vahvistettu Pompen taudin diagnoosi.
  • Tämän tutkimuksen toissijainen tavoite oli arvioida ja tutkia anti-rekombinantti ihmisen hapan alfa-glukosidaasivasta-ainetiittereiden ja alglukosidaasi alfan PK:n välistä suhdetta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kokonaiskesto osallistujaa kohti oli 4–8 viikkoa, joka koostui seulontajaksosta (2 päivästä 4 viikkoon), hoitokäynnistä (1 päivä) ja seurantapuhelusta (yli tai yhtä suuri kuin 30 päivää). Kaksi osallistujaa ilmoittautui ennen tutkimussuunnitelman muutosta 2 (päivätty 17. joulukuuta 2015), joka muutti tutkimuksen kerta-annokseksi, ja heitä hoidettiin 26 viikon ajan 4 viikon seurannan kanssa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Intia
      • New Delhi, Intia, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Intia, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina, 01135
        • Investigational Site Number 804001
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Yhdysvallat
    • New York
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujan oli täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen:

  • Osallistuja ja/tai osallistujan vanhempi/laillinen huoltaja halusi ja pystyi antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Osallistujalla oli vahvistettu hapan alfa-glukosidaasi (GAA) -entsyymin puutos ihosta, verestä tai lihaskudoksesta ja/tai 2 vahvistettua GAA-geenimutaatiota.
  • Pompe-taudin osallistujat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain sillä ehdolla (minimipaino), että tutkimukseen liittyvä verenhukka (mukaan lukien mahdolliset menetykset liiketoiminnassa) ei ylitä 3 prosenttia (%) kokonaisveritilavuudesta 4 viikon ajan, eikä se ylittäisi yhtä prosenttia kerrallaan.
  • Naispuolisella ja hedelmällisessä iässä olevalla osallistujalla on täytynyt olla negatiivinen raskaustesti (virtsan beeta-ihmisen koriongonadotropiini) seulonnassa. Huomautus: Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja sukukypsien miesten on oltava suostuneet käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
  • Aiemmin alglukosidaasi alfalla hoidetut osallistujat olivat saaneet alglukosidaasi alfaa vähintään 6 kuukauden ajan.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistuja, joka täytti jonkin seuraavista kriteereistä, suljettiin pois tästä tutkimuksesta:

  • Osallistuja osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa käytettiin tutkimustuotetta.
  • Osallistuja ei tutkijan mielestä kyennyt noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Yllä olevien tietojen ei ollut tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Alglukosidaasi alfa
Osallistujat saivat suonensisäisen (IV) Alglukosidaasi alfan infuusion 20 milligrammaa painokiloa (mg/kg) kohti päivänä 1. Infuusio annettiin alkunopeudella noin 1 milligramma kilogrammaa kohti tunnissa (mg/kg/h) sallitulla nopeudella nostettiin 2 mg/kg/tunti 30 minuutin välein, jos merkkejä infuusioon liittyvistä reaktioista (IAR) ei ollut, kunnes saavutettiin maksiminopeus noin 7 mg/kg/h.
Biologinen: alglukosidaasi alfa
Laskimonsisäinen (IV) infuusio 20 mg/kg ruumiinpainoa joka toinen viikko (qow)
Muut nimet:
  • Lumizyme

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK): Alglucosidase Alfan suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Cmax määriteltiin suurimmaksi havaittuksi plasmapitoisuudeksi.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Aika Alglucosidase Alfan suurimman havaitun plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Tmax määriteltiin ajalle, joka kuluu plasman suurimman havaitun pitoisuuden saavuttamiseen.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Alglucosidase Alfan plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
AUC määriteltiin plasman pitoisuus-aikakäyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 - 24 tuntia annoksen jälkeen.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 viimeiseen Alglucosidase Alfan kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-viimeinen)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
AUCo-last määriteltiin pitoisuus-aika-käyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Alglucosidase Alfan terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
T1/2 määriteltiin ajaksi, jonka lääkeaine pienentää puoleen alkuperäisestä plasmakonsentraatiostaan.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Alglucosidase Alfan kokonaissysteeminen puhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Lääkkeen CL on nopeus, jolla lääke metaboloituu tai eliminoituu normaaleissa biologisissa prosesseissa.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Alglucosidase Alfan jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Jakautumistilavuus (Vd) määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärän pitäisi jakautua tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa. Vss on näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka: Alglucosidase Alfan suurin havaittu plasmakonsentraatio ihmisen anti-rekombinanttihappo-alfa-glukosidaasivasta-ainepositiivisissa ja negatiivisissa osallistujissa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Cmax määriteltiin suurimmaksi havaittuksi plasmapitoisuudeksi.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: aika saavuttaa suurin havaittu plasmakonsentraatio anti-rhGAA-vasta-ainepositiivisilla ja negatiivisilla osallistujilla
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Tmax määriteltiin ajalle, joka kuluu plasman suurimman havaitun pitoisuuden saavuttamiseen.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Alglucosidase Alfan terminaalinen eliminaation puoliintumisaika anti-rhGAA-vasta-ainepositiivisissa ja negatiivisissa osallistujissa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
T1/2 määriteltiin ajaksi, jonka lääkeaine pienentää puoleen alkuperäisestä plasmakonsentraatiostaan.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen Alglucosidase Alfan pitoisuuteen anti-rhGAA-vasta-ainepositiivisissa ja -negatiivisissa osallistujissa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
AUCo-last määriteltiin plasman pitoisuus-aika-käyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 ja ekstrapoloitu äärettömään aikaan (AUC0-inf) anti-rhGAA-vasta-ainepositiivisissa ja negatiivisissa osallistujissa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
AUCo-inf määriteltiin pitoisuus-aika-käyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 ekstrapoloituna äärettömään aikaan.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: systeeminen kokonaispuhdistuma anti-rhGAA-vasta-ainepositiivisilla ja negatiivisilla osallistujilla
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Lääkkeen CL on nopeus, jolla lääke metaboloituu tai eliminoituu normaaleissa biologisissa prosesseissa.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakokinetiikka: jakautumisvolyymi anti-rhGAA-vasta-ainepositiivisissa ja negatiivisissa osallistujissa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Vd määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärän pitäisi jakautua tasaisesti lääkkeen halutun plasmapitoisuuden tuottamiseksi. Vss on näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa.
Ennen annosta ja 1, 2, 4, 8, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 3. marraskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 5. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 28. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (MUUTA: Sanofi)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset alglukosidaasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa