Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Samotolisib visszaeső vagy refrakter előrehaladott szilárd daganatokban, non-Hodgkin limfómában vagy TSC vagy PI3K/MTOR mutációval rendelkező hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében (a Pediatric MATCH kezelési kísérlet)

2026. április 1. frissítette: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekuláris elemzés a terápia kiválasztásához) – LY3023414 2. fázisú alprotokollja szilárd daganatos betegeknél

Ez a II. fázisú Pediatric MATCH vizsgálat azt vizsgálja, hogy a szamotolisib milyen jól működik szolid tumorokban, non-Hodgkin limfómában vagy hisztiocitás rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében, akiknek TSC vagy PI3K/MTOR mutációi vannak, amelyek átterjedtek a test más részeire (metasztatikusak) és visszatértek ( visszatérő) vagy nem reagálnak a kezelésre (refrakter). A szamotolisib megállíthatja a rákos sejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges egyes enzimeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES FELADAT:

I. Az objektív válaszarány (ORR; teljes válasz + részleges válasz) meghatározása szamotolisibbel (LY3023414) kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknél előrehaladott szolid tumorok, non-Hodgkin limfómák vagy központi idegrendszeri (CNS) tumorok szenvednek, amelyek TSC funkcióvesztési mutációkat hordoznak. és/vagy egyéb PI3K/MTOR aktiváló mutációk.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A progressziómentes túlélés becslése LY3023414-gyel kezelt, előrehaladott szolid tumorokkal, non-Hodgkin limfómákkal vagy központi idegrendszeri daganatokkal, amelyek TSC funkcióvesztési mutációkat és/vagy egyéb PI3K/MTOR-t aktiváló mutációkat hordoznak.

II. Információszerzés az LY3023414 tolerálhatóságáról kiújult vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.

III. Az LY3023414 farmakokinetikájának jellemzése visszatérő vagy refrakter rákban szenvedő gyermekeknél.

FELTÁRÁSI CÉLKITŰZÉSEK:

I. A relapszusos gyermekkori szolid tumorok és limfómák genomiális tájáról való ismeretek bővítése és a potenciális prediktív biomarkerek azonosítása (a vizsgálati kezelést kijelölő genomiális elváltozás kivételével) további genomi, transzkriptomikai és proteomikai tesztelési platformok segítségével.

II. A tumor genomikájában bekövetkező változások időbeli profilálására vonatkozó megközelítések feltárása a keringő tumordezoxiribonukleinsav (DNS) értékelésén keresztül.

III. A biallélikus funkcióvesztés gyakoriságának és mechanizmusának értékelése, valamint a TSC1, TSC2 és PTEN expressziójának értékelése olyan alanyokban, akik funkcióvesztési mutációval jelentkeznek ezen gének egyikében.

VÁZLAT: Ez egy dózis-eszkalációs vizsgálat.

A betegek szamotolisibet kapnak szájon át (PO) naponta kétszer (BID) az 1-28. napon. A kezelés 28 naponként megismétlődik legfeljebb 6 cikluson keresztül, a betegség progressziója vagy váratlan toxicitás hiányában. A betegek röntgenfelvételen, számítógépes tomográfián (CT), mágneses rezonancia képalkotáson (MRI), fludeoxiglükóz F-18 (FDG) helyzetemissziós tomográfián (FDG-PET) és vérmintavételen esnek át a vizsgálat során.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket rendszeres időközönként nyomon követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Egyesült Államok, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Egyesült Államok, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Egyesült Államok, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Egyesült Államok, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Egyesült Államok, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Egyesült Államok, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Egyesült Államok, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek be kell jelentkeznie az APEC1621SC-be, és az APEC1621SC-ben meghatározott, működőképes mutáció megléte alapján a Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) kezelési kijelölést kell kapnia az APEC1621D-hez; vegye figyelembe, hogy a kezelés hozzárendelése lehet az elsődleges A kohorsz a TSC1 vagy TSC2 funkcióvesztésben szenvedő betegeknél, vagy a B elsődleges kohorsz olyan betegeknél, akiknél más PI3K/MTOR útvonalmutációk vannak.
  • Az 1. dózisszintre felhalmozódó betegek testfelületének >= 0,52 m^2-nek kell lennie a vizsgálatba való felvétel időpontjában; a 2. dózisszintre felhalmozódó betegek testfelületének >= 0,37 m^2-nek kell lennie a vizsgálatba való felvétel időpontjában; a -1 dózisszintre felhalmozódó betegek testfelületének >= 0,75 m^2-nek kell lennie a vizsgálatba való felvétel időpontjában

