Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Jernterapi for autosomal dominant hypofosfatemisk rakitt: Et pilotprosjekt.

12. november 2019 oppdatert av: Michael Econs, Indiana University

Jernterapi for autosomal dominant hypofosfatemisk rakitt: En pilot

Formålet med studien er å få en bedre forståelse av effekten av jern på fibroblastvekstfaktor 23 (FGF23) ved den arvelige lidelsen, autosomal dominant hypofosfatemisk rakitt (ADHR). ADHR er en arvelig lidelse der kroppen lager for mye FGF 23 og forårsaker lavt fosfornivå i blodet og benproblemer som rakitt (bøyde ben hos barn) eller beinsmerter og svakhet hos voksne. Denne studien skal teste om det å gi jern hjelper å korrigere den høye FGF23 og der ved å korrigere fosfatproblemet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Jern vil bli gitt i en åpen behandling til alle påmeldte forsøkspersoner. Jernnivåene vil bli overvåket i blodet og dosene justeres med mål om å få jernnivåene til eller litt over 100 mcg/dl.

Studien vil se om det er en nedgang i FGF23-nivået. Den vil også se på hvor lang tid det tar å redusere nivået av FGF 23 og hvor lang tid det tar før serum og urinfosfat normaliserer seg.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • FGF-mutasjon i enten arginin 176 eller arginin 179
  • kan og vil gi samtykke eller ha en forelder som er i stand til/villig til å samtykke, dersom en mindreårig
  • enten serumjern <50mcg/dl (uavhengig av fosfat eller intakt FGF23-konsentrasjon); eller jern mellom 500 og 100mcg/dl med serumfosforverdi under 3,0mg/dl for voksne eller mindre enn eller lik 0,5 mg/dl den nedre normalgrensen for alder hos barn og intakt FGF23 ca. 30pg/ml
  • alder >2 år
  • Kan motta behandling med fosfat og kalsitriol, men må være villig til å gjennomgå dosejusteringer av etterforskerne dersom jern løser fosfatsvinndefekten.

Ekskluderingskriterier:

  • malignitet innen de siste 5 årene, bortsett fra behandlet plateepitel- eller basalcellehudkarsinom
  • terminal sykdom/hospis.
  • alvorlig endeorgansykdom, f.eks. kardiovaskulær, lunge, etc, som kan begrense muligheten til å fullføre studien.

estimert GFR <45ml/min/1,73m2, beregnet ved hjelp av MDRD-formel for voksne eller modifisert Schwartz-ligning for barn

  • graviditet eller planlegger å bli gravid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: jerntilskudd
alle forsøkspersoner vil få jerntilskudd basert på jernnivået i blodet
Kosttilskudd: Jern
Alle forsøkspersoner vil få jerntilskudd basert på jernnivået i blodet
Andre navn:
  • Jernholdig sulfat
  • Jernholdig glukonat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fører økende serumjernkonsentrasjoner over 100 mcg/dl hos pasienter med ADHR til en reduksjon i intakt FGF23.
Tidsramme: FGF23 vil bli målt ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder
Utfør en pilotstudie på ADHR-pasienter med lave serumjernkonsentrasjoner (definert nedenfor) for å avgjøre om økende serumjernkonsentrasjoner over 100 mcg/dl resulterer i en reduksjon i intakt FGF23 (primært endepunkt) og C-terminal FGF23-konsentrasjoner med minst 20 % og normaliserer serumfosfor og TMP/GFR (tubulær maksimal fosfatreabsorpsjon/ glomerulær filtrasjonshastighet) innen 6 måneder etter å ha oppnådd målkonsentrasjonen av jern.
FGF23 vil bli målt ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Indiana University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2014

Primær fullføring (Faktiske)

12. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

12. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

8. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRON/ADHR

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autosomal dominant hypofosfatemisk rakitt

Kliniske studier på Jern

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere