Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eisentherapie bei autosomal-dominanter hypophosphatämischer Rachitis: Ein Pilotprojekt.

12. November 2019 aktualisiert von: Michael Econs, Indiana University

Eisentherapie bei autosomal-dominanter hypophosphatämischer Rachitis: Ein Pilotprojekt

Ziel der Studie ist es, die Wirkung von Eisen auf den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23) bei der Erbkrankheit autosomal-dominante hypophosphatämische Rachitis (ADHR) besser zu verstehen. ADHR ist eine Erbkrankheit, bei der der Körper zu viel FGF 23 produziert und einen niedrigen Phosphorspiegel im Blut und Knochenprobleme wie Rachitis (Kniebeugen bei Kindern) oder Knochenschmerzen und -schwäche bei Erwachsenen verursacht. Diese Studie soll testen, ob die Gabe von Eisen hilft, den hohen FGF23-Wert und damit das Phosphatproblem zu korrigieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eisen wird allen eingeschriebenen Probanden in einer Open-Label-Behandlung zur Verfügung gestellt. Die Eisenspiegel im Blut werden überwacht und die Dosen mit dem Ziel angepasst, die Eisenspiegel auf oder etwas über 100 mcg/dl zu bringen.

Die Studie wird prüfen, ob der FGF23-Spiegel abnimmt. Es wird auch untersucht, wie lange es dauert, den FGF 23-Spiegel zu senken, und wie lange es dauert, bis sich das Serum- und Urinphosphat normalisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • FGF-Mutation entweder in Arginin 176 oder Arginin 179
  • in der Lage und willens sind, eine Einwilligung zu erteilen, oder einen Elternteil haben, der zur Einwilligung in der Lage/willig ist, wenn er minderjährig ist
  • entweder Serumeisen < 50 mcg/dl (unabhängig von der Phosphat- oder intakten FGF23-Konzentration); oder Eisen zwischen 500 und 100 mcg/dl mit einem Serum-Phosphorwert unter 3,0 mg/dl für Erwachsene oder unter oder gleich 0,5 mg/dl, der unteren Altersgrenze für Kinder, und intaktem FGF23 von etwa 30 pg/ml
  • Alter >2 Jahre
  • Kann mit Phosphat und Calcitriol behandelt werden, muss aber bereit sein, sich einer Dosisanpassung durch die Prüfärzte zu unterziehen, wenn Eisen den Phosphatverschwendungsdefekt behebt.

Ausschlusskriterien:

  • Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre, ausgenommen behandeltes Plattenepithelkarzinom oder Basaliom der Haut
  • unheilbare Krankheit/Hospiz.
  • schwere Endorganerkrankung, z. kardiovaskulär, pulmonal usw., was die Fähigkeit einschränken kann, das Studium abzuschließen.

geschätzte GFR < 45 ml/min/1,73 m2, berechnet nach der MDRD-Formel für Erwachsene oder der modifizierten Schwartz-Gleichung für Kinder

  • Schwangerschaft oder planen, schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eisenpräparate
Alle Probanden erhalten eine Eisenergänzung basierend auf dem Eisenspiegel im Blut
Nahrungsergänzungsmittel: Eisen
Alle Probanden erhalten eine Eisenergänzung basierend auf dem Eisenspiegel im Blut
Andere Namen:
  • Eisen-sulfat
  • Eisengluconat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Führen steigende Eisenkonzentrationen im Serum über 100 mcg/dl bei Patienten mit ADHR zu einer Abnahme von intaktem FGF23?
Zeitfenster: FGF23 wird nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten gemessen
Führen Sie eine Pilotstudie bei ADHR-Patienten mit niedrigen Serumeisenkonzentrationen (unten definiert) durch, um festzustellen, ob eine Erhöhung der Serumeisenkonzentrationen über 100 mcg/dl zu einer Abnahme der Konzentrationen von intaktem FGF23 (primärer Endpunkt) und C-terminalem FGF23 um mindestens 20 % führt. und normalisiert Serumphosphat und TMP/GFR (maximale tubuläre Phosphatreabsorption/glomeruläre Filtrationsrate) innerhalb von 6 Monaten nach Erreichen der angestrebten Eisenkonzentrationen.
FGF23 wird nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten gemessen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Indiana University

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRON/ADHR

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Autosomal-dominante hypophosphatämische Rachitis

Klinische Studien zur Eisen

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Benin

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren