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阿糖苷酶 Alfa 在庞贝病患者中的药代动力学 (PAPAYA)

2022年3月15日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

一项 3/4 期前瞻性研究，以表征阿糖苷酶 Alfa 在庞贝病患者中的药代动力学

  • 本研究的主要目的是表征在确诊为庞贝病的参与者中以 4000 L 规模生产的阿糖苷酶 alfa 的药代动力学 (PK)。
  • 本研究的第二个目的是评估和探索抗重组人酸性α-葡萄糖苷酶抗体滴度与阿糖苷酶α PK 之间的关系。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

每个参与者的总研究持续时间为 4 至 8 周，包括筛选期（2 天至 4 周）、治疗访视（1 天）和随访电话（大于或等于 30 天）。 两名参与者在方案修正案 2（日期为 2015 年 12 月 17 日）之前登记，该修正案将研究改为单剂量，并接受了 26 周的治疗，并进行了 4 周的随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

21

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kiev、乌克兰、01135
        • Investigational Site Number 804001
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow、俄罗斯联邦、125412
        • Investigational Site Number 643002
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1113
        • Investigational Site Number 1028
  • 印度
      • New Delhi、印度、110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore、印度、632004
        • Investigational Site Number 356002
  • 美国
    • New York
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • Investigational Site Number 840003
  • 英国
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford、英国、M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

参与者要满足以下所有条件才有资格参加这项研究：

  • 参与者和/或参与者的父母/法定监护人愿意并能够提供签署的知情同意书。
  • 参与者患有来自皮肤、血液或肌肉组织的经证实的酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 酶缺乏症和/或 2 个经证实的 GAA 基因突变。
  • 只有在以下条件（最小体重）下，婴儿和幼儿庞贝病参与者才能被纳入研究为期 4 周，任何一次都不会超过 1%。
  • 参与者，如果是女性且有生育能力，则在筛选时必须进行阴性妊娠试验（尿液 β-人绒毛膜促性腺激素）。 注意：所有有生育能力的女性参与者和性成熟的男性参与者必须同意在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法。
  • 对于之前接受过阿糖苷酶 alfa 治疗的参与者，参与者接受阿糖苷酶 alfa 至少 6 个月。

排除标准：

符合以下任何标准的参与者被排除在本研究之外：

  • 参与者正在使用研究产品参与另一项临床研究。
  • 调查员认为，参与者无法遵守研究的要求。

上述信息并非旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿糖苷酶α
参与者在第 1 天接受了 20 毫克/千克 (mg/kg) 体重的阿糖苷酶 alfa 静脉内 (IV) 输注。输注的初始速率约为 1 毫克/千克/小时 (mg/kg/hr)，允许速率如果没有输液相关反应 (IAR) 的迹象，每 30 分钟增加 2 mg/kg/hr，直到达到大约 7 mg/kg/hr 的最大速率。
生物：阿糖苷酶α
每隔一周 (qow) 静脉内 (IV) 输注 20mg/kg 体重
其他名称：
  • 发光酶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
药代动力学 (PK)：阿糖苷酶 Alfa 的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
Cmax 定义为观察到的最大血浆浓度。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：达到阿糖苷酶 Alfa 最大观察血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
Tmax 定义为达到最大观察到的血浆浓度的时间。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：阿糖苷酶 Alfa 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
AUC 定义为给药后 0 至 24 小时血浆浓度-时间曲线下的面积。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：从时间 0 到阿糖苷酶 Alfa 的最后可定量浓度 (AUC0-last) 的浓度-时间曲线下的面积
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
AUC0-last 被定义为从时间 0 到最后一个可量化浓度的时间的浓度-时间曲线下的面积。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：Alglucosidase Alfa 的终末消除半衰期 (T1/2)
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
T1/2 定义为药物降低至其初始血浆浓度一半所用的时间。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：阿糖苷酶 Alfa 的总系统清除率 (CL)
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药物的 CL 是药物被正常生物过程代谢或消除的速率的量度。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：Alglucosidase Alfa 的稳态分布容积 (Vss)
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
分布容积 (Vd) 定义为药物总量需要均匀分布以产生所需药物血浆浓度的理论容积。 Vss 是稳态下的表观分布容积。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
药代动力学：在抗重组人酸性α-葡萄糖苷酶抗体阳性和阴性参与者中观察到的阿糖苷酶α的最大血浆浓度
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
Cmax 定义为观察到的最大血浆浓度。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：在抗 rhGAA 抗体阳性和阴性参与者中达到最大观察血浆浓度的时间
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
Tmax 定义为达到最大观察到的血浆浓度的时间。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：阿糖苷酶 α 在抗 rhGAA 抗体阳性和阴性参与者中的终末消除半衰期
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
T1/2 定义为药物降低至其初始血浆浓度一半所用的时间。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：从时间 0 到抗 rhGAA 抗体阳性和阴性参与者中阿糖苷酶 Alfa 的最后可量化浓度时间的浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
AUC0-last 定义为从时间 0 到最后可量化浓度的时间的血浆浓度-时间曲线下的面积。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：抗 rhGAA 抗体阳性和阴性参与者中从时间 0 到无限时间（AUC0-inf）的浓度-时间曲线下的面积
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
AUC0-inf 被定义为从时间 0 外推到无限时间的浓度-时间曲线下的面积。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：抗 rhGAA 抗体阳性和阴性参与者的总系统清除率
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药物的 CL 是药物被正常生物过程代谢或消除的速率的量度。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
药代动力学：抗 rhGAA 抗体阳性和阴性参与者的分布容积
大体时间：第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时
Vd 定义为药物总量需要均匀分布以产生所需药物血浆浓度的理论体积。 Vss 是稳态下的表观分布容积。
第 1 天给药前和给药后 1、2、4、8、12 和 24 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年11月3日

初级完成 (实际的)

2020年11月20日

研究完成 (实际的)

2020年11月20日

研究注册日期

首次提交

2011年8月2日

首先提交符合 QC 标准的

2011年8月4日

首次发布 (估计)

2011年8月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年3月15日

最后验证

2022年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER 个)
  • MSC12790 (其他：Sanofi)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究和申请访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

庞贝病的临床试验

  • BioMarin Pharmaceutical
    终止
    迟发性庞贝病的前瞻性、非干预性观察研究
    未接受或接受 rhGAA 治疗的迟发性 Pompe 患者
    西班牙, 斯洛文尼亚, 塞尔维亚, 大韩民国, 希腊, 澳大利亚, 新加坡, 巴西, 加拿大, 台湾, 爱尔兰, 波兰, 罗马尼亚

阿糖苷酶α的临床试验

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