Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Железотерапия аутосомно-доминантного гипофосфатемического рахита: пилотный проект.

12 ноября 2019 г. обновлено: Michael Econs, Indiana University

Железотерапия при аутосомно-доминантном гипофосфатемическом рахите: пилотный проект

Цель исследования — лучше понять влияние железа на фактор роста фибробластов 23 (FGF23) при наследственном заболевании — аутосомно-доминантном гипофосфатемическом рахите (ADHR). ADHR — это наследственное заболевание, при котором организм вырабатывает слишком много FGF 23, что вызывает низкий уровень фосфора в крови и проблемы с костями, такие как рахит (кривые ноги у детей) или боль в костях и слабость у взрослых. Это исследование предназначено для проверки того, помогает ли прием железа скорректировать высокий FGF23 и тем самым решить проблему с фосфатами.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Всем зарегистрированным субъектам будет предоставлено открытое лечение железом. Уровни железа в крови будут контролироваться, а дозы корректироваться с целью достижения уровня железа до или немного выше 100 мкг/дл.

В исследовании будет показано, есть ли снижение уровня FGF23. Также будет рассмотрено, сколько времени требуется для снижения уровня FGF 23 и сколько времени требуется для нормализации фосфатов в сыворотке и моче.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мутация FGF либо в аргинине 176, либо в аргинине 179
  • в состоянии и желает дать согласие или иметь родителя, который может/желает дать согласие, если несовершеннолетний
  • либо сывороточное железо <50 мкг/дл (независимо от концентрации фосфата или интактного FGF23); или железа от 500 до 100 мкг/дл со значением сывороточного фосфора ниже 3,0 мг/дл для взрослых или меньше или равно 0,5 мг/дл нижний предел нормы для возраста у детей и интактный FGF23 около 30 пг/мл
  • возраст >2 лет
  • Может получать лечение фосфатами и кальцитриолом, но должен быть готов к корректировке дозы исследователями, если железо устраняет дефект истощения фосфатов.

Критерий исключения:

  • злокачественное новообразование в течение последних 5 лет, за исключением плоскоклеточного или базально-клеточного рака кожи, подвергнутого лечению
  • неизлечимая болезнь / хоспис.
  • тяжелое заболевание органов-мишеней, например сердечно-сосудистые, легочные и т. д., которые могут ограничивать возможность полного исследования.

расчетная СКФ <45 мл/мин/1,73 м2, рассчитано по формуле MDRD для взрослых или модифицированному уравнению Шварца для детей

  • беременность или план забеременеть

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: добавки железа
все субъекты будут получать добавки железа в зависимости от уровня железа в крови
Диетическая добавка: Утюг
Все субъекты будут получать добавки железа в зависимости от уровня железа в крови.
Другие имена:
  • Сульфат железа
  • Глюконат железа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приводит ли повышение концентрации железа в сыворотке выше 100 мкг/дл у пациентов с СДВГ к снижению интактного FGF23.
Временное ограничение: FGF23 будет измеряться через 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцев.
Проведите пилотное исследование у пациентов с СДВГ с низкими концентрациями железа в сыворотке крови (определено ниже), чтобы определить, приводит ли повышение концентрации железа в сыворотке выше 100 мкг/дл к снижению концентрации интактного FGF23 (первичная конечная точка) и концентрации C-концевого FGF23 не менее чем на 20 %. и нормализует сывороточный фосфор и TMP/GFR (канальцевая максимальная реабсорбция фосфата/скорость клубочковой фильтрации) в течение 6 месяцев после достижения целевых концентраций железа.
FGF23 будет измеряться через 1, 2, 3, 6, 9 и 12 месяцев.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Indiana University

Следователи

  • Главный следователь: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 сентября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 сентября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 ноября 2019 г.

Последняя проверка

1 ноября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRON/ADHR

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Утюг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Congo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться