Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba železem pro autozomálně dominantní hypofosfatemickou křivici: Pilotní projekt.

12. listopadu 2019 aktualizováno: Michael Econs, Indiana University

Terapie železem pro autozomálně dominantní hypofosfatemickou křivici: Pilot

Cílem studie je lépe porozumět vlivu železa na fibroblastový růstový faktor 23 (FGF23) u dědičné poruchy, autosomálně dominantní hypofosfatemické křivice (ADHR). ADHR je dědičná porucha, při které tělo vytváří příliš mnoho FGF 23 a způsobuje nízkou hladinu fosforu v krvi a problémy s kostmi, jako je křivice (pokrčené nohy u dětí) nebo bolesti a slabost kostí u dospělých. Tato studie má otestovat, zda podávání železa pomáhá korigovat vysoký FGF23 a tím opravuje problém s fosfáty.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Železo bude poskytováno v otevřené léčbě všem přihlášeným subjektům. Hladiny železa budou monitorovány v krvi a dávky upravovány s cílem dostat hladiny železa na nebo mírně nad 100 mcg/dl.

Studie bude zkoumat, zda došlo ke snížení hladiny FGF23. Bude také zkoumat, jak dlouho trvá snížení hladiny FGF 23 a jak dlouho trvá normalizace fosfátu v séru a moči.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mutace FGF buď v argininu 176 nebo argininu 179
  • schopný a ochotný poskytnout souhlas nebo mít rodiče, který je schopen/ochotný dát souhlas, pokud je nezletilý
  • buď sérové ​​železo <50 mcg/dl (bez ohledu na koncentraci fosfátu nebo intaktní FGF23); nebo železo mezi 500 a 100 mcg/dl s hodnotou sérového fosforu pod 3,0 mg/dl pro dospělé nebo nižší nebo rovnou 0,5 mg/dl spodní hranice normálu pro věk u dětí a intaktní FGF23 asi 30 pg/ml
  • věk >2 roky
  • Může být léčen fosfátem a kalcitriolem, ale musí být ochoten podstoupit úpravu dávky ze strany vyšetřovatelů, pokud železo vyřeší poruchu plýtvání fosfáty.

Kritéria vyloučení:

  • malignity během posledních 5 let, kromě léčeného spinocelulárního nebo bazaliomu kůže
  • smrtelná nemoc/hospic.
  • závažné onemocnění koncových orgánů, např. kardiovaskulární, plicní atd., což může omezit schopnost dokončit studium.

odhadovaná GFR <45ml/min/1,73m2, vypočítané pomocí vzorce MDRD pro dospělé nebo upravené Schwartzovy rovnice pro děti

  • těhotenství nebo plánovat otěhotnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: doplňky železa
všechny subjekty budou dostávat suplementaci železa na základě hladin železa v krvi
Doplněk stravy: Žehlička
Všechny subjekty budou dostávat suplementaci železa na základě hladin železa v krvi
Ostatní jména:
  • Síran železnatý
  • Glukonát železnatý

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vede zvyšující se koncentrace železa v séru nad 100 mcg/dl u pacientů s ADHR ke snížení intaktního FGF23.
Časové okno: FGF23 bude měřen po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících
Proveďte pilotní studii u pacientů s ADHR s nízkými koncentracemi železa v séru (definované níže), abyste zjistili, zda zvýšení koncentrací železa v séru nad 100 mcg/dl vede ke snížení intaktního FGF23 (primární cíl) a C-terminálních koncentrací FGF23 alespoň o 20 % a normalizuje sérový fosfor a TMP/GFR (tubulární maximální reabsorpce fosfátů/rychlost glomerulární filtrace) do 6 měsíců od dosažení cílové koncentrace železa.
FGF23 bude měřen po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Indiana University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

12. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

12. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

8. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRON/ADHR

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žehlička

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit