Farmacocinética da Alglucosidase Alfa em Pacientes com Doença de Pompe (PAPAYA)
15 de março de 2022 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo prospectivo de fase 3/4 para caracterizar a farmacocinética da alglucosidase alfa em pacientes com doença de Pompe
- O objetivo primário deste estudo foi caracterizar a farmacocinética (PK) da alglucosidase alfa fabricada na escala de 4000 L em participantes com diagnóstico confirmado de doença de Pompe.
- Um objetivo secundário deste estudo foi avaliar e explorar a relação entre os títulos de anticorpos anti-alfa-glicosidase ácida humana recombinante e a farmacocinética da alglucosidase alfa.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração total do estudo por participante foi de 4 a 8 semanas, que consistiu em um período de triagem (de 2 dias a 4 semanas), visita de tratamento (1 dia) e uma ligação de acompanhamento (maior ou igual a 30 dias).
Dois participantes se inscreveram antes da alteração 2 do protocolo (datada de 17 de dezembro de 2015), que mudou o estudo para dose única e foram tratados por 26 semanas, com acompanhamento de 4 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
21
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Sofia, Bulgária, 1113
- Investigational Site Number 1028
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New York
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Investigational Site Number 840008
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Investigational Site Number 840007
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Investigational Site Number 840005
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Investigational Site Number 840003
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Moscow, Federação Russa, 125367
- Investigational Site Number 643001
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Moscow, Federação Russa, 125412
- Investigational Site Number 643002
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Investigational Site Number 826003
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Investigational Site Number 826002
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Kiev, Ucrânia, 01135
- Investigational Site Number 804001
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New Delhi, Índia, 110 029
- Investigational Site Number 356001
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Vellore, Índia, 632004
- Investigational Site Number 356002
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Um participante deveria atender a todos os seguintes critérios para ser elegível para este estudo:
- O participante e/ou o pai/responsável legal do participante estava disposto e apto a fornecer consentimento informado assinado.
- O participante tinha uma deficiência confirmada da enzima alfa-glucosidase ácida (GAA) da pele, sangue ou tecido muscular e/ou 2 mutações confirmadas do gene GAA.
- Bebês e crianças com doença de Pompe participantes poderiam ser incluídos no estudo apenas sob a condição (peso corporal mínimo) de que a perda de sangue relacionada ao estudo (incluindo quaisquer perdas na manobra) não exceda 3 por cento (%) do volume total de sangue durante uma período de 4 semanas e não excederia 1% em nenhum momento.
- A participante, se do sexo feminino e com potencial para engravidar, deve ter um teste de gravidez negativo (beta-gonadotrofina coriônica humana na urina) na triagem. Nota: Todas as participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e homens sexualmente maduros devem ter concordado em usar um método contraceptivo clinicamente aceito durante o estudo.
- Para participantes previamente tratados com alglucosidase alfa, o participante recebeu alglucosidase alfa por pelo menos 6 meses.
Critério de exclusão:
Um participante que atendeu a qualquer um dos seguintes critérios foi excluído deste estudo:
- O participante estava participando de outro estudo clínico usando um produto experimental.
- O participante, na opinião do Investigador, não conseguiu aderir aos requisitos do estudo.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: OUTRO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Alglucosidase alfa
Os participantes receberam infusão intravenosa (IV) de Alglucosidase alfa 20 miligramas por quilograma (mg/kg) de peso corporal no Dia 1. A infusão foi administrada a uma taxa inicial de aproximadamente 1 miligrama por quilograma por hora (mg/kg/h) com taxa permitida aumentada de 2 mg/kg/h a cada 30 minutos, se não houvesse sinais de reações associadas à infusão (IARs), até uma taxa máxima de aproximadamente 7 mg/kg/h ser atingida.
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Infusão intravenosa (IV) de 20mg/kg de peso corporal a cada duas semanas (qow)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (PK): Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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A Cmax foi definida como a concentração plasmática máxima observada.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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O Tmax foi definido como o tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Área Sob a Curva de Concentração-Tempo Plasmática (AUC) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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A AUC foi definida como a área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo 0 até 24 horas após a dose.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Área sob a curva de concentração-tempo desde o tempo 0 até o momento da última concentração quantificável (AUC0-último) de Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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AUC0-last foi definida como a área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 até o momento da última concentração quantificável.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Meia-vida de Eliminação Terminal (T1/2) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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T1/2 foi definido como o tempo que o fármaco leva para reduzir à metade de sua concentração plasmática inicial.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Depuração Sistêmica Total (CL) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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CL de uma droga é uma medida da taxa na qual uma droga é metabolizada ou eliminada por processos biológicos normais.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Volume de Distribuição no Estado Estacionário (Vss) da Alglucosidase Alfa
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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O volume de distribuição (Vd) é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser uniformemente distribuída para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco.
Vss é o volume aparente de distribuição no estado estacionário.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética: Concentração plasmática máxima observada de alglucosidase alfa em participantes positivos e negativos anti-ácido humano recombinante anti-alfa-glicosidase
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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A Cmax foi definida como a concentração plasmática máxima observada.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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O Tmax foi definido como o tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: meia-vida de eliminação terminal da alglucosidase alfa em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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T1/2 foi definido como o tempo que o fármaco leva para reduzir à metade de sua concentração plasmática inicial.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Área sob a curva de concentração-tempo desde o momento 0 até o momento da última concentração quantificável de alglucosidase alfa em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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AUC0-last foi definida como a área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo 0 até o momento da última concentração quantificável.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Área sob a curva de concentração-tempo a partir do tempo 0 e extrapolada para o tempo infinito (AUC0-inf) em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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AUC0-inf foi definida como a área sob a curva concentração-tempo desde o tempo 0 extrapolado até o tempo infinito.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: depuração sistêmica total em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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CL de uma droga é uma medida da taxa na qual uma droga é metabolizada ou eliminada por processos biológicos normais.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Farmacocinética: Volume de distribuição em participantes positivos e negativos com anticorpos anti-rhGAA
Prazo: Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Vd é definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco precisaria ser uniformemente distribuída para produzir a concentração plasmática desejada de um fármaco.
Vss é o volume aparente de distribuição no estado estacionário.
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Pré-dose e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 horas Pós-dose no Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
3 de novembro de 2014
Conclusão Primária (REAL)
20 de novembro de 2020
Conclusão do estudo (REAL)
20 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de agosto de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
5 de agosto de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
28 de março de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de março de 2022
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
Outros números de identificação do estudo
- AGLU07710
- 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
- MSC12790 (OUTRO: Sanofi)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
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