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Terapia del ferro per il rachitismo ipofosfatemico autosomico dominante: un progetto pilota.

12 novembre 2019 aggiornato da: Michael Econs, Indiana University

Terapia del ferro per il rachitismo ipofosfatemico autosomico dominante: un pilota

Lo scopo dello studio è quello di ottenere una migliore comprensione dell'effetto del ferro sul fattore di crescita dei fibroblasti 23 (FGF23) nella malattia ereditaria, il rachitismo ipofosfatemico autosomico dominante (ADHR). L'ADHR è una malattia ereditaria in cui il corpo produce troppo FGF 23 e causa bassi livelli di fosforo nel sangue e problemi alle ossa come rachitismo (gambe arcuate nei bambini) o dolore osseo e debolezza negli adulti. Questo studio ha lo scopo di verificare se la somministrazione di ferro aiuta o meno a correggere l'alto FGF23 e quindi a correggere il problema del fosfato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il ferro verrà fornito in un trattamento in aperto a tutti i soggetti arruolati. I livelli di ferro saranno monitorati nel sangue e le dosi aggiustate con l'obiettivo di portare i livelli di ferro a o poco sopra i 100 mcg/dl.

Lo studio cercherà di vedere se c'è una diminuzione del livello di FGF23. Esaminerà anche quanto tempo ci vuole per diminuire il livello di FGF 23 e quanto tempo ci vuole per normalizzare il fosfato sierico e urinario.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazione FGF in arginina 176 o arginina 179
  • in grado e disponibile a fornire il consenso o avere un genitore che sia in grado/disposto a fornire il consenso, se minorenne
  • ferro sierico <50 mcg/dl (indipendentemente dalla concentrazione di fosfato o FGF23 intatto); o ferro tra 500 e 100 mcg/dl con valore di fosforo sierico inferiore a 3,0 mg/dl per gli adulti o inferiore o uguale a 0,5 mg/dl il limite inferiore della norma per l'età nei bambini e FGF intatto23 circa 30 pg/ml
  • età >2 anni
  • Può ricevere un trattamento con fosfato e calcitriolo, ma deve essere disposto a sottoporsi ad aggiustamenti della dose da parte degli investigatori se il ferro risolve il difetto di perdita di fosfato.

Criteri di esclusione:

  • tumore maligno negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule squamose o basocellulari trattato
  • malattia terminale/hospice.
  • grave malattia d'organo, ad es. cardiovascolare, polmonare, ecc., che possono limitare la capacità di completare lo studio.

GFR stimato <45 ml/min/1,73 m2, calcolato utilizzando la formula MDRD per gli adulti o l'equazione di Schwartz modificata per i bambini

  • gravidanza o intenzione di rimanere incinta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: integratori di ferro
tutti i soggetti riceveranno un'integrazione di ferro basata sui livelli di ferro nel sangue
Integratore alimentare: Ferro da stiro
Tutti i soggetti riceveranno un'integrazione di ferro basata sui livelli di ferro nel sangue
Altri nomi:
  • Solfato ferroso
  • Gluconato ferroso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'aumento delle concentrazioni sieriche di ferro superiori a 100 mcg/dl nei pazienti con ADHR determina una diminuzione dell'FGF intatto23.
Lasso di tempo: FGF23 sarà misurato a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi
Eseguire uno studio pilota in pazienti con ADHR con basse concentrazioni sieriche di ferro (definite di seguito) per determinare se l'aumento delle concentrazioni sieriche di ferro superiori a 100 mcg/dl determina una diminuzione delle concentrazioni di FGF23 intatto (endpoint primario) e di FGF23 C-terminale di almeno il 20% e normalizza il fosforo sierico e il TMP/GFR (massimo riassorbimento tubolare del fosfato/velocità di filtrazione glomerulare) entro 6 mesi dal raggiungimento delle concentrazioni di ferro desiderate.
FGF23 sarà misurato a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Indiana University

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2014

Completamento primario (Effettivo)

12 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

12 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

8 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRON/ADHR

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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