Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Samotolisib til behandling af patienter med recidiverende eller refraktære avancerede solide tumorer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med TSC- eller PI3K/MTOR-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

3. april 2024 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pædiatrisk MATCH (molekylær analyse til valg af terapi) - Fase 2-underprotokol af LY3023414 hos patienter med solide tumorer

Dette fase II pædiatriske MATCH-forsøg undersøger, hvor godt samotolisib virker ved behandling af patienter med solide tumorer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med TSC- eller PI3K/MTOR-mutationer, der har spredt sig til andre steder i kroppen (metastatisk) og er kommet tilbage ( tilbagevendende) eller ikke reagerer på behandling (refraktær). Samotolisib kan stoppe væksten af ​​kræftceller ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At bestemme den objektive responsrate (ORR; fuldstændig respons + delvis respons) hos pædiatriske patienter behandlet med samotolisib (LY3023414) med fremskredne solide tumorer, non-Hodgkin-lymfomer eller tumorer i centralnervesystemet (CNS), der rummer TSC-tab af funktionsmutationer og/eller andre PI3K/MTOR-aktiverende mutationer.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere den progressionsfrie overlevelse hos pædiatriske patienter behandlet med LY3023414 med fremskredne solide tumorer, non-Hodgkin-lymfomer eller CNS-tumorer, der rummer TSC-tab af funktionsmutationer og/eller andre PI3K/MTOR-aktiverende mutationer.

II. For at få information om tolerabiliteten af ​​LY3023414 hos børn med recidiverende eller refraktær cancer.

III. At karakterisere farmakokinetikken af ​​LY3023414 hos børn med tilbagevendende eller refraktær cancer.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At øge kendskabet til det genomiske landskab af recidiverende pædiatriske solide tumorer og lymfomer og identificere potentielle prædiktive biomarkører (bortset fra den genomiske ændring, som undersøgelsesbehandlingen blev tildelt) ved hjælp af yderligere genomiske, transkriptomiske og proteomiske testplatforme.

II. At udforske tilgange til profilering af ændringer i tumorgenomik over tid gennem evaluering af cirkulerende tumor deoxyribonukleinsyre (DNA).

III. At evaluere hyppigheden og mekanismen for biallel funktionstab og evaluere ekspressionen af ​​TSC1, TSC2 og PTEN hos forsøgspersoner, der tilmelder sig med en funktionstabsmutation i et af disse gener.

OVERSIGT: Dette er en dosis-eskaleringsundersøgelse.

Patienterne får samotolisib oralt (PO) to gange dagligt (BID) på dag 1-28. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 6 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uventet toksicitet. Patienter gennemgår røntgen, computertomografi (CT), magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), fludeoxyglucose F-18 (FDG)-positionsemissionstomografi (FDG-PET) og blodprøvetagning på undersøgelse.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne periodisk op.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Medstar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal være tilmeldt APEC1621SC og skal have fået en behandlingstildeling til Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) til APEC1621D baseret på tilstedeværelsen af ​​en handlingsbar mutation som defineret i APEC1621SC; Bemærk, at behandlingstildelingen kan være til primær kohorte A for patienter med TSC1 eller TSC2 tab af funktionsmutationer eller primær kohorte B for patienter med andre PI3K/MTOR pathway mutationer
  • Patienter, der opnår dosisniveau 1, skal have et kropsoverfladeareal >= 0,52 m^2 på tidspunktet for studieindskrivning; patienter, der opnår dosisniveau 2, skal have et kropsoverfladeareal >= 0,37 m^2 på tidspunktet for studietilmelding; patienter, der opnår dosisniveau -1, skal have et kropsoverfladeareal >= 0,75 m^2 på tidspunktet for studietilmelding

  • Patienter skal have radiografisk målbar sygdom på tidspunktet for studietilmelding; patienter med neuroblastom, som ikke har målbar sygdom, men som har metaiodobenzylguanidin (MIBG) positiv (+) evaluerbar sygdom er kvalificerede; målbar sygdom hos patienter med CNS-involvering er defineret som enhver læsion, der er mindst 10 mm i én dimension på standard magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller computertomografi (CT)

    • Bemærk: Følgende kvalificeres ikke som målbar sygdom:

      • Maligne væskeansamlinger (f.eks. ascites, pleurale effusioner)
      • Knoglemarvsinfiltration undtagen den, der er påvist ved MIBG-scanning for neuroblastom
      • Læsioner kun påvist ved nuklearmedicinske undersøgelser (f.eks. knogle-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-scanninger) undtagen som angivet for neuroblastom
      • Forhøjede tumormarkører i plasma eller cerebrospinalvæske (CSF)
      • Tidligere bestrålede læsioner, der ikke har vist tydelig progression efter stråling
      • Leptomeningeale læsioner, der ikke opfylder målekravene for responsevalueringskriterier i solide tumorer (RECIST) 1.1
      • Knoglelæsioner uden tilhørende bløddelsmasse >= 10 mm i største diameter; knoglelæsioner med en tilhørende bløddelsmasse >= 10 mm i største diameter afbildet ved CT eller MR anses for at være målbare
  • Karnofsky >= 50 % for patienter > 16 år og Lansky >= 50 for patienter =< 16 år; Bemærk: neurologiske mangler hos patienter med CNS-tumorer skal have været stabile i mindst 7 dage før studieindskrivning; patienter, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse, men som sidder oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på at vurdere præstationsscore

  • Patienter skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere anti-cancer-terapi og skal opfylde følgende minimumsvarighed fra tidligere anti-cancer-rettet behandling før tilmelding; hvis efter den krævede tidsramme, de numeriske berettigelseskriterier er opfyldt, f.eks. blodtællingskriterier, anses patienten for at være kommet sig tilstrækkeligt

    • Cytotoksisk kemoterapi eller andre anti-cancermidler, der vides at være myelosuppressive; >= 21 dage efter den sidste dosis af cytotoksisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dage hvis tidligere nitrosourea)
    • Anticancermidler, der ikke vides at være myelosuppressive (f. ikke forbundet med reduceret blodpladetal eller absolut neutrofiltal [ANC]-tal): >= 7 dage efter den sidste dosis af middel
    • Antistoffer: >= 21 dage skal være forløbet fra infusion af sidste dosis antistof, og toksicitet relateret til tidligere antistofbehandling skal genfindes til grad =< 1
    • Kortikosteroider: hvis de bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: >= 14 dage efter den sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f. pegfilgrastim) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor; for vækstfaktorer, som har kendte uønskede hændelser, der er opstået mere end 7 dage efter indgivelse, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvori der vides at forekomme uønskede hændelser; varigheden af ​​dette interval skal drøftes med studielederen og den studietildelte forskningskoordinator
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer): >= 21 dage efter afslutningen af ​​interleukiner, interferon eller cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer)

    • Stamcelleinfusioner (med eller uden total kropsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller enhver stamcelleinfusion inklusive donorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >= 84 dage efter infusion og ingen tegn på graft versus host sygdom (GVHD)
      • Autolog stamcelleinfusion inklusive boost-infusion: >= 42 dage
    • Cellulær terapi: >= 42 dage efter afslutningen af ​​enhver form for cellulær terapi (f.eks. modificerede T-celler, naturlige dræberceller [NK], dendritiske celler osv.)

    • Strålebehandling (XRT)/ekstern strålebestråling inklusive protoner: >= 14 dage efter lokal XRT; >= 150 dage efter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >= 50 % af bækkenet; >= 42 dage ved anden betydelig knoglemarvsstråling (BM).

      • Bemærk: stråling kan ikke leveres til "målbare sygdoms"-tumorsteder, der bruges til at følge respons på underprotokolbehandling
    • Radiofarmaceutisk behandling (f.eks. radioaktivt mærket antistof, iobenguan I-131 [131I-MIBG]): >= 42 dage efter systemisk administreret radiofarmaceutisk behandling
    • Patienter må ikke tidligere have været udsat for LY3023414
    • Patienter må ikke tidligere have været udsat for et middel, der er specifikt rettet mod PI3K/MTOR-vejen (en PI3K-hæmmer, en AKT-hæmmer, en MTOR-hæmmer, inklusive rapaloger, eller en kombineret PI3K/MTOR-hæmmer)

  • Til patienter med solide tumorer uden kendt knoglemarvsinvolvering:

    • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >= 1000/mm^3
    • Blodpladetal >= 100.000/mm^3 (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at have modtaget blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før tilmelding)
  • Patienter med kendt knoglemarvsmetastatisk sygdom vil være berettiget til undersøgelse, forudsat at de opfylder blodtallene (kan modtage transfusioner, forudsat at de ikke vides at være refraktære over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner); disse patienter vil ikke kunne vurderes for hæmatologisk toksicitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

    • Alder: 1 til < 2 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 0,6; kvinde 0,6
    • Alder: 2 til < 6 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 0,8; kvinde 0,8
    • Alder: 6 til < 10 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mand 1; kvinde 1
    • Alder: 10 til < 13 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,2; kvinde 1.2
    • Alder: 13 til < 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,5; kvinde 1.4
    • Alder: >= 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,7; kvinde 1.4
  • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret) =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 135 U/L; (til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U/L)
  • Serumalbumin >= 2 g/dL
  • Patienter skal have et normalt blodsukkerniveau for alder; hvis en indledende tilfældig lodtrækning (dvs. ikke-fastende) blodsukkerværdien er uden for området, er det acceptabelt at gentage denne test som en fastende måling
  • Patienter skal have et serumtriglyceridniveau =< 300 mg/dL og serumkolesterolniveau =< 300 mg/dL; hvis en indledende tilfældig lodtrækning (dvs. ikke-fastende) er uden for rækkevidde, er det acceptabelt at gentage denne test som en fastende lodtrækning
  • Patienter med krampeanfald kan indskrives, hvis de får antikonvulsiva og er velkontrollerede
  • Nervesystemets lidelser (i henhold til almindelige terminologikriterier for bivirkninger version 5.0 [CTCAE V 5.0]) som følge af tidligere behandling skal være =< grad 2, med undtagelse af nedsat senerefleks (DTR); enhver karakter af DTR er berettiget
  • Korrigeret QT (QTc) interval =< 480 millisekunder
  • Patienter skal kunne sluge intakte tabletter
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke; samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder vil ikke deltage i denne undersøgelse; graviditetstest skal tages hos piger, der er postmenarkale; mænd eller kvinder med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode, mens de modtager undersøgelsesbehandling og i 3 måneder efter den sidste dosis af LY3023414

  • Samtidig medicin

    • Kortikosteroider: patienter, der får kortikosteroider, som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før indskrivning, er ikke kvalificerede; hvis det bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid
    • Undersøgelseslægemidler: Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er ikke kvalificerede
    • Anti-cancer-midler: Patienter, der i øjeblikket modtager andre anti-cancer-midler, er ikke berettigede
    • Anti-GVHD-midler efter transplantation: Patienter, der får cyclosporin, tacrolimus eller andre midler til forebyggelse af graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation, er ikke kvalificerede til dette forsøg
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede
  • Patienter med insulinafhængig diabetes er ikke kvalificerede
  • Patienter, der tidligere har modtaget en solid organtransplantation, er ikke berettigede
  • Patienter med subependymale kæmpecelleastrocytomer (SEGA'er) er ikke kvalificerede
  • Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, er ikke kvalificerede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (samotolisib)
Patienterne modtager samotolisib PO BID på dag 1-28. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 6 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uventet toksicitet. Patienterne gennemgår en røntgen-, CT-, MR-, FDG-PET- og blodprøveudtagning under undersøgelsen.
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
Medicin: Samotolisib
Givet PO
Andre navne:
  • 2H-imidazo(4,5-C)quinolin-2-on, 1,3-dihydro-8-(5-(1-hydroxy-1-methylethyl)-3-pyridinyl)-1-((2S)-2 -methoxypropyl)-3-methyl-
  • LY 3023414
  • LY-3023414
  • LY3023414
  • WHO 10889
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå blodprøvetagning
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Procedure: FDG-Positron Emission Tomografi
Gennemgå FDG-PET
Andre navne:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET billedbehandling
Procedure: Røntgenbilleder
Gennemgå røntgen
Andre navne:
  • Konventionel røntgen
  • Diagnostisk radiologi
  • Medicinsk billeddannelse, røntgen
  • Radiografisk billeddannelse
  • Radiografi
  • RG
  • Statisk røntgen
  • Røntgen
  • Almindelige film røntgenbilleder
  • Radiografisk billeddannelsesprocedure (procedure)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Svarprocent
Tidsramme: Op til 2 år
Responsrater vil blive beregnet som procentdelen af ​​evaluerbare patienter, der reagerer, og konfidensintervaller vil blive konstrueret ved hjælp af Wilson-scoreintervalmetoden.
Op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der oplever grad 3 eller 4 bivirkninger
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år
Vil blive bedømt af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Enhver kvalificeret patient, som modtager mindst én dosis protokolbehandling, vil blive taget i betragtning ved vurderingen af ​​toksicitet.
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af protokolbehandling til forekomsten af ​​en af ​​følgende hændelser: sygdomsprogression eller sygdomsgentagelse eller død af enhver årsag, vurderet op til 2 år
PFS sammen med konfidensintervallerne vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden.
Fra påbegyndelse af protokolbehandling til forekomsten af ​​en af ​​følgende hændelser: sygdomsprogression eller sygdomsgentagelse eller død af enhver årsag, vurderet op til 2 år
Farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Ved baseline, 30 minutter, 1, 2, 4, 4, 6-8 timer og 24 timer efter morgendosis på dag 1 kursus 1, præ-dosis og 1-2 timer efter morgendosis på dag 15 kursus 1
En beskrivende analyse af farmakokinetiske (PK) parametre vil blive udført for at definere systemisk eksponering, lægemiddelclearance og andre farmakokinetiske parametre. PK-parametrene vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik, herunder middelværdier, medianer, intervaller og standardafvigelser (hvis tal og fordeling tillader det).
Ved baseline, 30 minutter, 1, 2, 4, 4, 6-8 timer og 24 timer efter morgendosis på dag 1 kursus 1, præ-dosis og 1-2 timer efter morgendosis på dag 15 kursus 1

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Potentiel forudsigelig biomarkøridentifikation ved hjælp af yderligere genomiske, transkriptomiske og proteomiske testplatforme
Tidsramme: Op til 3 år
En beskrivende analyse vil blive udført og vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik. Alle disse analyser vil være beskrivende.
Op til 3 år
Biallel tab af funktionsfrekvens og mekanisme
Tidsramme: Op til 3 år
En beskrivende analyse vil blive udført og vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik. Alle disse analyser vil være beskrivende.
Op til 3 år
Ændring i tumorgenomisk profil
Tidsramme: Baseline op til 3 år
En beskrivende analyse vil blive udført og vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik. Alle disse analyser vil være beskrivende.
Baseline op til 3 år
TSC1, TSC2 og PTEN ekspressionsniveauer
Tidsramme: Op til 3 år
En beskrivende analyse vil blive udført og vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik. Alle disse analyser vil være beskrivende.
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Theodore W Laetsch, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2017-01249 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • APEC1621D (Anden identifikator: CTEP)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ondartet gliom

Kliniske forsøg med MR scanning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner