Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Järnterapi för autosomal dominant hypofosfatemisk rakitis: ett pilotprojekt.

12 november 2019 uppdaterad av: Michael Econs, Indiana University

Järnterapi för autosomal dominant hypofosfatemisk rakitis: en pilot

Syftet med studien är att få en bättre förståelse för effekten av järn på fibroblasttillväxtfaktor 23 (FGF23) vid den ärftliga sjukdomen, autosomal dominant hypofosfatemisk rakitis (ADHR). ADHR är en ärftlig störning där kroppen gör för mycket FGF 23 och orsakar låga fosforhalter i blodet och benproblem som rakitis (böjda ben hos barn) eller skelettsmärta och svaghet hos vuxna. Denna studie är för att testa om att ge järn hjälper till att korrigera den höga FGF23 och där genom att korrigera fosfatproblemet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Järn kommer att tillhandahållas i en öppen behandling till alla inskrivna försökspersoner. Järnnivåerna kommer att övervakas i blodet och doserna justeras med målet att få järnnivåerna till eller lite över 100 mcg/dl.

Studien kommer att undersöka om det finns en minskning av FGF23-nivån. Den kommer också att titta på hur lång tid det tar att minska nivån av FGF 23 och hur lång tid det tar för serum och urinfosfat att normaliseras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • FGF-mutation i antingen arginin 176 eller arginin 179
  • kan och vill ge samtycke eller ha en förälder som kan/vill samtycka, om en minderårig
  • antingen serumjärn <50 mcg/dl (oavsett fosfat- eller intakt FGF23-koncentration); eller järn mellan 500 och 100mcg/dl med serumfosforvärde under 3,0mg/dl för vuxna eller mindre än eller lika med 0,5 mg/dl den nedre normalgränsen för ålder hos barn och intakt FGF23 ca 30pg/ml
  • ålder >2 år
  • Kan få behandling med fosfat och kalcitriol, men måste vara villig att genomgå dosjusteringar av utredarna om järn löser fosfatförlustdefekten.

Exklusions kriterier:

  • malignitet under de senaste 5 åren, förutom behandlat skivepitelcancer eller basalcellshudkarcinom
  • dödlig sjukdom/hospice.
  • svår slutorgansjukdom, t.ex. kardiovaskulära, pulmonella, etc, vilket kan begränsa förmågan att slutföra studien.

uppskattad GFR <45ml/min/1,73m2, beräknas med MDRD-formel för vuxna eller modifierad Schwartz-ekvation för barn

  • graviditet eller planerar att bli gravid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: järntillskott
alla försökspersoner kommer att få järntillskott baserat på järnnivåer i blodet
Kosttillskott: Järn
Alla försökspersoner kommer att få järntillskott baserat på järnnivåer i blodet
Andra namn:
  • Ferrosulfat
  • Järnhaltig glukonat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Leder ökande serumjärnkoncentrationer över 100 mcg/dl hos patienter med ADHR till en minskning av intakt FGF23.
Tidsram: FGF23 kommer att mätas vid 1, 2, 3, 6, 9 och 12 månader
Utför en pilotstudie på ADHR-patienter med låga serumjärnkoncentrationer (definierade nedan) för att avgöra om ökande serumjärnkoncentrationer över 100 mcg/dl resulterar i en minskning av intakt FGF23 (primär endpoint) och C-terminal FGF23-koncentrationer med minst 20 % och normaliserar serumfosfor och TMP/GFR (tubulär maximal fosfatreabsorption/ glomerulär filtrationshastighet) inom 6 månader efter att målkoncentrationen av järn uppnåtts.
FGF23 kommer att mätas vid 1, 2, 3, 6, 9 och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Indiana University

Utredare

  • Huvudutredare: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

12 november 2019

Avslutad studie (Faktisk)

12 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2014

Första postat (Uppskatta)

8 september 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 november 2019

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRON/ADHR

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera