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Samotolisibe no Tratamento de Pacientes com Tumores Sólidos Avançados Recidivantes ou Refratários, Linfoma Não-Hodgkin ou Distúrbios Histiocíticos com TSC ou Mutações PI3K/MTOR (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

1 de abril de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Análise Molecular para Escolha de Terapia) - Subprotocolo Fase 2 de LY3023414 em Pacientes com Tumores Sólidos

Este estudo pediátrico MATCH de fase II estuda o desempenho do samotolisibe no tratamento de pacientes com tumores sólidos, linfoma não-Hodgkin ou distúrbios histiocíticos com TSC ou mutações PI3K/MTOR que se espalharam para outros locais do corpo (metastático) e voltaram ( recorrente) ou não respondem ao tratamento (refratário). O samotolisibe pode interromper o crescimento de células cancerígenas, bloqueando algumas das enzimas necessárias para o crescimento celular.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVO PRIMÁRIO:

I. Determinar a taxa de resposta objetiva (ORR; resposta completa + resposta parcial) em pacientes pediátricos tratados com samotolisibe (LY3023414) com tumores sólidos avançados, linfomas não Hodgkin ou tumores do sistema nervoso central (SNC) que apresentam mutações com perda de função TSC , e/ou outras mutações ativadoras de PI3K/MTOR.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Estimar a sobrevida livre de progressão em pacientes pediátricos tratados com LY3023414 com tumores sólidos avançados, linfomas não-Hodgkin ou tumores do SNC que abrigam mutações de perda de função de TSC e/ou outras mutações ativadoras de PI3K/MTOR.

II. Obter informações sobre a tolerabilidade de LY3023414 em crianças com câncer recidivante ou refratário.

III. Caracterizar a farmacocinética do LY3023414 em crianças com câncer recorrente ou refratário.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Aumentar o conhecimento da paisagem genômica de tumores sólidos pediátricos recidivantes e linfomas e identificar potenciais biomarcadores preditivos (além da alteração genômica para a qual o tratamento do estudo foi atribuído) usando plataformas adicionais de testes genômicos, transcriptômicos e proteômicos.

II. Explorar abordagens para alterações de perfil na genômica do tumor ao longo do tempo por meio da avaliação do ácido desoxirribonucléico (DNA) tumoral circulante.

III. Avaliar a frequência e o mecanismo da perda de função bialélica e avaliar a expressão de TSC1, TSC2 e PTEN em indivíduos que apresentam uma mutação de perda de função em um desses genes.

ESBOÇO: Este é um estudo de escalonamento de dose.

Os pacientes recebem samotolisibe por via oral (PO) duas vezes ao dia (BID) nos dias 1-28. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 6 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inesperada. Os pacientes são submetidos a radiografia, tomografia computadorizada (TC), ressonância magnética (MRI), tomografia por emissão de posição com fluooxiglicose F-18 (FDG) (FDG-PET) e coleta de amostra de sangue no estudo.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados periodicamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

18

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Estados Unidos, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Porto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente deve ter se inscrito no APEC1621SC e deve ter recebido uma designação de tratamento para Análise Molecular para Escolha de Terapia (MATCH) para APEC1621D com base na presença de uma mutação acionável, conforme definido em APEC1621SC; observe que a atribuição do tratamento pode ser para a coorte primária A para pacientes com mutações de perda de função TSC1 ou TSC2 ou para a coorte primária B para pacientes com outras mutações da via PI3K/MTOR
  • Os pacientes que atingem o nível de dose 1 devem ter uma área de superfície corporal >= 0,52 m^2 no momento da inscrição no estudo; os pacientes que atingem o nível de dose 2 devem ter uma área de superfície corporal >= 0,37 m^2 no momento da inscrição no estudo; os pacientes que atingem o nível de dose -1 devem ter uma área de superfície corporal >= 0,75 m^2 no momento da inscrição no estudo

  • Os pacientes devem ter doença mensurável radiograficamente no momento da inscrição no estudo; pacientes com neuroblastoma que não têm doença mensurável, mas têm metaiodobenzilguanidina (MIBG) positivo (+) doença avaliável são elegíveis; doença mensurável em pacientes com envolvimento do SNC é definida como qualquer lesão que tenha no mínimo 10 mm em uma dimensão na ressonância magnética padrão (MRI) ou tomografia computadorizada (TC)

    • Nota: O seguinte não se qualifica como doença mensurável:

      • Coleções líquidas malignas (por exemplo, ascite, derrames pleurais)
      • Infiltração da medula óssea, exceto aquela detectada por varredura MIBG para neuroblastoma
      • Lesões detectadas apenas por estudos de medicina nuclear (por exemplo, varreduras de osso, gálio ou tomografia por emissão de pósitrons [PET]), exceto conforme observado para neuroblastoma
      • Marcadores tumorais elevados no plasma ou líquido cefalorraquidiano (LCR)
      • Lesões previamente irradiadas que não demonstraram progressão clara após a radiação
      • Lesões leptomeníngeas que não atendem aos requisitos de medição para Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) 1.1
      • Lesões ósseas sem massa de partes moles associada >= 10 mm no maior diâmetro; lesões ósseas com massa de tecido mole associada >= 10 mm no maior diâmetro, visualizadas por TC ou RM, são consideradas mensuráveis
  • Karnofsky >= 50% para pacientes > 16 anos e Lansky >= 50 para pacientes =< 16 anos; Observação: os déficits neurológicos em pacientes com tumores do SNC devem estar estáveis ​​por pelo menos 7 dias antes da inclusão no estudo; pacientes que não conseguem andar por causa da paralisia, mas que estão em uma cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais para fins de avaliação do escore de desempenho

  • Os pacientes devem ter se recuperado totalmente dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anti-câncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia dirigida anti-câncer anterior antes da inscrição; se após o prazo exigido, os critérios numéricos de elegibilidade forem atendidos, por ex. critérios de hemograma, considera-se que o paciente se recuperou adequadamente

    • Quimioterapia citotóxica ou outros agentes anticancerígenos conhecidos por serem mielossupressores; >= 21 dias após a última dose de quimioterapia citotóxica ou mielossupressora (42 dias se nitrosouréia prévia)
    • Agentes anticancerígenos não conhecidos por serem mielossupressores (p. não associado a contagem reduzida de plaquetas ou contagem absoluta de neutrófilos [ANC]): >= 7 dias após a última dose do agente
    • Anticorpos: >= 21 dias devem ter decorrido desde a infusão da última dose de anticorpo, e a toxicidade relacionada à terapia anterior com anticorpos deve ser recuperada para grau =< 1
    • Corticosteróides: se usados ​​para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, >= 14 dias devem ter decorrido desde a última dose de corticosteróide
    • Fatores de crescimento hematopoiéticos: >= 14 dias após a última dose de um fator de crescimento de ação prolongada (p. pegfilgrastim) ou 7 dias para fator de crescimento de ação curta; para fatores de crescimento que tenham eventos adversos conhecidos ocorrendo além de 7 dias após a administração, esse período deve ser estendido além do tempo durante o qual os eventos adversos são conhecidos; a duração desse intervalo deve ser discutida com o coordenador do estudo e o coordenador de pesquisa designado para o estudo
    • Interleucinas, interferons e citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos): >= 21 dias após a conclusão de interleucinas, interferon ou citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos)

    • Infusões de células-tronco (com ou sem irradiação corporal total [TBI]):

      • Transplante alogênico (não autólogo) de medula óssea ou células-tronco, ou qualquer infusão de células-tronco, incluindo infusão de linfócitos do doador (DLI) ou infusão de reforço: >= 84 dias após a infusão e nenhuma evidência de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
      • Infusão de células-tronco autólogas, incluindo infusão de reforço: >= 42 dias
    • Terapia celular: >= 42 dias após a conclusão de qualquer tipo de terapia celular (ex. células T modificadas, células natural killer [NK], células dendríticas, etc.)

    • Radioterapia (XRT)/irradiação de feixe externo incluindo prótons: >= 14 dias após XRT local; >= 150 dias após TCE, XRT cranioespinhal ou se radiação para >= 50% da pelve; >= 42 dias se outra radiação substancial da medula óssea (BM)

      • Nota: a radiação não pode ser entregue ao(s) local(is) do tumor de "doença mensurável" sendo usado(s) para acompanhar a resposta ao tratamento do subprotocolo
    • Terapia radiofarmacêutica (por exemplo, anticorpo radiomarcado, iobenguano I-131 [131I-MIBG]): >= 42 dias após terapia radiofarmacêutica administrada sistemicamente
    • Os pacientes não devem ter recebido exposição prévia ao LY3023414
    • Os pacientes não devem ter recebido exposição prévia a um agente especificamente direcionado para a via PI3K/MTOR (um inibidor de PI3K, um inibidor de AKT, um inibidor de MTOR, incluindo rapalogs, ou um inibidor combinado de PI3K/MTOR)

  • Para pacientes com tumores sólidos sem comprometimento conhecido da medula óssea:

    • Contagem absoluta de neutrófilos periféricos (ANC) >= 1000/mm^3
    • Contagem de plaquetas >= 100.000/mm^3 (independente de transfusão, definida como não receber transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias antes da inscrição)
  • Pacientes com doença metastática da medula óssea conhecida serão elegíveis para o estudo desde que cumpram as contagens de sangue (podem receber transfusões desde que não sejam refratários a transfusões de glóbulos vermelhos ou plaquetas); esses pacientes não serão avaliados quanto à toxicidade hematológica

  • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2 ou uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma:

    • Idade: 1 a < 2 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 0,6; feminino 0,6
    • Idade: 2 a < 6 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 0,8; feminino 0,8
    • Idade: 6 a < 10 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1; feminino 1
    • Idade: 10 a < 13 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1,2; feminino 1.2
    • Idade: 13 a < 16 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1,5; feminino 1.4
    • Idade: >= 16 anos; creatinina sérica máxima (mg/dL): masculino 1,7; feminino 1.4
  • Bilirrubina (soma de conjugado + não conjugado) =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para idade
  • Glutamato piruvato transaminase sérica (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) =< 135 U/L; (para o propósito deste estudo, o ULN para SGPT é 45 U/L)
  • Albumina sérica >= 2 g/dL
  • Os pacientes devem ter um nível de açúcar no sangue normal para a idade; se um sorteio inicial aleatório (ou seja, sem jejum) o valor de glicose no sangue estiver fora do intervalo, é aceitável repetir este teste como uma coleta em jejum
  • Os pacientes devem apresentar triglicérides séricos =< 300 mg/dL e colesterol sérico =< 300 mg/dL; se um sorteio inicial aleatório (ou seja, sem jejum) estiver fora do intervalo, é aceitável repetir este teste como uma retirada em jejum
  • Pacientes com transtorno convulsivo podem ser inscritos se estiverem em uso de anticonvulsivantes e bem controlados
  • Distúrbios do sistema nervoso (pelo Critério de Terminologia Comum para Eventos Adversos versão 5.0 [CTCAE V 5.0]) resultantes de terapia anterior devem ser =< grau 2, com exceção de diminuição do reflexo do tendão (DTR); qualquer grau de DTR é elegível
  • Intervalo QT (QTc) corrigido =< 480 milissegundos
  • Os pacientes devem ser capazes de engolir comprimidos intactos
  • Todos os pacientes e/ou seus pais ou representantes legalmente autorizados devem assinar um consentimento informado por escrito; o assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas ou amamentando não serão incluídas neste estudo; testes de gravidez devem ser obtidos em meninas pós-menarcas; homens ou mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar um método contraceptivo eficaz durante o tratamento do estudo e por 3 meses após a última dose de LY3023414

  • Medicamentos concomitantes

    • Corticosteróides: pacientes recebendo corticosteróides que não estiveram em uma dose estável ou decrescente de corticosteróide por pelo menos 7 dias antes da inscrição não são elegíveis; se usado para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, >= 14 dias devem ter decorrido desde a última dose de corticosteroide
    • Medicamentos em investigação: pacientes que estão atualmente recebendo outro medicamento em investigação não são elegíveis
    • Agentes anticancerígenos: os pacientes que estão atualmente recebendo outros agentes anticancerígenos não são elegíveis
    • Agentes anti-GVHD pós-transplante: pacientes que estão recebendo ciclosporina, tacrolimus ou outros agentes para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro pós-transplante de medula óssea não são elegíveis para este estudo
  • Pacientes com infecção não controlada não são elegíveis
  • Pacientes com diabetes dependente de insulina não são elegíveis
  • Pacientes que receberam um transplante de órgão sólido anterior não são elegíveis
  • Pacientes com astrocitomas subependimários de células gigantes (SEGAs) não são elegíveis
  • Os pacientes que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo não são elegíveis

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (samotolisibe)
Os pacientes recebem samotolisibe PO BID nos dias 1-28. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 6 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inesperada. Os pacientes passam por radiografia, tomografia computadorizada, ressonância magnética, FDG-PET e coleta de amostra de sangue no estudo.
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeter-se a TC
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
Medicamento: Samotolisibe
Dado PO
Outros nomes:
  • 2H-Imidazo(4,5-C)quinolin-2-ona, 1,3-Dihidro-8-(5-(1-hidroxi-1-metiletil)-3-piridinil)-1-((2S)-2 -metoxipropil)-3-metil-
  • LY 3023414
  • LY-3023414
  • LY3023414
  • OMS 10889
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Tomografia por emissão de pósitrons FDG
Submeta-se a FDG-PET
Outros nomes:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET Imaging
Procedimento: Imagem de Raios-X
Submeter-se a raio-x
Outros nomes:
  • Raio X Convencional
  • Radiologia Diagnóstica
  • Imagiologia Médica, Raios-X
  • Imagem radiográfica
  • Radiografia
  • RG
  • Raio X Estático
  • Raio X
  • Radiografias de filme simples
  • Procedimento de imagem radiográfica (procedimento)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta objetiva
Prazo: Até 2 anos a partir do início do estudo
Um respondedor é definido como um paciente que atinge uma melhor resposta de resposta parcial ou resposta completa no estudo. As taxas de resposta serão calculadas como a porcentagem de pacientes avaliáveis ​​que respondem. A diretriz revisada dos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) (versão 1.1) foi usada para determinar a resposta e a progressão neste estudo, com critérios específicos delineados para os diferentes subtipos de tumores (por exemplo, medições bidimensionais para o sistema nervoso central (SNC). ) tumores).
Até 2 anos a partir do início do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes que apresentam eventos adversos de grau 3 ou 4
Prazo: Até 2 anos a partir do início do estudo
A porcentagem de pacientes que apresentam eventos adversos de grau 3 ou superior será avaliada de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do National Cancer Institute versão 5.0
Até 2 anos a partir do início do estudo
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Até 3 meses a partir do início do estudo
O método Kaplan-Meier será usado para estimar o PFS de 3 meses. PFS é definido como o tempo desde o início do protocolo de tratamento até a progressão da doença, recorrência, morte por qualquer causa ou data do último contato.
Até 3 meses a partir do início do estudo
Farmacocinética (PK) do samotolisibe, área sob a curva (AUC).
Prazo: Até o dia 15 do ciclo 1
A média (dp) da AUC
Até o dia 15 do ciclo 1

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Identificação preditiva potencial de biomarcadores usando plataformas adicionais de testes genômicos, transcriptômicos e proteômicos
Prazo: Até 3 anos
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas resumidas simples. Todas essas análises serão de natureza descritiva.
Até 3 anos
Perda bialélica de frequência e mecanismo de função
Prazo: Até 3 anos
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas resumidas simples. Todas essas análises serão de natureza descritiva.
Até 3 anos
Mudança no perfil genômico do tumor
Prazo: Linha de base até 3 anos
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas resumidas simples. Todas essas análises serão de natureza descritiva.
Linha de base até 3 anos
Níveis de expressão TSC1, TSC2 e PTEN
Prazo: Até 3 anos
Uma análise descritiva será realizada e será resumida com estatísticas resumidas simples. Todas essas análises serão de natureza descritiva.
Até 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Theodore W Laetsch, Children's Oncology Group

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

30 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

11 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCI-2017-01249 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • APEC1621D (Outro identificador: CTEP)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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