  • A betegeknek a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában radiográfiailag mérhető betegséggel kell rendelkezniük; azok a neuroblasztómában szenvedő betegek, akiknek nincs mérhető betegségük, de metaiodobenzilguanidin (MIBG) pozitív (+) értékelhető betegségük van; A központi idegrendszeri érintettségben szenvedő betegek mérhető betegsége minden olyan elváltozás, amely szabványos mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) vagy számítógépes tomográfián (CT) egy dimenzióban legalább 10 mm-es.

    • Megjegyzés: A következők nem minősülnek mérhető betegségnek:

      • Rosszindulatú folyadékgyülemek (pl. ascites, pleurális folyadékgyülem)
      • Csontvelő-infiltráció, kivéve a neuroblasztóma MIBG-vizsgálattal kimutatott
      • Csak a nukleáris medicina vizsgálataival (például csont-, gallium- vagy pozitronemissziós tomográfia [PET] vizsgálat) észlelt elváltozások, kivéve a neuroblasztóma esetében
      • Emelkedett tumormarkerek a plazmában vagy a cerebrospinális folyadékban (CSF)
      • Korábban besugárzott elváltozások, amelyek a besugárzás után nem mutattak egyértelmű progressziót
      • Leptomeningeális elváltozások, amelyek nem felelnek meg a Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 mérési követelményeinek
      • Csontléziók a kapcsolódó lágyrésztömeg nélkül, amelyek átmérője >= 10 mm; a CT-vel vagy MRI-vel leképezett legnagyobb átmérőjű, 10 mm-nél nagyobb lágyrésztömegű csontléziók mérhetőnek tekinthetők
  • Karnofsky >= 50% a 16 évesnél idősebb betegeknél és Lansky >= 50 a =< 16 éves betegeknél; Megjegyzés: a központi idegrendszeri daganatokban szenvedő betegek neurológiai hiányának stabilnak kell lennie legalább 7 napig a vizsgálatba való felvétel előtt; a bénulás miatt járni nem tudó, de tolószékben ülő betegeket járóbetegnek kell tekinteni a teljesítménypontszám értékelése céljából.

  • A betegeknek teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes terápia akut toxikus hatásaiból, és be kell tartaniuk az alábbi minimális időtartamot a korábbi rákellenes kezelés során; ha az előírt időkeret után a számszerű alkalmassági feltételek teljesülnek, pl. vérkép alapján a beteg megfelelően felépültnek tekinthető

    • citotoxikus kemoterápia vagy egyéb rákellenes szerek, amelyekről ismert, hogy mieloszuppresszív hatásúak; >= 21 nappal a citotoxikus vagy mieloszuppresszív kemoterápia utolsó adagja után (42 nap, ha korábban nitrozoura-kezelést kapott)
    • Nem ismert mieloszuppresszív rákellenes szerek (pl. nem társul csökkent thrombocytaszámmal vagy abszolút neutrofilszámmal [ANC]): >= 7 nappal a szer utolsó adagja után
    • Antitestek: >= 21 napnak kell eltelnie az utolsó antitest-dózis beadása óta, és a korábbi antitest-terápiával összefüggő toxicitást =< 1-ig kell helyreállítani.
    • Kortikoszteroidok: ha a korábbi kezeléshez kapcsolódó immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
    • Hematopoietikus növekedési faktorok: >= 14 nappal a hosszan ható növekedési faktor utolsó adagja (pl. pegfilgrasztim) vagy 7 nap rövid hatású növekedési faktor esetén; az olyan növekedési faktorok esetében, amelyeknél a beadást követő 7 napon túli ismert nemkívánatos események következtek be, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert; ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanszékvezetővel és a vizsgálatra kijelölt kutatási koordinátorral
    • Interleukinok, interferonok és citokinek (a vérképző növekedési faktorok kivételével): >= 21 nappal az interleukinok, interferonok vagy citokinek (a hematopoietikus növekedési faktorok kivételével) befejezése után

    • Őssejt-infúziók (teljes test besugárzással vagy anélkül [TBI]):

      • Allogén (nem autológ) csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció, vagy bármilyen őssejt-infúzió, beleértve a donor limfocita infúziót (DLI) vagy az emlékeztető infúziót: >= 84 nappal az infúzió után, és nincs bizonyíték a graft versus host betegségre (GVHD)
      • Autológ őssejt-infúzió, beleértve az emlékeztető infúziót is: >= 42 nap
    • Sejtterápia: >= 42 nappal bármely típusú sejtterápia befejezése után (pl. módosított T-sejtek, természetes gyilkos [NK] sejtek, dendritikus sejtek stb.)

    • Sugárterápia (XRT)/külső sugaras besugárzás, beleértve a protonokat is: >= 14 nappal a helyi XRT után; >= 150 nappal a TBI, a craniospinalis XRT vagy ha a medence >= 50%-ára történő besugárzás után; >= 42 nap egyéb jelentős csontvelő- (BM) sugárzás esetén

      • Megjegyzés: Előfordulhat, hogy a sugárzást nem lehet eljuttatni a „mérhető betegség” daganat helyére, amelyet az alprotokoll-kezelésre adott válasz követésére használnak.
    • Radiofarmakon terápia (pl. radioaktívan jelölt antitest, iobenguane I-131 [131I-MIBG]): >= 42 nappal a szisztémásan alkalmazott radiofarmakon terápia után
    • A betegek nem részesülhettek előzetesen az LY3023414-gyel
    • A betegek nem részesülhetnek előzetesen olyan szerrel, amely kifejezetten a PI3K/MTOR útvonalra irányul (PI3K-gátló, AKT-gátló, MTOR-gátló, beleértve a rapalogokat vagy kombinált PI3K/MTOR-gátló).

  • Olyan szolid daganatos betegeknél, akiknél nem ismert csontvelő érintettség:

    • Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) >= 1000/mm^3
    • Thrombocytaszám >= 100 000/mm^3 (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót)
  • Az ismert csontvelő-áttétes betegségben szenvedő betegek jogosultak a vizsgálatra, feltéve, hogy megfelelnek a vérképeiknek (transzfúzióban részesülhetnek, feltéve, hogy nem ismert, hogy ellenállóak a vörösvértest- vagy vérlemezke-transzfúzióval szemben); ezek a betegek nem értékelhetők hematológiai toxicitás szempontjából

  • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >= 70 ml/perc/1,73 m^2 vagy szérum kreatinin kor/nem alapján, az alábbiak szerint:

    • Életkor: 1 és < 2 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 0,6; női 0,6
    • Életkor: 2 és < 6 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 0,8; női 0,8
    • Életkor: 6 és < 10 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1; női 1
    • Életkor: 10 és < 13 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,2; női 1.2
    • Életkor: 13 és < 16 év között; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,5; női 1.4
    • Életkor: >= 16 év; maximális szérum kreatinin (mg/dL): férfi 1,7; női 1.4
  • Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) =< 1,5-szerese az életkor felső határának (ULN)
  • Szérum glutamát piruvát transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) =< 135 U/L; (ebben a tanulmányban az SGPT ULN értéke 45 U/L)
  • Szérum albumin >= 2 g/dl
  • A betegek életkorának megfelelő vércukorszinttel kell rendelkezniük; ha egy kezdeti véletlenszerű sorsolás (pl. nem éhgyomri) vércukorértéke a tartományon kívül esik, elfogadható a teszt megismétlése éhgyomorra.
  • A betegek szérum trigliceridszintje < 300 mg/dl és szérum koleszterinszint < 300 mg/dl; ha egy kezdeti véletlenszerű sorsolás (pl. nem koplalt) tartományon kívül esik, elfogadható ennek a tesztnek a megismétlése éhgyomorra
  • A görcsrohamos betegségben szenvedő betegek bevonhatók, ha görcsoldó szereket szednek és jól kontrollálják őket
  • Az idegrendszeri rendellenességek (a nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok 5.0-s verziója szerint [CTCAE V 5.0]) a korábbi terápiából eredően =< 2-es fokozatúnak kell lenniük, a csökkent ínreflex (DTR) kivételével; a DTR bármely fokozata támogatható
  • Korrigált QT (QTc) intervallum =< 480 ezredmásodperc
  • A betegeknek képesnek kell lenniük az érintetlen tabletták lenyelésére
  • Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes képviselőjének írásos beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia; a hozzájárulást adott esetben az intézményi iránymutatások szerint kell megszerezni

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők nem vesznek részt ebben a vizsgálatban; posztmenarchális lányoknál terhességi tesztet kell végezni; szaporodóképes hímek vagy nőstények csak akkor vehetnek részt a részvételben, ha beleegyeztek, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaznak a vizsgálati kezelés alatt és 3 hónapig az LY3023414 utolsó adagját követően.

  • Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek

    • Kortikoszteroidok: olyan kortikoszteroidokat kapó betegek, akik a felvétel előtt legalább 7 napig nem kaptak stabil vagy csökkenő dózisú kortikoszteroidot, nem vehetők igénybe; ha a korábbi kezeléssel összefüggő immunrendszeri nemkívánatos események módosítására alkalmazzák, >= 14 napnak kell eltelnie az utolsó kortikoszteroid adag óta
    • Vizsgálati gyógyszerek: azok a betegek, akik jelenleg más vizsgálati gyógyszert kapnak, nem jogosultak
    • Rákellenes szerek: azok a betegek, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak
    • Anti-GVHD szerek transzplantáció után: azok a betegek, akik ciklosporint, takrolimuszt vagy más szereket kapnak a csontvelő-átültetés utáni graft versus-host betegség megelőzésére, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
  • A kontrollálatlan fertőzésben szenvedő betegek nem jogosultak
  • Az inzulinfüggő cukorbetegségben szenvedő betegek nem jogosultak erre
  • Azok a betegek, akik korábban szilárd szervátültetésen estek át, nem vehetők igénybe
  • A szubependimális óriássejtes asztrocitómákban (SEGA-k) szenvedő betegek nem jogosultak
  • Nem jogosultak azokra a betegekre, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (szamotolizib)
A betegek az 1. és 28. napon kapnak szamotolisibet PO BID. A kezelés 28 naponként megismétlődik legfeljebb 6 cikluson keresztül, a betegség progressziója vagy váratlan toxicitás hiányában. A vizsgálat során a betegek röntgen-, CT-, MRI-, FDG-PET- és vérmintavételen esnek át.
Eljárás: Mágneses rezonancia képalkotás
Végezzen MRI-t
Más nevek:
  • MRI
  • Mágneses rezonancia
  • Mágneses rezonancia képalkotás
  • Orvosi képalkotás, mágneses rezonancia / nukleáris mágneses rezonancia
  • ÚR
  • MR képalkotás
  • MRI vizsgálat
  • NMR képalkotás
  • NMRI
  • Mágneses magrezonancia képalkotás
  • Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
  • sMRI
  • Mágneses rezonancia képalkotás (eljárás)
  • MRI-k
  • Strukturális MRI
Eljárás: Komputertomográfia
Végezzen CT-t
Más nevek:
  • CT
  • MACSKA
  • CAT Scan
  • Számítógépes axiális tomográfia
  • Számítógépes tomográfia
  • CT vizsgálat
  • tomográfia
  • Számítógépes axiális tomográfia (eljárás)
  • Számítógépes tomográfia (CT) vizsgálat
Drog: Samotolisib
Adott PO
Más nevek:
  • 2H-imidazo(4,5-C)kinolin-2-on, 1,3-dihidro-8-(5-(1-hidroxi-1-metil-etil)-3-piridinil)-1-((2S)-2 -metoxipropil)-3-metil-
  • LY 3023414
  • LY-3023414
  • LY3023414
  • WHO 10889
Eljárás: Biospecimen Gyűjtemény
Vérmintavételen kell részt venni
Más nevek:
  • Biológiai mintagyűjtés
  • Biominta összegyűjtve
  • Mintagyűjtemény
Eljárás: FDG-pozitronemissziós tomográfia
FDG-PET
Más nevek:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET képalkotás
Eljárás: X-ray képalkotás
Végezzen röntgenfelvételt
Más nevek:
  • Hagyományos röntgen
  • Diagnosztikai radiológia
  • Orvosi képalkotás, röntgen
  • Radiográfiai képalkotás
  • Radiográfia
  • RG
  • Statikus röntgen
  • Röntgen
  • Sima filmes röntgenfelvételek
  • Radiográfiai képalkotó eljárás (eljárás)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Objektív válaszarány
Időkeret: A tanulmányba lépéstől számított 2 évig
Válaszadónak azt a pácienst nevezzük, aki a legjobb, részleges vagy teljes választ éri el a vizsgálat során. A válaszarányt az értékelhető betegek százalékos arányaként számítják ki, akik reagáltak. Ebben a vizsgálatban a szilárd daganatok válaszértékelési kritériumai (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, RECIST) irányelvet (1.1-es verzió) használták a válasz és a progresszió meghatározására, a daganatok különböző altípusaira vonatkozóan meghatározott kritériumokkal (pl. a központi idegrendszer (CNS) kétdimenziós mérése). ) daganatok).
A tanulmányba lépéstől számított 2 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 3. vagy 4. fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos aránya
Időkeret: A tanulmányba lépéstől számított 2 évig
A 3-as vagy magasabb fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek százalékos arányát a Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumai 5.0 verziója szerint értékelik.
A tanulmányba lépéstől számított 2 évig
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: A tanulmányba lépéstől számított 3 hónapig
A Kaplan-Meier módszert használjuk a 3 hónapos PFS becslésére. A PFS a protokoll szerinti kezelés megkezdésétől a betegség progressziójáig, kiújulásáig, bármilyen okból bekövetkezett halálig vagy az utolsó érintkezés dátumáig eltelt idő.
A tanulmányba lépéstől számított 3 hónapig
A szamotolisib farmakokinetikája (PK), görbe alatti terület (AUC).
Időkeret: Az 1. ciklus 15. napjáig
Az AUC átlaga (sd).
Az 1. ciklus 15. napjáig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Potenciális prediktív biomarker azonosítás további genomi, transzkriptomikus és proteomikai tesztelési platformok használatával
Időkeret: Akár 3 év
Leíró elemzés készül, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Akár 3 év
Biallélikus funkcióvesztés Frekvencia és mechanizmus
Időkeret: Akár 3 év
Leíró elemzés készül, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Akár 3 év
Változás a tumor genomi profiljában
Időkeret: Alapállapot akár 3 év
Leíró elemzés készül, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Alapállapot akár 3 év
TSC1, TSC2 és PTEN kifejezési szintek
Időkeret: Akár 3 év
Leíró elemzés készül, amelyet egyszerű összefoglaló statisztikákkal foglalunk össze. Mindezek az elemzések leíró jellegűek lesznek.
Akár 3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Cancer Institute (NCI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Theodore W Laetsch, Children's Oncology Group

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NCI-2017-01249 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • APEC1621D (Egyéb azonosító: CTEP)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel