Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Samotolisib vid behandling av patienter med återfallande eller refraktär avancerade solida tumörer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiska störningar med TSC- eller PI3K/MTOR-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

3 april 2024 uppdaterad av: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis For Therapy Choice) - Fas 2 underprotokoll av LY3023414 hos patienter med solida tumörer

Denna fas II Pediatric MATCH studie studerar hur väl samotolisib fungerar vid behandling av patienter med solida tumörer, non-Hodgkin lymfom eller histiocytiska störningar med TSC eller PI3K/MTOR mutationer som har spridit sig till andra platser i kroppen (metastaserande) och har kommit tillbaka ( återkommande) eller svarar inte på behandling (refraktär). Samotolisib kan stoppa tillväxten av cancerceller genom att blockera några av de enzymer som behövs för celltillväxt.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HUVUDMÅL:

I. Att bestämma den objektiva svarsfrekvensen (ORR; fullständigt svar + partiellt svar) hos pediatriska patienter behandlade med samotolisib (LY3023414) med avancerade solida tumörer, non-Hodgkin-lymfom eller tumörer i centrala nervsystemet (CNS) som har TSC-förlust av funktionsmutationer och/eller andra PI3K/MTOR-aktiverande mutationer.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att uppskatta den progressionsfria överlevnaden hos pediatriska patienter som behandlats med LY3023414 med avancerade solida tumörer, non-Hodgkin-lymfom eller CNS-tumörer som har TSC-förlust av funktionsmutationer och/eller andra PI3K/MTOR-aktiverande mutationer.

II. För att få information om tolerabiliteten av LY3023414 hos barn med recidiverande eller refraktär cancer.

III. Att karakterisera farmakokinetiken för LY3023414 hos barn med återkommande eller refraktär cancer.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att öka kunskapen om det genomiska landskapet av återfallande pediatriska solida tumörer och lymfom och identifiera potentiella prediktiva biomarkörer (andra än den genomiska förändring som studiebehandlingen tilldelats) med hjälp av ytterligare genomiska, transkriptomiska och proteomiska testplattformar.

II. Att utforska metoder för att profilera förändringar i tumörgenomik över tid genom utvärdering av cirkulerande tumördeoxiribonukleinsyra (DNA).

III. För att utvärdera frekvensen och mekanismen för biallelisk funktionsförlust, och utvärdera uttrycket av TSC1, TSC2 och PTEN hos försökspersoner som registrerar sig med en funktionsförlustmutation i en av dessa gener.

DISPLAY: Detta är en dosökningsstudie.

Patienterna får samotolisib oralt (PO) två gånger dagligen (BID) dag 1-28. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 6 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oväntad toxicitet. Patienterna genomgår röntgen, datortomografi (CT), magnetisk resonanstomografi (MRT), fludeoxiglukos F-18 (FDG)-positions-emissionstomografi (FDG-PET) och blodprovtagning vid studien.

Efter avslutad studiebehandling följs patienterna upp regelbundet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Förenta staterna, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten måste ha registrerats på APEC1621SC och måste ha fått en behandlingsuppgift till Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) till APEC1621D baserat på närvaron av en handlingsbar mutation enligt definitionen i APEC1621SC; Observera att behandlingstilldelning kan vara till primär kohort A för patienter med TSC1- eller TSC2-förlust av funktionsmutationer eller primär kohort B för patienter med andra PI3K/MTOR-vägmutationer
  • Patienter som uppnår dosnivå 1 måste ha en kroppsyta >= 0,52 m^2 vid tidpunkten för studieregistreringen; patienter som uppnår dosnivå 2 måste ha en kroppsyta >= 0,37 m^2 vid tidpunkten för studieregistreringen; patienter som uppnår dosnivå -1 måste ha en kroppsyta >= 0,75 m^2 vid tidpunkten för studieregistreringen

  • Patienter måste ha radiografiskt mätbar sjukdom vid tidpunkten för studieregistreringen; patienter med neuroblastom som inte har en mätbar sjukdom men som har metaiodbensylguanidin (MIBG) positiv (+) utvärderbar sjukdom är berättigade; mätbar sjukdom hos patienter med CNS-engagemang definieras som varje lesion som är minst 10 mm i en dimension på standard magnetisk resonanstomografi (MRT) eller datortomografi (CT)

    • Obs: Följande kvalificerar sig inte som mätbar sjukdom:

      • Maligna vätskeansamlingar (t.ex. ascites, pleurautgjutning)
      • Benmärgsinfiltration förutom den som upptäckts med MIBG-skanning för neuroblastom
      • Lesioner som endast upptäckts av nuklearmedicinska studier (t.ex. ben-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-skanningar) förutom vad som noterats för neuroblastom
      • Förhöjda tumörmarkörer i plasma eller cerebrospinalvätska (CSF)
      • Tidigare utstrålade lesioner som inte har visat tydlig progression efter strålning
      • Leptomeningeala lesioner som inte uppfyller mätkraven för Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1
      • Benskador utan tillhörande mjukvävnadsmassa >= 10 mm i största diameter; benskador med en tillhörande mjukvävnadsmassa >= 10 mm i största diameter avbildad med CT eller MRI anses mätbara
  • Karnofsky >= 50 % för patienter > 16 år och Lansky >= 50 för patienter =< 16 år; Obs: neurologiska brister hos patienter med CNS-tumörer måste ha varit stabila i minst 7 dagar före studieregistreringen; patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som sitter uppe i rullstol, kommer att betraktas som ambulerande i syfte att bedöma prestationspoängen

  • Patienterna måste ha återhämtat sig helt från de akuta toxiska effekterna av all tidigare anticancerterapi och måste uppfylla följande minimilängd från tidigare anticancerriktad terapi före inskrivningen; om efter den erforderliga tidsramen, de numeriska behörighetskriterierna är uppfyllda, t.ex. blodtalskriterier anses patienten ha återhämtat sig adekvat

    • Cytotoxisk kemoterapi eller andra anticancermedel som är kända för att vara myelosuppressiva; >= 21 dagar efter den sista dosen av cytotoxisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dagar om tidigare nitrosourea)
    • Anticancermedel som inte är kända för att vara myelosuppressiva (t. inte associerat med minskat antal blodplättar eller absolut antal neutrofiler [ANC]: >= 7 dagar efter den sista dosen av medlet
    • Antikroppar: >= 21 dagar måste ha förflutit från infusion av den sista dosen antikropp, och toxicitet relaterad till tidigare antikroppsbehandling måste återställas till grad =< 1
    • Kortikosteroider: om de används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroider
    • Hematopoetiska tillväxtfaktorer: >= 14 dagar efter den sista dosen av en långverkande tillväxtfaktor (t. pegfilgrastim) eller 7 dagar för kortverkande tillväxtfaktor; för tillväxtfaktorer som har kända biverkningar som inträffat mer än 7 dagar efter administrering, måste denna period förlängas utöver den tid under vilken biverkningar är kända för att inträffa; längden på detta intervall ska diskuteras med studieordföranden och studietilldelad forskningskoordinator
    • Interleukiner, interferoner och cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer): >= 21 dagar efter avslutad interleukiner, interferon eller cytokiner (andra än hematopoetiska tillväxtfaktorer)

    • Stamcellsinfusioner (med eller utan total kroppsbestrålning [TBI]):

      • Allogen (icke-autolog) benmärgs- eller stamcellstransplantation, eller någon stamcellsinfusion inklusive donatorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >= 84 dagar efter infusion och inga tecken på transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD)
      • Autolog stamcellsinfusion inklusive boostinfusion: >= 42 dagar
    • Cellulär terapi: >= 42 dagar efter fullbordandet av någon typ av cellulär terapi (t.ex. modifierade T-celler, naturliga mördarceller [NK], dendritiska celler, etc.)

    • Strålbehandling (XRT)/extern strålbestrålning inklusive protoner: >= 14 dagar efter lokal XRT; >= 150 dagar efter TBI, kraniospinal XRT eller om strålning till >= 50 % av bäckenet; >= 42 dagar om annan betydande benmärgsstrålning (BM).

      • Obs: strålning får inte levereras till tumörställen med "mätbar sjukdom" som används för att följa svar på subprotokollbehandling
    • Radiofarmaceutisk terapi (t.ex. radiomärkt antikropp, iobenguan I-131 [131I-MIBG]): >= 42 dagar efter systemiskt administrerad radiofarmaceutisk terapi
    • Patienter får inte tidigare ha exponering för LY3023414
    • Patienter får inte tidigare ha exponerats för ett medel som är specifikt riktat mot PI3K/MTOR-vägen (en PI3K-hämmare, en AKT-hämmare, en MTOR-hämmare, inklusive rapaloger, eller en kombinerad PI3K/MTOR-hämmare)

  • För patienter med solida tumörer utan känd benmärgspåverkan:

    • Perifert absolut neutrofilantal (ANC) >= 1000/mm^3
    • Trombocytantal >= 100 000/mm^3 (transfusionsoberoende, definierat som att inte ha fått blodplättstransfusioner på minst 7 dagar före inskrivning)
  • Patienter med känd benmärgsmetastaserande sjukdom kommer att vara berättigade till studier förutsatt att de uppfyller blodvärdena (kan få transfusioner förutsatt att de inte är kända för att vara motståndskraftiga mot transfusioner av röda blodkroppar eller blodplättar); dessa patienter kommer inte att kunna utvärderas med avseende på hematologisk toxicitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller ett serumkreatinin baserat på ålder/kön enligt följande:

    • Ålder: 1 till < 2 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 0,6; hona 0,6
    • Ålder: 2 till < 6 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 0,8; hona 0,8
    • Ålder: 6 till < 10 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): man 1; hona 1
    • Ålder: 10 till < 13 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 1,2; hona 1.2
    • Ålder: 13 till < 16 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): manligt 1,5; hona 1.4
    • Ålder: >= 16 år; maximalt serumkreatinin (mg/dL): man 1,7; hona 1.4
  • Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat) =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder
  • Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) =< 135 U/L; (för syftet med denna studie är ULN för SGPT 45 U/L)
  • Serumalbumin >= 2 g/dL
  • Patienter måste ha en normal blodsockernivå för ålder; om en första slumpmässig dragning (dvs. icke-fastande) blodsockervärdet ligger utanför intervallet, det är acceptabelt att upprepa detta test som en fastedragning
  • Patienter måste ha en serumtriglyceridnivå =< 300 mg/dL och serumkolesterolnivå =< 300 mg/dL; om en första slumpmässig dragning (dvs. icke-fastande) är utanför intervallet, är det acceptabelt att upprepa detta test som en fastedragning
  • Patienter med krampanfall kan skrivas in om de får antikonvulsiva och välkontrollerade
  • Störningar i nervsystemet (enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0 [CTCAE V 5.0]) som härrör från tidigare behandling måste vara =< grad 2, med undantag för minskad senreflex (DTR); alla betyg av DTR är kvalificerade
  • Korrigerat QT (QTc) intervall =< 480 millisekunder
  • Patienterna måste kunna svälja intakta tabletter
  • Alla patienter och/eller deras föräldrar eller lagligt auktoriserade representanter måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke; samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer

Exklusions kriterier:

  • Gravida eller ammande kvinnor kommer inte att delta i denna studie; graviditetstest måste erhållas hos flickor som är postmenarkala; män eller kvinnor med reproduktionspotential får inte delta såvida de inte har gått med på att använda en effektiv preventivmetod medan de får studiebehandling och i 3 månader efter den sista dosen av LY3023414

  • Samtidig medicinering

    • Kortikosteroider: patienter som får kortikosteroider som inte har haft en stabil eller minskande dos av kortikosteroider i minst 7 dagar före inskrivningen är inte berättigade; om det används för att modifiera immunbiverkningar relaterade till tidigare behandling, måste >= 14 dagar ha förflutit sedan sista dosen av kortikosteroid
    • Undersökningsläkemedel: patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel är inte berättigade
    • Anticancermedel: patienter som för närvarande får andra anticancermedel är inte berättigade
    • Anti-GVHD-medel efter transplantation: patienter som får ciklosporin, takrolimus eller andra medel för att förhindra graft-versus-host-sjukdom efter benmärgstransplantation är inte berättigade till denna studie
  • Patienter som har en okontrollerad infektion är inte behöriga
  • Patienter som har insulinberoende diabetes är inte berättigade
  • Patienter som tidigare har fått en solid organtransplantation är inte berättigade
  • Patienter med subependymala jättecellastrocytom (SEGA) är inte berättigade
  • Patienter som enligt utredaren kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien är inte berättigade

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (samotolisib)
Patienterna får samotolisib PO BID dag 1-28. Behandlingen upprepas var 28:e dag i upp till 6 cykler i frånvaro av sjukdomsprogression eller oväntad toxicitet. Patienterna genomgår en röntgen, CT, MRI, FDG-PET och blodprovtagning vid studien.
Procedur: Magnetisk resonanstomografi
Genomgå MRI
Andra namn:
  • MRI
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medicinsk bildbehandling, magnetisk resonans / kärnmagnetisk resonans
  • HERR
  • MR-avbildning
  • MRI-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kärnmagnetisk resonanstomografi
  • Magnetisk resonanstomografi (MRT)
  • sMRI
  • Magnetisk resonanstomografi (förfarande)
  • Strukturell MRI
Procedur: Datortomografi
Genomgå CT
Andra namn:
  • CT
  • KATT
  • Datortomografi
  • Beräknad axiell tomografi
  • Datoriserad axialtomografi
  • tomografi
  • Datoriserad axiell tomografi (förfarande)
  • Datortomografi (CT) skanning
Läkemedel: Samotolisib
Givet PO
Andra namn:
  • 2H-imidazo(4,5-C)kinolin-2-on, 1,3-dihydro-8-(5-(1-hydroxi-1-metyletyl)-3-pyridinyl)-1-((2S)-2 -metoxipropyl)-3-metyl-
  • LY 3023414
  • LY-3023414
  • LY3023414
  • WHO 10889
Procedur: Bioprovsamling
Genomgå blodprovtagning
Andra namn:
  • Biologisk provsamling
  • Bioprov insamlat
  • Provsamling
Procedur: FDG-Positron Emission Tomografi
Genomgå FDG-PET
Andra namn:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET Imaging
Procedur: Röntgenbild
Genomgå röntgen
Andra namn:
  • Konventionell röntgen
  • Diagnostisk radiologi
  • Medicinsk bildbehandling, röntgen
  • Röntgenbild
  • Radiografi
  • RG
  • Statisk röntgen
  • Röntgen
  • Enkla filmröntgenbilder
  • Röntgenbildprocedur (procedur)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsfrekvens
Tidsram: Upp till 2 år
Svarsfrekvenser kommer att beräknas som procentandelen av utvärderbara patienter som svarar, och konfidensintervall kommer att konstrueras med hjälp av Wilson-poängintervallmetoden.
Upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av patienterna som upplever biverkningar av grad 3 eller 4
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
Kommer att betygsättas av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Alla berättigade patienter som får minst en dos av protokollbehandling kommer att beaktas vid utvärderingen av toxicitet.
Från inskrivning till avslutad behandling, upp till 2 år
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från initiering av protokollbehandling till uppkomsten av någon av följande händelser: sjukdomsprogression eller återfall av sjukdom eller död av någon orsak, bedömd upp till 2 år
PFS tillsammans med konfidensintervallen kommer att uppskattas med Kaplan-Meier-metoden.
Från initiering av protokollbehandling till uppkomsten av någon av följande händelser: sjukdomsprogression eller återfall av sjukdom eller död av någon orsak, bedömd upp till 2 år
Farmakokinetiska (PK) parametrar
Tidsram: Vid baslinjen, 30 minuter, 1, 2, 4, 4, 6-8 timmar och 24 timmar efter morgondosen dag 1 kurs 1, före dos och 1-2 timmar efter morgondosen dag 15 kurs 1
En beskrivande analys av farmakokinetiska (PK) parametrar kommer att utföras för att definiera systemisk exponering, läkemedelsclearance och andra farmakokinetiska parametrar. PK-parametrarna kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik, inklusive medelvärden, medianer, intervall och standardavvikelser (om siffror och fördelning tillåter).
Vid baslinjen, 30 minuter, 1, 2, 4, 4, 6-8 timmar och 24 timmar efter morgondosen dag 1 kurs 1, före dos och 1-2 timmar efter morgondosen dag 15 kurs 1

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Potentiell prediktiv biomarköridentifiering med hjälp av ytterligare genomiska, transkriptomiska och proteomiska testplattformar
Tidsram: Upp till 3 år
En beskrivande analys kommer att göras och kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik. Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande till sin natur.
Upp till 3 år
Biallelisk förlust av funktionsfrekvens och mekanism
Tidsram: Upp till 3 år
En beskrivande analys kommer att göras och kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik. Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande till sin natur.
Upp till 3 år
Förändring i tumörgenomisk profil
Tidsram: Baslinje upp till 3 år
En beskrivande analys kommer att göras och kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik. Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande till sin natur.
Baslinje upp till 3 år
TSC1, TSC2 och PTEN uttrycksnivåer
Tidsram: Upp till 3 år
En beskrivande analys kommer att göras och kommer att sammanfattas med enkel sammanfattande statistik. Alla dessa analyser kommer att vara beskrivande till sin natur.
Upp till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Theodore W Laetsch, Children's Oncology Group

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 november 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 september 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2017

Första postat (Faktisk)

11 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NCI-2017-01249 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • APEC1621D (Annan identifierare: CTEP)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Malignt gliom

Kliniska prövningar på Magnetisk resonanstomografi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera