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ポンペ病患者におけるアルグルコシダーゼ アルファの薬物動態 (PAPAYA)

2022年3月15日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

ポンペ病患者におけるアルグルコシダーゼ アルファの薬物動態を特徴付ける第 3/4 相前向き研究

  • この研究の主な目的は、ポンペ病の診断が確認された参加者を対象に、4000 L スケールで製造されたアルグルコシダーゼ アルファの薬物動態 (PK) を特徴付けることでした。
  • この研究の第 2 の目的は、抗組換えヒト酸 α-グルコシダーゼ抗体力価とアルグルコシダーゼ α の PK との関係を評価および調査することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者あたりの合計研究期間は、スクリーニング期間 (2 日から 4 週間)、治療訪問 (1 日)、およびフォローアップ電話 (30 日以上) で構成される 4 ～ 8 週間でした。 研究を単回投与に変更したプロトコル修正 2 (2015 年 12 月 17 日付け) の前に 2 人の参加者が登録され、4 週間のフォローアップで 26 週間治療されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

21

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Investigational Site Number 840003
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • インド
      • New Delhi、インド、110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore、インド、632004
        • Investigational Site Number 356002
  • ウクライナ
      • Kiev、ウクライナ、01135
        • Investigational Site Number 804001
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1113
        • Investigational Site Number 1028
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow、ロシア連邦、125412
        • Investigational Site Number 643002

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • アダルト
  • OLDER_ADULT
  • 子供

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

参加者は、この研究に適格であるために、次のすべての基準を満たす必要がありました。

  • -参加者および/または参加者の親/法定後見人は、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができました。
  • 参加者は、皮膚、血液、または筋肉組織から確認された酸性アルファ-グルコシダーゼ (GAA) 酵素欠乏症および/または 2 つの確認された GAA 遺伝子変異を有していました。
  • 乳児および幼児のポンペ病参加者は、試験関連の失血量 (操作中の損失を含む) が試験中の総血液量の 3 パーセント (%) を超えないという条件 (最小体重) でのみ、研究に含めることができます。 4 週間の期間で、一度に 1 % を超えないこと。
  • 参加者は、女性で出産の可能性がある場合、スクリーニングで妊娠検査（尿中ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン）が陰性である必要があります。 注: 出産の可能性のあるすべての女性参加者および性的に成熟した男性は、研究を通じて医学的に認められた避妊方法を使用することに同意している必要があります。
  • 以前にアルグルコシダーゼ アルファで治療された参加者については、参加者は少なくとも 6 か月間アルグルコシダーゼ アルファを投与されていました。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす参加者は、この研究から除外されました。

  • 参加者は、治験薬を使用した別の臨床試験に参加していました。
  • 治験責任医師の意見では、参加者は治験の要件を順守できませんでした。

上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アルグルコシダーゼ アルファ
参加者は、1 日目に体重 1 キログラムあたり 20 ミリグラム (mg/kg) のアルグルコシダーゼ アルファの静脈内 (IV) 注入を受けました。注入関連反応 (IAR) の徴候がなければ、30 分ごとに 2 mg/kg/hr ずつ増量し、最大速度が約 7 mg/kg/hr に達するまで続けました。
生物学的：アルグルコシダーゼ アルファ
隔週で 20mg/kg 体重の静脈内 (IV) 注入 (qow)
他の名前：
  • ルミザイム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態 (PK): アルグルコシダーゼ アルファの最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
Cmax は、観察された最大血漿濃度として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: アルグルコシダーゼ アルファの最大観測血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの時間
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
Tmax は、観測された最大血漿濃度に到達するまでの時間として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: アルグルコシダーゼ アルファの血漿中濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
AUCは、投与後0時間から24時間までの血漿濃度-時間曲線下の面積として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: アルグルコシダーゼ アルファの時間 0 から最後の定量可能な濃度 (AUC0-last) の時間までの濃度-時間曲線下の領域
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
AUC0-last は、時間 0 から最後の定量化可能な濃度の時間までの濃度-時間曲線下の面積として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: アルグルコシダーゼ アルファの終末消失半減期 (T1/2)
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
T1/2 は、薬物が最初の血漿濃度の半分に減少するのにかかる時間として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: アルグルコシダーゼ アルファの全身クリアランス (CL)
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物の CL は、薬物が正常な生物学的プロセスによって代謝または排除される速度の尺度です。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: アルグルコシダーゼ アルファの定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
分布容積 (Vd) は、薬物の所望の血漿濃度を生成するために、薬物の総量を均一に分布させる必要がある理論的容積として定義されます。 Vss は、定常状態での分布の見かけのボリュームです。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態: 抗組換えヒト酸アルファ-グルコシダーゼ抗体陽性および陰性参加者におけるアルグルコシダーゼ アルファの最大観察血漿濃度
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
Cmax は、観察された最大血漿濃度として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: 抗 rhGAA 抗体陽性および陰性の参加者で観察された最大血漿濃度に到達するまでの時間
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
Tmax は、観測された最大血漿濃度に到達するまでの時間として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態：抗rhGAA抗体陽性および陰性参加者におけるアルグルコシダーゼアルファの終末消失半減期
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
T1/2 は、薬物が最初の血漿濃度の半分に減少するのにかかる時間として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: 時間 0 から抗 rhGAA 抗体陽性および陰性参加者におけるアルグルコシダーゼ アルファの最後の定量可能な濃度の時間までの濃度-時間曲線下の領域
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
AUC0-last は、時間 0 から最後の定量化可能な濃度の時間までの血漿濃度-時間曲線下の面積として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: 抗 rhGAA 抗体陽性および陰性参加者における時間 0 から無限時間 (AUC0-inf) まで外挿された濃度-時間曲線下の領域
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
AUC0-inf は、外挿された時間 0 から無限時間までの濃度-時間曲線の下の面積として定義されました。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: 抗 rhGAA 抗体陽性および陰性の参加者における総全身クリアランス
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物の CL は、薬物が正常な生物学的プロセスによって代謝または排除される速度の尺度です。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
薬物動態: 抗 rhGAA 抗体陽性および陰性参加者の分布量
時間枠：投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後
Vd は、薬物の所望の血漿濃度を生成するために、薬物の総量が均一に分布する必要がある理論量として定義されます。 Vss は、定常状態での分布の見かけのボリュームです。
投与前および 1、2、4、8、12、および 24 時間後 1 日目の投与後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Genzyme, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年11月3日

一次修了 (実際)

2020年11月20日

研究の完了 (実際)

2020年11月20日

試験登録日

最初に提出

2011年8月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年8月4日

最初の投稿 (見積もり)

2011年8月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年3月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年3月15日

最終確認日

2022年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (他の：Sanofi)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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