Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Alglucosidase Alfa farmakokinetikája Pompe-kórban szenvedő betegeknél (PAPAYA)

2022. március 15. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

3/4. fázisú prospektív vizsgálat az Alglucosidase Alfa farmakokinetikájának jellemzésére Pompe-kórban szenvedő betegeknél

  • E vizsgálat elsődleges célja a 4000 literes skálán előállított alfa-alglükozidáz farmakokinetikájának (PK) jellemzése volt azoknál a résztvevőknél, akiknél megerősített Pompe-kór diagnózist kapott.
  • A tanulmány másodlagos célja az anti-rekombináns humán sav-alfa-glükozidáz antitest-titerek és az alfa-alglükozidáz PK közötti kapcsolat értékelése és feltárása volt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A teljes vizsgálat időtartama résztvevőnként 4-8 hét volt, amely egy szűrési időszakból (2 naptól 4 hétig), egy kezelési látogatásból (1 nap) és egy nyomon követésből (30 nap vagy annál hosszabb) állt. Két résztvevőt a 2. protokoll-módosítás előtt (2015. december 17-én) vettek fel, amely a vizsgálatot egyszeri adagra változtatta, és 26 hétig kezelték őket, 4 hetes követéssel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Egyesült Államok
    • New York
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • India
      • New Delhi, India, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, India, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Ukrajna
      • Kiev, Ukrajna, 01135
        • Investigational Site Number 804001

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Egy résztvevőnek teljesítenie kellett az alábbi kritériumok mindegyikét, hogy részt vegyen ebben a tanulmányban:

  • A résztvevő és/vagy a résztvevő szülője/törvényes gyámja hajlandó volt és képes volt aláírt, tájékozott beleegyezését adni.
  • A résztvevőnek bőr-, vér- vagy izomszövetből származó savas alfa-glükozidáz (GAA) enzimhiánya és/vagy 2 igazolt GAA-génmutációja volt.
  • A csecsemő- és kisgyermekkori Pompe-kór résztvevőit csak azzal a feltétellel lehetett bevonni a vizsgálatba (minimális testtömeg), hogy a vizsgálattal összefüggő vérveszteség (beleértve a manőver során bekövetkezett veszteségeket is) nem haladja meg a teljes vértérfogat 3 százalékát (%) a vizsgálat során. 4 hetes időszak, és egyetlen alkalommal sem haladhatja meg az 1 %-ot.
  • A résztvevőnek, ha nő és fogamzóképes korú, negatív terhességi tesztet (vizelet béta-humán koriongonadotropin) kell végeznie a szűréskor. Megjegyzés: Minden fogamzóképes női résztvevőnek és szexuálisan érett férfinak bele kell egyeznie az orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszer alkalmazásába a vizsgálat során.
  • A korábban alfa-alglükozidázzal kezelt résztvevők legalább 6 hónapig alfa-alglükozidázt kaptak.

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelő résztvevőt kizárták ebből a vizsgálatból:

  • A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vett részt egy vizsgálati készítmény felhasználásával.
  • A résztvevő a vizsgáló véleménye szerint nem tudta betartani a vizsgálat követelményeit.

A fenti információk nem tartalmazzák a résztvevők klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatos összes megfontolást.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: EGYÉB
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Alglukozidáz
A résztvevők 20 milligramm/testtömeg-kilogramm (mg/kg) alfa-alglükozidáz intravénás (IV) infúziót kaptak az 1. napon. Az infúzió kezdeti sebessége körülbelül 1 milligramm/kg/óra (mg/kg/óra) volt a megengedett sebességgel. 30 percenként 2 mg/ttkg/órával növelték, ha nem voltak infúzióval összefüggő reakciók (IAR-ek) jelei, amíg el nem érték a körülbelül 7 mg/kg/óra maximális sebességet.
Biológiai: alfa alglukozidáz
Intravénás (IV) infúzió 20 mg/ttkg minden második héten (qow)
Más nevek:
  • Lumizyme

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetika (PK): Az Alglucosidase Alfa maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
A Cmax-ot a maximális megfigyelt plazmakoncentrációként határozták meg.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Az Alglucosidase Alfa maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
A Tmax-ot a maximális megfigyelt plazmakoncentráció eléréséig eltelt időként határozták meg.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Az Alglucosidase Alfa plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület (AUC)
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Az AUC-t a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területként határozták meg a beadást követő 0 és 24 óra között.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: A koncentráció-idő görbe alatti terület a 0-tól az Alglucosidase Alfa utolsó számszerűsíthető koncentrációjának (AUC0-last) időpontjáig
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Az AUC0-last a koncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Az Alglucosidase Alfa terminális eliminációs felezési ideje (T1/2)
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
A T1/2-t úgy határozták meg, mint azt az időt, amely alatt a gyógyszer kezdeti plazmakoncentrációjának felére csökkent.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Az Alglucosidase Alfa teljes szisztémás clearance-e (CL).
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Egy gyógyszer CL-je annak a sebességnek a mértéke, amellyel a gyógyszer normális biológiai folyamatok során metabolizálódik vagy eliminálódik.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Az Alglucosidase Alfa eloszlási térfogata egyensúlyi állapotban (Vss)
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Az eloszlási térfogat (Vd) az az elméleti térfogat, amelyben a gyógyszer teljes mennyiségét egyenletesen kell elosztani egy gyógyszer kívánt plazmakoncentrációjának eléréséhez. Vss a látszólagos megoszlási térfogat egyensúlyi állapotban.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetika: Az alfa-alglükozidáz maximális megfigyelt plazmakoncentrációja anti-rekombináns humán sav-alfa-glükozidáz antitest pozitív és negatív résztvevőkben
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
A Cmax-ot a maximális megfigyelt plazmakoncentrációként határozták meg.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Idő a maximális megfigyelt plazmakoncentráció eléréséhez az anti-rhGAA antitest pozitív és negatív résztvevőkben
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
A Tmax-ot a maximális megfigyelt plazmakoncentráció eléréséig eltelt időként határozták meg.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Az Alglukozidáz Alfa terminális eliminációs felezési ideje anti-rhGAA antitest pozitív és negatív résztvevőknél
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
A T1/2-t úgy határozták meg, mint azt az időt, amely alatt a gyógyszer kezdeti plazmakoncentrációjának felére csökkent.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: A koncentráció-idő görbe alatti terület a 0-tól az alglükozidáz-alfa utolsó számszerűsíthető koncentrációjának időpontjáig az anti-rhGAA antitest-pozitív és negatív résztvevőkben
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Az AUC0-last a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területként definiált a 0 időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: A koncentráció-idő görbe alatti terület 0 időponttól és végtelen időig extrapolálva (AUC0-inf) anti-rhGAA antitest pozitív és negatív résztvevőknél
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Az AUC0-inf-et a koncentráció-idő görbe alatti területként határoztuk meg a 0. időponttól a végtelen időig extrapolálva.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Teljes szisztémás clearance az anti-rhGAA antitest pozitív és negatív résztvevőknél
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Egy gyógyszer CL-je annak a sebességnek a mértéke, amellyel a gyógyszer normális biológiai folyamatok során metabolizálódik vagy eliminálódik.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
Farmakokinetika: Megoszlási térfogat az anti-rhGAA antitest pozitív és negatív résztvevőkben
Időkeret: Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon
A Vd azt az elméleti térfogatot jelenti, amelyben a gyógyszer teljes mennyiségét egyenletesen kell elosztani a gyógyszer kívánt plazmakoncentrációjának eléréséhez. Vss a látszólagos megoszlási térfogat egyensúlyi állapotban.
Beadás előtt és 1, 2, 4, 8, 12 és 24 órával az adagolás után az 1. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2014. november 3.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. november 20.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. november 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 4.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. augusztus 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. március 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (EGYÉB: Sanofi)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a kísérletben résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel