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Pharmakokinetik von Alglucosidase Alfa bei Patienten mit Morbus Pompe (PAPAYA)

15. März 2022 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine prospektive Phase-3/4-Studie zur Charakterisierung der Pharmakokinetik von Alglucosidase Alfa bei Patienten mit Morbus Pompe

  • Das primäre Ziel dieser Studie war die Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Alglucosidase alfa, hergestellt im 4000-l-Maßstab, bei Teilnehmern mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Pompe.
  • Ein sekundäres Ziel dieser Studie war die Bewertung und Untersuchung der Beziehung zwischen den Titern von anti-rekombinanten humanen sauren Alpha-Glucosidase-Antikörpern und der PK von Alglucosidase alfa.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gesamtstudiendauer pro Teilnehmer betrug 4 bis 8 Wochen, die aus einem Screening-Zeitraum (von 2 Tagen bis 4 Wochen), einem Behandlungsbesuch (1 Tag) und einem Nachsorgegespräch (größer oder gleich 30 Tage) bestand. Zwei Teilnehmer meldeten sich vor Protokolländerung 2 (vom 17. Dezember 2015) an, die die Studie auf Einzeldosis umstellte, und wurden 26 Wochen lang mit einer 4-wöchigen Nachbeobachtung behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1113
        • Investigational Site Number 1028
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • Investigational Site Number 356001
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number 356002
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125367
        • Investigational Site Number 643001
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • Investigational Site Number 643002
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine, 01135
        • Investigational Site Number 804001
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Investigational Site Number 840008
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Investigational Site Number 840007
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Investigational Site Number 840005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Investigational Site Number 826003
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Investigational Site Number 826002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Teilnehmer musste alle folgenden Kriterien erfüllen, um für diese Studie in Frage zu kommen:

  • Der Teilnehmer und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers waren bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Teilnehmer hatte einen bestätigten Mangel an saurem Alpha-Glucosidase (GAA)-Enzym aus Haut, Blut oder Muskelgewebe und/oder 2 bestätigte GAA-Genmutationen.
  • Säuglinge und Kleinkinder mit Morbus Pompe konnten nur unter der Bedingung (Mindestkörpergewicht) in die Studie aufgenommen werden, dass der studienbedingte Blutverlust (einschließlich etwaiger Verluste während des Manövers) 3 Prozent (%) des gesamten Blutvolumens während a nicht übersteigen würde Zeitraum von 4 Wochen und würde zu keinem Zeitpunkt 1 % überschreiten.
  • Die Teilnehmerin, falls weiblich und im gebärfähigen Alter, muss beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest (Urin-beta-humanes Choriongonadotropin) gehabt haben. Hinweis: Alle weiblichen Teilnehmer im gebärfähigen Alter und geschlechtsreife Männer müssen zugestimmt haben, während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Bei Teilnehmern, die zuvor mit Alglucosidase alfa behandelt wurden, hatte der Teilnehmer mindestens 6 Monate lang Alglucosidase alfa erhalten.

Ausschlusskriterien:

Ein Teilnehmer, der eines der folgenden Kriterien erfüllte, wurde von dieser Studie ausgeschlossen:

  • Der Teilnehmer nahm an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teil.
  • Der Teilnehmer war nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.

Die vorstehenden Informationen sollten nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: ANDERE
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Alglucosidase alfa
Die Teilnehmer erhielten an Tag 1 eine intravenöse (IV) Infusion von Alglucosidase alfa 20 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht. Die Infusion wurde mit einer anfänglichen Rate von etwa 1 Milligramm pro Kilogramm pro Stunde (mg/kg/h) mit der zulässigen Rate verabreicht Erhöhung um 2 mg/kg/h alle 30 Minuten, wenn keine Anzeichen von infusionsbedingten Reaktionen (IARs) vorlagen, bis eine maximale Rate von etwa 7 mg/kg/h erreicht war.
Biologisch: Alglucosidase alfa
Intravenöse (IV) Infusion von 20 mg/kg Körpergewicht alle zwei Wochen (qow)
Andere Namen:
  • Lumizyme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK): Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Alglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Cmax wurde als maximal beobachtete Plasmakonzentration definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von Alglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Tmax wurde als Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Alglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Die AUC wurde als Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis 24 Stunden nach der Dosisgabe definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-last) von Alglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
AUC0-last wurde als Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Terminale Eliminationshalbwertszeit (T1/2) von Alglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
T1/2 wurde als die Zeit definiert, die das Medikament benötigt, um auf die Hälfte seiner anfänglichen Plasmakonzentration zu sinken.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Systemische Gesamtclearance (CL) von Alglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
CL eines Medikaments ist ein Maß für die Rate, mit der ein Medikament durch normale biologische Prozesse metabolisiert oder eliminiert wird.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) von Alglucosidase Alfa
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Das Verteilungsvolumen (Vd) ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erreichen. Vss ist das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady-State.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik: Maximal beobachtete Plasmakonzentration von Alglucosidase Alfa bei anti-rekombinanten Humansäure-Alpha-Glucosidase-Antikörper-positiven und -negativen Teilnehmern
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Cmax wurde als maximal beobachtete Plasmakonzentration definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration bei Anti-rhGAA-Antikörper-positiven und -negativen Teilnehmern
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Tmax wurde als Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Halbwertszeit der terminalen Elimination von Alglucosidase Alfa bei Anti-rhGAA-Antikörper-positiven und -negativen Teilnehmern
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
T1/2 wurde als die Zeit definiert, die das Medikament benötigt, um auf die Hälfte seiner anfänglichen Plasmakonzentration zu sinken.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration von Alglucosidase Alfa bei Anti-rhGAA-Antikörper-positiven und -negativen Teilnehmern
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
AUC0-last wurde als Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 und extrapoliert bis unendlich (AUC0-inf) bei Anti-rhGAA-Antikörper-positiven und -negativen Teilnehmern
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
AUC0-inf wurde als Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0, extrapoliert bis unendlich, definiert.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Gesamte systemische Clearance bei Anti-rhGAA-Antikörper-positiven und -negativen Teilnehmern
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
CL eines Medikaments ist ein Maß für die Rate, mit der ein Medikament durch normale biologische Prozesse metabolisiert oder eliminiert wird.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakokinetik: Verteilungsvolumen bei Anti-rhGAA-Antikörper-positiven und -negativen Teilnehmern
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Vd ist definiert als das theoretische Volumen, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erzeugen. Vss ist das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady-State.
Vor der Einnahme und 1, 2, 4, 8, 12 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

3. November 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

20. November 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

20. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

5. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

28. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU07710
  • 2010-022231-11 (EUDRACT_NUMBER)
  • MSC12790 (ANDERE: Sanofi)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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