폼페병 환자에서 Alglucosidase Alfa의 약동학 (PAPAYA)
2022년 3월 15일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
폼페병 환자에서 알글루코시다아제 알파의 약동학을 특성화하기 위한 3/4상 전향적 연구
- 이 연구의 주요 목적은 폼페병 진단이 확인된 참가자를 대상으로 4000L 규모로 제조된 알글루코시다제 알파의 약동학(PK)을 특성화하는 것이었습니다.
- 이 연구의 2차 목적은 항재조합 인간 산 알파-글루코시다아제 항체 역가와 알글루코시다아제 알파의 PK 사이의 관계를 평가하고 탐구하는 것이었습니다.
연구 개요
상세 설명
참가자당 총 연구 기간은 스크리닝 기간(2일에서 4주), 치료 방문(1일) 및 후속 전화(30일 이상)로 구성된 4~8주였습니다.
연구를 단일 용량으로 변경한 프로토콜 개정 2(2015년 12월 17일자) 이전에 2명의 참가자가 등록했으며 26주 동안 치료를 받았고 4주 후속 조치를 받았습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 125367
- Investigational Site Number 643001
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Moscow, 러시아 연방, 125412
- Investigational Site Number 643002
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New York
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- Investigational Site Number 840008
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- Investigational Site Number 840007
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- Investigational Site Number 840005
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Investigational Site Number 840003
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Sofia, 불가리아, 1113
- Investigational Site Number 1028
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Investigational Site Number 826003
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Salford, 영국, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
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Kiev, 우크라이나, 01135
- Investigational Site Number 804001
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New Delhi, 인도, 110 029
- Investigational Site Number 356001
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Vellore, 인도, 632004
- Investigational Site Number 356002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
참가자는 이 연구에 적합하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 했습니다.
- 참가자 및/또는 참가자의 부모/법적 보호자는 서명된 사전 동의를 제공할 의향이 있었고 제공할 수 있었습니다.
- 참가자는 피부, 혈액 또는 근육 조직에서 확인된 산성 알파-글루코시다제(GAA) 효소 결핍 및/또는 2개의 확인된 GAA 유전자 돌연변이를 가졌습니다.
- 영유아 폼페병 참가자는 시험 관련 혈액 손실(기동 중 모든 손실 포함)이 다음 기간 동안 총 혈액량의 3%(%)를 초과하지 않는 조건(최소 체중)에서만 연구에 포함될 수 있습니다. 4주의 기간이며 한 번에 1%를 초과하지 않습니다.
- 참가자는 여성이고 가임 가능성이 있는 경우 스크리닝 시 음성 임신 테스트(소변 베타-인간 융모성 성선 자극 호르몬)를 받아야 합니다. 참고: 임신 가능성이 있는 모든 여성 참가자와 성적으로 성숙한 남성은 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 이전에 알글루코시다아제 알파로 치료받은 참가자의 경우 참가자는 최소 6개월 동안 알글루코시다아제 알파를 투여받았습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 참가자는 이 연구에서 제외되었습니다.
- 참가자는 조사 제품을 사용하여 다른 임상 연구에 참여하고 있었습니다.
- 연구자의 의견에 따르면 참가자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없었습니다.
위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 알글루코시다제 알파
참가자는 1일차에 알글루코시다제 알파 20mg/kg(체중당 mg/kg)을 정맥(IV) 주입 받았습니다. 주입은 허용된 속도로 시간당 약 1mg/kg(mg/kg/hr)의 초기 속도로 투여되었습니다. 주입 관련 반응(IAR)의 징후가 없는 경우 최대 속도 약 7mg/kg/hr에 도달할 때까지 30분마다 2mg/kg/hr씩 증가했습니다.
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격주로 20mg/kg 체중의 정맥(IV) 주입(qow)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학(PK): 알글루코시다제 알파의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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Cmax는 관찰된 최대 혈장 농도로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 알글루코시다제 알파의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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Tmax는 관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간으로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 알글루코시다제 알파의 혈장 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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AUC는 투여 후 0시간부터 24시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 시간 0부터 알글루코시다아제 알파의 최종 정량화 가능한 농도(AUC0-last)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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AUC0-마지막은 시간 0에서 마지막 정량화 가능한 농도 시간까지 농도-시간 곡선 아래의 면적으로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: Alglucosidase Alfa의 말단 제거 반감기(T1/2)
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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T1/2는 약물이 초기 혈장 농도의 절반으로 감소하는 데 걸리는 시간으로 정의됩니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 알글루코시다제 알파의 총 전신 청소율(CL)
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약물의 CL은 약물이 정상적인 생물학적 과정에 의해 대사되거나 제거되는 속도를 측정한 것입니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 알글루코시다제 알파의 정상 상태(Vss)에서의 분포 부피
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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분포 용적(Vd)은 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다.
Vss는 정상 상태에서 분포의 겉보기 부피입니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학: 항재조합 인간 산 알파-글루코시다아제 항체 양성 및 음성 참가자에서 알글루코시다아제 알파의 최대 관찰 혈장 농도
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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Cmax는 관찰된 최대 혈장 농도로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 항-rhGAA 항체 양성 및 음성 참가자에서 관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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Tmax는 관찰된 최대 혈장 농도에 도달하는 시간으로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: Anti-rhGAA 항체 양성 및 음성 참가자에서 Alglucosidase Alfa의 말기 제거 반감기
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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T1/2는 약물이 초기 혈장 농도의 절반으로 감소하는 데 걸리는 시간으로 정의됩니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 시간 0부터 Anti-rhGAA 항체 양성 및 음성 참가자에서 알글루코시다제 알파의 마지막 정량화 가능한 농도 시간까지 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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AUC0-마지막은 시간 0에서 마지막으로 정량화할 수 있는 농도의 시간까지 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 항-rhGAA 항체 양성 및 음성 참가자에서 시간 0부터 무한 시간(AUC0-inf)까지 외삽된 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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AUC0-inf는 외삽된 시간 0에서 무한 시간까지 농도-시간 곡선 아래의 면적으로 정의되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 항-rhGAA 항체 양성 및 음성 참가자의 전체 전신 청소율
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약물의 CL은 약물이 정상적인 생물학적 과정에 의해 대사되거나 제거되는 속도를 측정한 것입니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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약동학: 항-rhGAA 항체 양성 및 음성 참가자의 분포 용적
기간: 투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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Vd는 약물의 원하는 혈장 농도를 생성하기 위해 약물의 총량이 균일하게 분포되어야 하는 이론적 부피로 정의됩니다.
Vss는 정상 상태에서 분포의 겉보기 부피입니다.
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투여 전 및 투여 후 1, 2, 4, 8, 12 및 24시간에 1일째
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 11월 3일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 20일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 8월 4일
처음 게시됨 (추정)
2011년 8월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU07710
- 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
- MSC12790 (다른: Sanofi)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
폼페병에 대한 임상 시험
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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Jiulongpo No.1 People's HospitalJiangxi Maternal and Child Health Hospital아직 모집하지 않음
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Shanghai Yinnuo Pharmaceutical Technology Co.,...모병
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M. Peter Marinkovichargenx아직 모집하지 않음Dystrophic Epidermolysis Bullosa | 열성 이영양성 수포성 표피박리증 | 수포성표피박리증(EB) | Epidermolysis Bullosa Acquisita미국
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