Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Jernterapi til autosomal dominant hypofosfatemisk rakitt: Et pilotprojekt.

12. november 2019 opdateret af: Michael Econs, Indiana University

Jernterapi til autosomal dominant hypofosfatemisk rakitt: En pilot

Formålet med undersøgelsen er at opnå en bedre forståelse af jerns effekt på fibroblast vækstfaktor 23 (FGF23) ved den arvelige lidelse, autosomal dominant hypofosfatemisk rakitis (ADHR). ADHR er en arvelig lidelse, hvor kroppen laver for meget FGF 23 og forårsager lavt fosforniveau i blodet og knogleproblemer såsom rakitis (bøjede ben hos børn) eller knoglesmerter og -svaghed hos voksne. Denne undersøgelse skal teste, om det at give jern hjælper med at korrigere den høje FGF23 og der ved at rette op på fosfatproblemet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Jern vil blive givet i en åben behandling til alle tilmeldte forsøgspersoner. Jernniveauer vil blive overvåget i blodet og doser justeret med det mål at få jernniveauerne til eller lidt over 100 mcg/dl.

Undersøgelsen vil se på, om der er et fald i FGF23-niveauet. Det vil også se på, hvor lang tid det tager at nedsætte niveauet af FGF 23, og hvor lang tid det tager for serum og urinfosfat at normalisere sig.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • FGF-mutation i enten arginin 176 eller arginin 179
  • kan og vil give samtykke eller have en forælder, der er i stand til/villig til at give samtykke, hvis en mindreårig
  • enten serumjern <50mcg/dl (uanset fosfat eller intakt FGF23-koncentration); eller jern mellem 500 og 100mcg/dl med serumfosforværdi under 3,0mg/dl for voksne eller mindre end eller lig med 0,5 mg/dl den nedre grænse for normal alder hos børn og intakt FGF23 omkring 30pg/ml
  • alder >2 år
  • Får muligvis behandling med fosfat og calcitriol, men skal være villig til at gennemgå dosisjusteringer af efterforskerne, hvis jern løser fosfatspilddefekten.

Ekskluderingskriterier:

  • malignitet inden for de sidste 5 år, undtagen behandlet plade- eller basalcellehudcarcinom
  • terminal sygdom/hospice.
  • svær endeorgansygdom, f.eks. kardiovaskulær, pulmonal osv., hvilket kan begrænse evnen til at gennemføre undersøgelsen.

estimeret GFR <45ml/min/1,73m2, beregnet ved hjælp af MDRD-formel for voksne eller modificeret Schwartz-ligning for børn

  • graviditet eller planlægger at blive gravid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: jerntilskud
alle forsøgspersoner vil modtage jerntilskud baseret på jernniveauer i blodet
Kosttilskud: Jern
Alle forsøgspersoner vil modtage jerntilskud baseret på jernniveauer i blodet
Andre navne:
  • Jernsulfat
  • Jernholdig gluconat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Medfører stigende serumjernkoncentrationer over 100 mcg/dl hos patienter med ADHR et fald i intakt FGF23.
Tidsramme: FGF23 vil blive målt ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder
Udfør en pilotundersøgelse i ADHR-patienter med lave serumjernkoncentrationer (defineret nedenfor) for at bestemme, om stigende serumjernkoncentrationer over 100 mcg/dl resulterer i et fald i intakt FGF23 (primært endepunkt) og C-terminal FGF23 koncentrationer med mindst 20 % og normaliserer serumfosfor og TMP/GFR (tubulær maksimal fosfatreabsorption/ glomerulær filtrationshastighed) inden for 6 måneder efter opnåelse af måljernkoncentrationer.
FGF23 vil blive målt ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Indiana University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

12. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2014

Først opslået (Skøn)

8. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRON/ADHR

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autosomal dominant hypofosfatemisk rakitt

Kliniske forsøg med Jern

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner