Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Samotolizyb w leczeniu pacjentów z nawrotowymi lub opornymi na leczenie zaawansowanymi guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi z mutacjami TSC lub PI3K/MTOR (badanie leczenia pediatrycznego MATCH)

3 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (analiza molekularna do wyboru terapii) — podprotokół fazy 2 LY3023414 u pacjentów z guzami litymi

To badanie fazy II Pediatric MATCH ocenia skuteczność samotolizybu w leczeniu pacjentów z guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi z mutacjami TSC lub PI3K/MTOR, które rozprzestrzeniły się do innych miejsc w organizmie (przerzuty) i powróciły ( nawracające) lub niereagujące na leczenie (oporne). Samotolizyb może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Określenie wskaźnika obiektywnych odpowiedzi (ORR; odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) u pacjentów pediatrycznych leczonych samotolizybem (LY3023414) z zaawansowanymi guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub guzami ośrodkowego układu nerwowego (OUN), w których występują mutacje powodujące utratę funkcji TSC i/lub inne mutacje aktywujące PI3K/MTOR.

CELE DODATKOWE:

I. Oszacowanie przeżycia wolnego od progresji u pacjentów pediatrycznych leczonych LY3023414 z zaawansowanymi guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub guzami OUN z mutacjami powodującymi utratę funkcji TSC i/lub innymi mutacjami aktywującymi PI3K/MTOR.

II. Uzyskanie informacji na temat tolerancji LY3023414 u dzieci z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.

III. Charakterystyka farmakokinetyki LY3023414 u dzieci z rakiem nawracającym lub opornym na leczenie.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Poszerzenie wiedzy na temat krajobrazu genomowego nawrotów guzów litych i chłoniaków u dzieci oraz zidentyfikowanie potencjalnych biomarkerów prognostycznych (innych niż zmiana genomowa, dla której przypisano badane leczenie) przy użyciu dodatkowych platform do testów genomicznych, transkryptomicznych i proteomicznych.

II. Zbadanie podejść do profilowania zmian w genomice guza w czasie poprzez ocenę krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) guza.

III. Aby ocenić częstotliwość i mechanizm biallelicznej utraty funkcji oraz ocenić ekspresję TSC1, TSC2 i PTEN u osób, które zapisały się z mutacją utraty funkcji w jednym z tych genów.

ZARYS: Jest to badanie polegające na eskalacji dawki.

Pacjenci otrzymują samotolizyb doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 6 cykli w przypadku braku progresji choroby lub nieoczekiwanej toksyczności. Pacjenci poddawani są prześwietleniu rentgenowskiemu, tomografii komputerowej (CT), obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI), tomografii emisyjnej z pozycją fludeoksyglukozy F-18 (FDG) (FDG-PET) oraz pobieraniu próbek krwi w trakcie badania.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są okresowo kontrolowani.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Portoryko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi być zapisany do APEC1621SC i musi otrzymać przydział leczenia do Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) do APEC1621D w oparciu o obecność możliwej do zastosowania mutacji, jak zdefiniowano w APEC1621SC; należy zauważyć, że leczenie może być przypisane do kohorty pierwotnej A w przypadku pacjentów z mutacjami powodującymi utratę funkcji TSC1 lub TSC2 lub kohorty podstawowej B w przypadku pacjentów z innymi mutacjami szlaku PI3K/MTOR
  • W momencie włączenia do badania powierzchnia ciała pacjentów, którym zostanie przypisana dawka 1, musi wynosić >= 0,52 m^2; w momencie włączenia do badania powierzchnia ciała pacjentów, którym zostanie przypisana dawka 2, musi być >= 0,37 m^2; pacjenci, którzy osiągnęli poziom dawki -1, muszą mieć powierzchnię ciała >= 0,75 m^2 w momencie włączenia do badania

  • Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną radiologicznie w momencie włączenia do badania; kwalifikują się pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym, u których nie ma mierzalnej choroby, ale mają chorobę metajodobenzyloguanidyny (MIBG) dodatnią (+), którą można ocenić; mierzalna choroba u pacjentów z zajęciem OUN jest zdefiniowana jako jakakolwiek zmiana, która ma co najmniej 10 mm w jednym wymiarze w standardowym obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT)

    • Uwaga: Następujące choroby nie kwalifikują się jako mierzalna choroba:

      • Złośliwe zbiorniki płynowe (np. wodobrzusze, wysięk opłucnowy)
      • Naciek szpiku kostnego, z wyjątkiem wykrytego przez badanie MIBG w kierunku nerwiaka niedojrzałego
      • Zmiany wykryte tylko w badaniach medycyny nuklearnej (np. tomografii emisyjnej kości, galu lub pozytronowej tomografii [PET]), z wyjątkiem przypadków nerwiaka niedojrzałego
      • Podwyższone markery nowotworowe w osoczu lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
      • Wcześniej napromieniowane zmiany, które nie wykazały wyraźnej progresji po napromieniowaniu
      • Zmiany w oponach mózgowo-rdzeniowych, które nie spełniają wymagań dotyczących pomiaru w Kryteriach oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1
      • Zmiany kostne bez towarzyszącej masy tkanki miękkiej >= 10 mm w największej średnicy; zmiany kostne z towarzyszącą masą tkanki miękkiej >= 10 mm w największej średnicy zobrazowane za pomocą CT lub MRI uważa się za mierzalne
  • Karnofsky >= 50% dla pacjentów > 16 lat i Lansky >= 50 dla pacjentów = < 16 lat; Uwaga: deficyty neurologiczne u pacjentów z guzami OUN muszą być stabilne przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania; pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności

  • Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i muszą osiągnąć następujący minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej przed włączeniem do badania; jeżeli po wymaganym terminie spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikowalności, np. kryteriów morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał w wystarczającym stopniu

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne leki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne; >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii cytotoksycznej lub mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofili [ANC]): >= 7 dni po ostatniej dawce leku
    • Przeciwciała: >= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia =< 1
    • Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastym) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu; w przypadku czynników wzrostu, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane; czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem badania i koordynatorem badań przydzielonym do badania
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniowania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 42 dni
    • Terapia komórkowa: >= 42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, komórki NK, komórki dendrytyczne itp.)

    • Radioterapia (XRT)/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >= 14 dni po miejscowej XRT; >= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >= 50% miednicy; >= 42 dni w przypadku innego istotnego promieniowania szpiku kostnego (BM).

      • Uwaga: promieniowanie nie może być dostarczane do miejsca guza „mierzalnej choroby” używanego do śledzenia odpowiedzi na leczenie podprotokołowe
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, jobenguane I-131 [131I-MIBG]): >= 42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej
    • Pacjenci nie mogli być wcześniej narażeni na LY3023414
    • Pacjenci nie mogli być wcześniej narażeni na działanie czynnika specyficznie ukierunkowanego na szlak PI3K/MTOR (inhibitor PI3K, inhibitor AKT, inhibitor MTOR, w tym rapalogi, lub złożony inhibitor PI3K/MTOR)

  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego:

    • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/mm^3
    • Liczba płytek >= 100 000/mm^3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem)
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że uzyskają wyniki morfologii krwi (mogą otrzymywać transfuzje, pod warunkiem że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi); u tych pacjentów nie będzie można ocenić toksyczności hematologicznej

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób:

    • Wiek: od 1 do < 2 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,6; kobieta 0,6
    • Wiek: od 2 do < 6 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,8; kobieta 0,8
    • Wiek: od 6 do < 10 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): mężczyzna 1; kobieta 1
    • Wiek: od 10 do < 13 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,2; kobieta 1.2
    • Wiek: od 13 do < 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,5; kobieta 1.4
    • Wiek: >= 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,7; kobieta 1.4
  • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 135 j./l; (na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 U/L)
  • Albumina surowicy >= 2 g/dl
  • Pacjenci muszą mieć prawidłowy poziom cukru we krwi dla wieku; jeśli początkowe losowanie (tj. nie na czczo) wartość glukozy we krwi jest poza zakresem, dopuszczalne jest powtórzenie tego testu jako losowania na czczo
  • Pacjenci muszą mieć poziom triglicerydów w surowicy = < 300 mg/dl i poziom cholesterolu w surowicy = < 300 mg/dl; jeśli początkowe losowanie (tj. nie na czczo) jest poza zakresem, dopuszczalne jest powtórzenie tego testu jako remis na czczo
  • Pacjenci z napadami padaczkowymi mogą być włączeni do badania, jeśli przyjmują leki przeciwdrgawkowe i są dobrze kontrolowani
  • Zaburzenia układu nerwowego (według Common Terminology Criteria for Adverse Events wersja 5.0 [CTCAE V 5.0]) wynikające z wcześniejszej terapii muszą być =< stopień 2, z wyjątkiem osłabienia odruchu ścięgnistego (DTR); kwalifikuje się każdy stopień DTR
  • Skorygowany odstęp QT (QTc) =< 480 milisekund
  • Pacjenci muszą być w stanie połykać nienaruszone tabletki
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę; zgoda, w stosownych przypadkach, zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną uwzględnione w tym badaniu; testy ciążowe należy wykonać u dziewcząt po pierwszej miesiączce; mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyrazili zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas otrzymywania badanego leku i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki LY3023414

  • Leki towarzyszące

    • Kortykosteroidy: pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się; jeśli jest stosowany w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu
    • Badane leki: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
    • Leki przeciwnowotworowe: pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
    • Leki przeciw GVHD po przeszczepie: pacjenci, którzy otrzymują cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego, nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci z cukrzycą insulinozależną nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci z podwyściółkowymi gwiaździakami olbrzymiokomórkowymi (SEGA) nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (samotolizyb)
Pacjenci otrzymują samotolisib PO BID w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 6 cykli w przypadku braku progresji choroby lub nieoczekiwanej toksyczności. Pacjenci przechodzą badanie rentgenowskie, CT, MRI, FDG-PET i pobieranie próbek krwi.
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  • sMRI
  • Rezonans magnetyczny (zabieg)
  • Strukturalny MRI
Procedura: Tomografii komputerowej
Poddaj się tomografii komputerowej
Inne nazwy:
  • Tomografia komputerowa
  • KOT
  • Skanowanie CAT
  • Tomografia komputerowa osiowa
  • Komputerowa tomografia osiowa
  • tomografia
  • Komputerowa tomografia osiowa (zabieg)
  • Tomografia komputerowa (CT).
Lek: Samotolizyb
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • 2H-imidazo(4,5-C)chinolin-2-on, 1,3-dihydro-8-(5-(1-hydroksy-1-metyloetylo)-3-pirydynylo)-1-((2S)-2 -metoksypropylo)-3-metylo-
  • LY 3023414
  • LY-3023414
  • LY3023414
  • WHO 10889
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Poddaj się pobraniu krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Pozytonowa tomografia emisyjna FDG
Przejść FDG-PET
Inne nazwy:
  • FDG
  • FDG-PET
  • Obrazowanie FDG-PET
Procedura: Obrazowanie rentgenowskie
Poddaj się prześwietleniu rentgenowskiemu
Inne nazwy:
  • Konwencjonalne promieniowanie rentgenowskie
  • Radiologia diagnostyczna
  • Obrazowanie medyczne, rentgen
  • Obrazowanie radiograficzne
  • Radiografia
  • RG
  • Statyczne promieniowanie rentgenowskie
  • Rentgenowskie
  • Zwykłe zdjęcia rentgenowskie
  • Procedura obrazowania radiograficznego (zabieg)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 2 lat
Odsetki odpowiedzi zostaną obliczone jako odsetek pacjentów, którzy uzyskali odpowiedź na leczenie, a przedziały ufności zostaną skonstruowane przy użyciu metody przedziałów punktacji Wilsona.
Do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane 3. lub 4. stopnia
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
Zostanie oceniony przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events w wersji 5.0. Każdy kwalifikujący się pacjent, który otrzyma co najmniej jedną dawkę terapii zgodnej z protokołem, zostanie uwzględniony w ocenie toksyczności.
Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia protokołem do wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 2 lat
PFS wraz z przedziałami ufności zostanie oszacowany metodą Kaplana-Meiera.
Od rozpoczęcia leczenia protokołem do wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 2 lat
Parametry farmakokinetyczne (PK).
Ramy czasowe: Na początku, 30 minut, 1, 2, 4, 4, 6-8 godzin i 24 godziny po dawce porannej w dniu 1. kurs 1. przed podaniem dawki i 1-2 godziny po dawce porannej w dniu 15. kurs 1.
Przeprowadzona zostanie opisowa analiza parametrów farmakokinetycznych (PK) w celu określenia ekspozycji ogólnoustrojowej, klirensu leku i innych parametrów farmakokinetycznych. Parametry PK zostaną podsumowane za pomocą prostych statystyk podsumowujących, w tym średnich, median, zakresów i odchyleń standardowych (jeśli pozwalają na to liczby i rozkład).
Na początku, 30 minut, 1, 2, 4, 4, 6-8 godzin i 24 godziny po dawce porannej w dniu 1. kurs 1. przed podaniem dawki i 1-2 godziny po dawce porannej w dniu 15. kurs 1.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potencjalna predykcyjna identyfikacja biomarkerów przy użyciu dodatkowych platform do testów genomicznych, transkryptomicznych i proteomicznych
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zostanie przeprowadzona analiza opisowa, która zostanie podsumowana prostymi statystykami podsumowującymi. Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
Do 3 lat
Bialleliczna utrata częstotliwości i mechanizmu funkcji
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zostanie przeprowadzona analiza opisowa, która zostanie podsumowana prostymi statystykami podsumowującymi. Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
Do 3 lat
Zmiana profilu genomowego guza
Ramy czasowe: Baza do 3 lat
Zostanie przeprowadzona analiza opisowa, która zostanie podsumowana prostymi statystykami podsumowującymi. Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
Baza do 3 lat
Poziomy ekspresji TSC1, TSC2 i PTEN
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zostanie przeprowadzona analiza opisowa, która zostanie podsumowana prostymi statystykami podsumowującymi. Wszystkie te analizy będą miały charakter opisowy.
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Theodore W Laetsch, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2017-01249 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • APEC1621D (Inny identyfikator: CTEP)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Złośliwy glejak

  • Novartis Pharmaceuticals
    Zakończony
    Badanie II fazy z udziałem dzieci z dabrafenibem w skojarzeniu z trametynibem u pacjentów z HGG i LGG
    Glejaka wielopostaciowego | Gwiaździak | Gwiaździak anaplastyczny | Ganglioglioma anaplastyczna | Anaplastyczny pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Ganglioglioma | Pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Rozlany gwiaździak | Skąpodrzewiak anaplastyczny | Gwiaździak pilocytarny | Gangliocytoma | Neurocytoma centralna | Skąpodrzewiak... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Włochy, Japonia, Niemcy, Hiszpania, Francja, Kanada, Australia, Brazylia, Izrael, Federacja Rosyjska, Argentyna, Zjednoczone Królestwo, Finlandia, Belgia, Dania, Czechy, Szwecja, Szwajcaria, Holandia
  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekrutacyjny
    Pediatryczna długoterminowa obserwacja i badanie typu rollover
    Glejaka wielopostaciowego | Gwiaździak | Gwiaździak anaplastyczny | Nerwiakowłókniakowatość typu 1 | Ganglioglioma anaplastyczna | Anaplastyczny pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Ganglioglioma | Pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Rozlany gwiaździak | Skąpodrzewiak anaplastyczny | Gwiaździak pilocytarny | Gangliocytoma i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Belgia, Hiszpania, Dania, Niemcy, Czechy, Włochy, Australia, Federacja Rosyjska, Francja, Holandia, Japonia, Kanada, Finlandia, Szwecja, Zjednoczone Królestwo, Argentyna, Izrael, Brazylia

Badania kliniczne na Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj