Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Żelazna terapia autosomalnej dominującej krzywicy hipofosfatemicznej: projekt pilotażowy.

12 listopada 2019 zaktualizowane przez: Michael Econs, Indiana University

Żelazna terapia autosomalnej dominującej krzywicy hipofosfatemicznej: pilot

Celem badania jest lepsze zrozumienie wpływu żelaza na czynnik wzrostu fibroblastów 23 (FGF23) w chorobie dziedzicznej, autosomalnej dominującej krzywicy hipofosfatemicznej (ADHR). ADHR jest chorobą dziedziczną, w której organizm wytwarza zbyt dużo FGF 23 i powoduje niski poziom fosforu we krwi oraz problemy z kośćmi, takie jak krzywica (skrzywienie nóg u dzieci) lub ból i osłabienie kości u dorosłych. To badanie ma na celu sprawdzenie, czy podawanie żelaza pomaga skorygować wysoki FGF23 i tam poprzez skorygowanie problemu fosforanów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Żelazo będzie dostarczane w otwartym leczeniu wszystkim włączonym pacjentom. Poziom żelaza będzie monitorowany we krwi, a dawki będą dostosowywane w celu uzyskania poziomu żelaza do lub nieco powyżej 100 mcg/dl.

Badanie będzie miało na celu sprawdzenie, czy występuje spadek poziomu FGF23. Przyjrzy się również, jak długo trwa obniżenie poziomu FGF 23 i jak długo trwa normalizacja stężenia fosforanów w surowicy i moczu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mutacja FGF w argininie 176 lub argininie 179
  • zdolny i chętny do wyrażenia zgody lub ma rodzica, który jest w stanie/chętny do wyrażenia zgody, jeśli jest nieletni
  • albo żelazo w surowicy <50 mcg/dl (niezależnie od stężenia fosforanów lub niezmienionego FGF23); lub żelazo między 500 a 100 mcg/dl z wartością fosforu w surowicy poniżej 3,0 mg/dl dla dorosłych lub mniej niż lub równo 0,5 mg/dl dolna granica normy dla wieku u dzieci i nienaruszony FGF23 około 30 pg/ml
  • wiek >2 lata
  • Może być leczony fosforanami i kalcytriolem, ale musi wyrazić zgodę na dostosowanie dawki przez badaczy, jeśli żelazo rozwiąże defekt wyniszczania fosforanów.

Kryteria wyłączenia:

  • nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem leczonego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry
  • śmiertelna choroba / hospicjum.
  • ciężka choroba narządów końcowych, np. sercowo-naczyniowe, płucne itp., które mogą ograniczać zdolność do ukończenia studiów.

szacowany GFR <45ml/min/1,73m2, obliczono za pomocą wzoru MDRD dla dorosłych lub zmodyfikowanego równania Schwartza dla dzieci

  • ciąża lub plan zajścia w ciążę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: suplementy żelaza
wszyscy pacjenci otrzymają suplementację żelaza w oparciu o poziom żelaza we krwi
Suplement diety: Żelazo
Wszyscy pacjenci otrzymają suplementację żelaza w oparciu o poziom żelaza we krwi
Inne nazwy:
  • Siarczan żelaza
  • Glukonian żelazawy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czy zwiększenie stężenia żelaza w surowicy powyżej 100 μg/dl u pacjentów z ADHR powoduje spadek nienaruszonego FGF23.
Ramy czasowe: FGF23 będzie mierzone po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach
Przeprowadzić badanie pilotażowe u pacjentów z ADHR z niskim stężeniem żelaza w surowicy (zdefiniowanym poniżej), aby określić, czy zwiększenie stężenia żelaza w surowicy powyżej 100 μg/dl powoduje zmniejszenie stężenia nienaruszonego FGF23 (pierwszorzędowy punkt końcowy) i C-końcowego FGF23 o co najmniej 20% i normalizuje stężenie fosforu w surowicy i TMP/GFR (maksymalne wchłanianie zwrotne fosforanów w kanalikach/współczynnik przesączania kłębuszkowego) w ciągu 6 miesięcy od osiągnięcia docelowego stężenia żelaza.
FGF23 będzie mierzone po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana University

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Econs, M.D., Indiana University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRON/ADHR

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Żelazo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj