Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

IJzertherapie voor autosomaal dominante hypofosfatemische rachitis: een proefproject.

12 november 2019 bijgewerkt door: Michael Econs, Indiana University

IJzertherapie voor autosomaal dominante hypofosfatemische rachitis: een pilot

Het doel van de studie is om meer inzicht te krijgen in het effect van ijzer op fibroblastgroeifactor 23 (FGF23) bij de erfelijke aandoening autosomaal dominante hypofosfatemische rachitis (ADHR). ADHR is een erfelijke aandoening waarbij het lichaam te veel FGF 23 aanmaakt en een laag fosforgehalte in het bloed en botproblemen zoals rachitis (gebogen benen bij kinderen) of botpijn en -zwakte bij volwassenen veroorzaakt. Deze studie is bedoeld om te testen of het geven van ijzer helpt bij het corrigeren van de hoge FGF23 en daar door het fosfaatprobleem te corrigeren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

IJzer zal worden verstrekt in een open-labelbehandeling aan alle ingeschreven proefpersonen. Het ijzergehalte in het bloed wordt gecontroleerd en de dosering wordt aangepast met als doel het ijzergehalte op of iets boven de 100 mcg/dl te brengen.

De studie zal kijken of er een daling van het FGF23-niveau is. Er zal ook worden gekeken hoe lang het duurt om het niveau van FGF 23 te verlagen en hoe lang het duurt voordat het serum- en urinefosfaat is genormaliseerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • FGF-mutatie in Arginine 176 of arginine 179
  • in staat en bereid zijn om toestemming te geven of een ouder hebben die in staat/bereid is om toestemming te geven, indien minderjarig
  • ofwel serumijzer <50mcg/dl (ongeacht de fosfaat- of intacte FGF23-concentratie); of ijzer tussen 500 en 100mcg/dl met serumfosforwaarde lager dan 3,0 mg/dl voor volwassenen of minder dan of gelijk aan 0,5 mg/dl de ondergrens van normaal voor leeftijd bij kinderen en intacte FGF23 ongeveer 30 pg/ml
  • leeftijd >2 jaar
  • Wordt mogelijk behandeld met fosfaat en calcitriol, maar moet bereid zijn om dosisaanpassingen door de onderzoekers te ondergaan als ijzer het fosfaatverspillingsdefect oplost.

Uitsluitingscriteria:

  • maligniteit in de afgelopen 5 jaar, behalve behandeld plaveiselcel- of basaalcelcarcinoom van de huid
  • terminale ziekte/ziekenhuis.
  • ernstige eindorgaanziekte, b.v. cardiovasculaire, pulmonale, enz., wat het vermogen om de studie te voltooien kan beperken.

geschatte GFR <45ml/min/1.73m2, berekend met behulp van MDRD-formule voor volwassenen of gewijzigde Schwartz-vergelijking voor kinderen

  • zwangerschap of van plan bent zwanger te worden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ijzer supplementen
alle proefpersonen krijgen ijzersuppletie op basis van het ijzergehalte in het bloed
Voedingssupplement: Ijzer
Alle proefpersonen krijgen ijzersuppletie op basis van het ijzergehalte in het bloed
Andere namen:
  • IJzersulfaat
  • IJzergluconaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Leidt het verhogen van serumijzerconcentraties boven 100 mcg / dl bij patiënten met ADHR tot een afname van intacte FGF23.
Tijdsspanne: FGF23 wordt gemeten op 1, 2, 3, 6, 9 en 12 maanden
Voer een pilootstudie uit bij ADHR-patiënten met lage serumijzerconcentraties (hieronder gedefinieerd) om te bepalen of het verhogen van serumijzerconcentraties boven 100 mcg/dl resulteert in een afname van intacte FGF23 (primair eindpunt) en C-terminale FGF23-concentraties met ten minste 20% en normaliseert serumfosfor en TMP/GFR (tubulaire maximale fosfaatreabsorptie/glomerulaire filtratiesnelheid) binnen 6 maanden na het bereiken van de beoogde ijzerconcentraties.
FGF23 wordt gemeten op 1, 2, 3, 6, 9 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Indiana University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 november 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 september 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

8 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 november 2019

Laatst geverifieerd

1 november 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRON/ADHR

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ijzer

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Thailand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren