Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetiek van Alglucosidase Alfa bij patiënten met de ziekte van Pompe (PAPAYA)

15 maart 2022 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een prospectieve fase 3/4-studie om de farmacokinetiek van alglucosidase alfa te karakteriseren bij patiënten met de ziekte van Pompe

  • Het primaire doel van deze studie was het karakteriseren van de farmacokinetiek (PK) van alglucosidase alfa geproduceerd op de 4000 L-schaal bij deelnemers met een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe.
  • Een secundair doel van deze studie was het evalueren en onderzoeken van de relatie tussen anti-recombinant menselijk zuur-alfa-glucosidase-antilichaamtiters en de PK van alglucosidase-alfa.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De totale duur van het onderzoek per deelnemer was 4 tot 8 weken, bestaande uit een screeningperiode (van 2 dagen tot 4 weken), een behandelingsbezoek (1 dag) en een vervolggesprek (langer dan of gelijk aan 30 dagen). Twee deelnemers schreven zich in voorafgaand aan protocolwijziging 2 (gedateerd 17 december 2015), waardoor het onderzoek werd gewijzigd in een enkele dosis, en werden gedurende 26 weken behandeld, met een follow-up van 4 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Indië
      • New Delhi, Indië, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Indië, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Oekraïne
      • Kiev, Oekraïne, 01135
        • Investigational Site Number 804001
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002
  • Verenigde Staten
    • New York
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Een deelnemer moest aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor dit onderzoek:

  • De deelnemer en/of de ouder/wettelijke voogd van de deelnemer was bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  • De deelnemer had een bevestigde zuur-alfa-glucosidase (GAA)-enzymdeficiëntie van huid, bloed of spierweefsel en/of 2 bevestigde GAA-genmutaties.
  • Baby's en peuters met de ziekte van Pompe konden alleen in het onderzoek worden opgenomen onder de voorwaarde (minimaal lichaamsgewicht) dat het aan het onderzoek gerelateerde bloedverlies (inclusief eventuele verliezen tijdens de manoeuvre) niet meer dan 3 procent (%) van het totale bloedvolume zou bedragen tijdens een periode van 4 weken en zou op geen enkel moment meer dan 1 % bedragen.
  • De deelnemer, indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet bij de screening een negatieve zwangerschapstest (urine beta-humaan choriongonadotrofine) hebben gehad. Opmerking: Alle vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd en geslachtsrijpe mannen moeten ermee hebben ingestemd om tijdens het onderzoek een medisch aanvaarde anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Voor deelnemers die eerder met alglucosidase alfa waren behandeld, had de deelnemer alglucosidase alfa gedurende ten minste 6 maanden gekregen.

Uitsluitingscriteria:

Een deelnemer die aan een van de volgende criteria voldeed, werd uitgesloten van deze studie:

  • De deelnemer nam deel aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct.
  • De deelnemer kon naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de vereisten van het onderzoek.

Bovenstaande informatie was niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ANDER
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Alglucosidase alfa
Deelnemers kregen op dag 1 een intraveneuze (IV) infusie van alglucosidase alfa 20 milligram per kilogram (mg/kg) lichaamsgewicht. De infusie werd toegediend met een initiële snelheid van ongeveer 1 milligram per kilogram per uur (mg/kg/uur) elke 30 minuten verhoogd met 2 mg/kg/uur, als er geen tekenen van infusiegerelateerde reacties (IAR's) waren, totdat een maximale snelheid van ongeveer 7 mg/kg/uur was bereikt.
Biologisch: alglucosidase alfa
Intraveneuze (IV) infusie van 20 mg/kg lichaamsgewicht om de week (qow)
Andere namen:
  • Lumizym

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK): maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van alglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Cmax werd gedefinieerd als de maximaal waargenomen plasmaconcentratie.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van alglucosidase Alfa te bereiken
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Tmax werd gedefinieerd als tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie te bereiken.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) van Alglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
De AUC werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van 0 tot 24 uur na toediening.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (AUC0-last) van alglucosidase alfa
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
AUC0-last werd gedefinieerd als het gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: terminale eliminatiehalfwaardetijd (T1/2) van alglucosidase alfa
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
T1/2 werd gedefinieerd als de tijd die het geneesmiddel nodig had om tot de helft van zijn initiële plasmaconcentratie te dalen.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: totale systemische klaring (CL) van alglucosidase alfa
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
CL van een medicijn is een maat voor de snelheid waarmee een medicijn wordt gemetaboliseerd of geëlimineerd door normale biologische processen.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: Distributievolume bij Steady State (Vss) van Alglucosidase Alfa
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Distributievolume (Vd) wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss is het schijnbare verdelingsvolume bij steady-state.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek: maximaal waargenomen plasmaconcentratie van alglucosidase alfa bij anti-recombinant humaan zuur alfa-glucosidase-antilichaam positieve en negatieve deelnemers
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Cmax werd gedefinieerd als de maximaal waargenomen plasmaconcentratie.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie te bereiken bij anti-rhGAA-antilichaam positieve en negatieve deelnemers
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Tmax werd gedefinieerd als tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie te bereiken.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: terminale eliminatie halfwaardetijd van alglucosidase alfa bij anti-rhGAA antilichaam positieve en negatieve deelnemers
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
T1/2 werd gedefinieerd als de tijd die het geneesmiddel nodig had om tot de helft van zijn initiële plasmaconcentratie te dalen.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie van alglucosidase alfa in anti-rhGAA-antilichaam positieve en negatieve deelnemers
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
AUC0-last werd gedefinieerd als het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip 0 tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare concentratie.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 en geëxtrapoleerd naar oneindige tijd (AUC0-inf) bij anti-rhGAA-antilichaam positieve en negatieve deelnemers
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
AUC0-inf werd gedefinieerd als oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve van tijd 0 geëxtrapoleerd naar oneindige tijd.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: totale systemische klaring bij anti-rhGAA-antilichaam positieve en negatieve deelnemers
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
CL van een medicijn is een maat voor de snelheid waarmee een medicijn wordt gemetaboliseerd of geëlimineerd door normale biologische processen.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Farmacokinetiek: distributievolume bij anti-rhGAA-antilichaam positieve en negatieve deelnemers
Tijdsspanne: Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1
Vd wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss is het schijnbare verdelingsvolume bij steady-state.
Voor de dosis en 1, 2, 4, 8, 12 en 24 uur na de dosis op dag 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

3 november 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

20 november 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

20 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

5 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

28 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (ANDER: Sanofi)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren