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再発または難治性の進行性固形腫瘍、非ホジキンリンパ腫、または TSC または PI3K/MTOR 変異を伴う組織球性疾患の患者の治療におけるサモトリシブ (小児 MATCH 治療試験)

2026年4月1日 更新者：National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (治療選択のための分子分析) - 固形腫瘍患者における LY3023414 の第 2 相サブプロトコル

この第 II 相小児 MATCH 試験では、固形腫瘍、非ホジキンリンパ腫、TSC または PI3K/MTOR 変異を有する組織球性疾患の患者の治療において、samotolisib がどの程度効果を発揮するかを研究しています。再発性）または治療に反応しない（難治性）。 サモトリシブは、細胞増殖に必要な酵素の一部を阻害することにより、がん細胞の増殖を止める可能性があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

第一目的：

I. サモトリシブ (LY3023414) で治療された進行性固形腫瘍、非ホジキンリンパ腫、または TSC 機能喪失変異を有する中枢神経系 (CNS) 腫瘍の小児患者における客観的奏効率 (ORR; 完全奏効 + 部分奏効) を決定すること、および/またはその他の PI3K/MTOR 活性化変異。

副次的な目的:

I. LY3023414 で治療された進行性固形腫瘍、TSC 機能喪失変異、および/またはその他の PI3K/MTOR 活性化変異を有する非ホジキンリンパ腫または CNS 腫瘍を有する小児患者の無増悪生存期間を推定すること。

Ⅱ． 再発または難治性のがんの小児におけるLY3023414の忍容性に関する情報を入手すること。

III. 再発性または難治性のがんの小児における LY3023414 の薬物動態を特徴付ける。

探索的目的:

I. 再発した小児固形腫瘍およびリンパ腫のゲノム状況に関する知識を増やし、追加のゲノム、トランスクリプトーム、およびプロテオミクス検査プラットフォームを使用して、潜在的な予測バイオマーカー (研究治療が割り当てられたゲノム変化以外) を特定すること。

Ⅱ． 循環腫瘍デオキシリボ核酸 (DNA) の評価を通じて、経時的な腫瘍ゲノミクスの変化をプロファイリングするアプローチを探る。

III. 両アレル性機能喪失の頻度と機序を評価し、TSC1、TSC2、および PTEN の発現を評価すること。

概要: これは用量漸増試験です。

患者は、1～28日目に1日2回(BID)、サモトリシブを経口(PO)で投与されます。 治療は、疾患の進行や予期しない毒性がない場合、28 日ごとに最大 6 サイクルまで繰り返されます。 患者は、X 線、コンピューター断層撮影 (CT)、磁気共鳴画像法 (MRI)、フルデオキシグルコース F-18 (FDG) 位置放射断層撮影法 (FDG-PET)、および研究中の血液サンプル採取を受けます。

研究治療の完了後、患者は定期的にフォローアップされます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage、Alaska、アメリカ、99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa、Arizona、アメリカ、85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey、California、アメリカ、90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Madera、California、アメリカ、93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland、California、アメリカ、94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Maywood、Illinois、アメリカ、60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield、Illinois、アメリカ、62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines、Iowa、アメリカ、50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor、Maine、アメリカ、04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
        • Michigan State University Clinical Center
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
        • Sunrise Hospital and Medical Center
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo、New York、アメリカ、14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、アメリカ、28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、アメリカ、58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple、Texas、アメリカ、76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Marshfield、Wisconsin、アメリカ、54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan、プエルトリコ、00912
        • San Jorge Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 患者はAPEC1621SCに登録されている必要があり、APEC1621SCで定義されている実用的な変異の存在に基づいて、APEC1621Dへの治療選択のための分子分析（MATCH）への治療割り当てが与えられている必要があります。 TSC1 または TSC2 機能喪失変異を有する患者の場合は一次コホート A に、他の PI3K/MTOR 経路変異を有する患者の場合は一次コホート B に治療が割り当てられる可能性があることに注意してください。
  • 用量レベル 1 までの患者は、試験登録時に体表面積 >= 0.52 m^2 を持っている必要があります。用量レベル 2 までの患者は、試験登録時に体表面積 >= 0.37 m^2 でなければなりません。用量レベル-1まで増加する患者は、研究登録時に0.75 m^2以上の体表面積を持っている必要があります

  • 患者は、研究登録時にX線写真で測定可能な疾患を持っている必要があります。測定可能な疾患はないが、メタヨードベンジルグアニジン（MIBG）陽性（+）の評価可能な疾患を有する神経芽細胞腫患者は適格です。中枢神経系に関与する患者の測定可能な疾患は、標準的な磁気共鳴画像法 (MRI) またはコンピューター断層撮影法 (CT) で一次元が最小 10 mm の病変として定義されます。

    • 注：以下は測定可能な疾患として適格ではありません：

      • 悪性液体の貯留（腹水、胸水など）
      • 神経芽細胞腫のMIBGスキャンで検出されたものを除く骨髄浸潤
      • -神経芽細胞腫について言及されている場合を除き、核医学研究（例：骨、ガリウム、または陽電子放出断層撮影[PET]スキャン）によってのみ検出される病変
      • 血漿または脳脊髄液（CSF）中の腫瘍マーカーの上昇
      • 放射線照射後に明確な進行を示さなかった、以前に放射線照射された病変
      • -固形腫瘍における反応評価基準（RECIST）1.1の測定要件を満たさない軟髄膜病変
      • 関連する軟部組織塊を伴わない骨病変 >= 最大直径 10 mm; CT または MRI で画像化された最大直径が 10 mm 以上の関連する軟部組織塊を伴う骨病変は、測定可能と見なされます
  • カルノフスキー >= 16 歳の患者の場合は 50%、ランスキー >= 16 歳の患者の場合は 50%。注：CNS腫瘍患者の神経学的欠損は、研究登録前の少なくとも7日間安定していなければなりません。麻痺のために歩くことができないが、車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます

  • -患者は、以前のすべての抗がん療法の急性毒性効果から完全に回復している必要があり、登録前の以前の抗がん指向療法から次の最小期間を満たす必要があります。必要な期間が経過した後、数値の適格基準が満たされている場合。 血球数の基準、患者は十分に回復したと見なされます

    • 骨髄抑制性であることが知られている細胞傷害性化学療法またはその他の抗がん剤; >=細胞毒性または骨髄抑制化学療法の最後の投与から21日後（以前のニトロソ尿素の場合は42日）
    • 骨髄抑制作用があることが知られていない抗がん剤（例： 血小板数または絶対好中球数 [ANC] 数の減少とは関連していない): >= 薬剤の最終投与から 7 日後
    • 抗体：抗体の最終投与から21日以上経過している必要があり、以前の抗体療法に関連する毒性はグレード= <1に回復する必要があります
    • -コルチコステロイド：以前の治療に関連する免疫有害事象を修正するために使用される場合、コルチコステロイドの最後の投与から14日以上経過している必要があります
    • 造血成長因子：長時間作用型成長因子の最終投与から14日以上（例： pegfilgrastim) または短時間作用型成長因子の場合は 7 日間。投与後 7 日を超えて既知の有害事象が発生した成長因子の場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。この間隔の長さは、研究の議長および研究を割り当てられた研究コーディネーターと話し合う必要があります
    • インターロイキン、インターフェロン、およびサイトカイン（造血増殖因子以外）：インターロイキン、インターフェロン、またはサイトカイン（造血増殖因子以外）の完了から21日以上

    • 幹細胞注入 (全身照射 [TBI] の有無にかかわらず):

      • 同種（非自家）骨髄または幹細胞移植、またはドナーリンパ球注入（DLI）または追加注入を含む幹細胞注入：注入後84日以上で、移植片対宿主病（GVHD）の証拠がない
      • ブースト注入を含む自家幹細胞注入：>= 42日
    • 細胞療法: あらゆるタイプの細胞療法の完了後 >= 42 日 (例: 改変 T 細胞、ナチュラル キラー [NK] 細胞、樹状細胞など)

    • 放射線療法 (XRT)/陽子を含む外部ビーム照射: >= 局所 XRT の 14 日後。 >= TBI、頭蓋脊髄 XRT の 150 日後、または骨盤の >= 50% への放射線照射の場合。 >= 他の実質的な骨髄 (BM) 放射線の場合は 42 日

      • 注：放射線は、サブプロトコル治療への反応を追跡するために使用されている「測定可能な疾患」の腫瘍部位には照射されない場合があります
    • 放射性医薬品療法（放射性標識抗体、イオベングアン I-131 [131I-MIBG] など）：放射性医薬品の全身投与後 42 日以上
    • -患者はLY3023414への以前の暴露を受けてはなりません
    • -患者は、PI3K / MTOR経路に特異的に向けられた薬剤への以前の暴露を受けてはなりません（PI3K阻害剤、AKT阻害剤、ラパログを含むMTOR阻害剤、または複合PI3K / MTOR阻害剤）

  • 骨髄浸潤が確認されていない固形腫瘍患者の場合：

    • 末梢絶対好中球数 (ANC) >= 1000/mm^3
    • -血小板数>= 100,000 / mm ^ 3（輸血に依存しない、登録前に少なくとも7日間血小板輸血を受けていないと定義）
  • 既知の骨髄転移性疾患を有する患者は、血球数を満たす場合に研究の対象となります（赤血球または血小板輸血に抵抗性であることが知られていない場合、輸血を受けることができます）。これらの患者は、血液毒性について評価できません。

  • -クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）> = 70 ml /分/ 1.73 m^2 または年齢/性別に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

    • 年齢: 1 歳から 2 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 男性 0.6;女性 0.6
    • 年齢: 2 歳から 6 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 男性 0.8;女性 0.8
    • 年齢: 6 歳から 10 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 男性 1;女性 1
    • 年齢: 10 歳から 13 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 男性 1.2;女性 1.2
    • 年齢: 13 歳から 16 歳未満。最大血清クレアチニン (mg/dL): 男性 1.5;女性 1.4
    • 年齢: >= 16 歳;最大血清クレアチニン (mg/dL): 男性 1.7;女性 1.4
  • ビリルビン（抱合+非抱合の合計）=<1.5×年齢の正常上限（ULN）
  • 血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ (SGPT) (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT]) =< 135 U/L; (この調査では、SGPT の ULN は 45 U/L です)
  • 血清アルブミン >= 2 g/dL
  • 患者は、年齢に対して正常な血糖値を持っている必要があります。最初のランダム抽選の場合（つまり 空腹時でない場合) 血糖値が範囲外である場合、このテストを空腹時ドローとして繰り返すことは許容されます
  • -患者は、血清トリグリセリドレベル =< 300 mg/dL および血清コレステロールレベル =< 300 mg/dL でなければなりません。最初のランダム抽選の場合（つまり 非絶食）が範囲外の場合、このテストを絶食ドローとして繰り返すことは許容されます
  • 発作性疾患の患者は、抗けいれん薬を服用しており、十分に制御されている場合、登録することができます
  • -以前の治療に起因する神経系障害（有害事象の共通用語基準バージョン5.0 [CTCAE V 5.0]による）は、腱反射の減少を除いて、グレード2でなければなりません（DTR）;どのグレードの DTR も対象となります
  • 補正 QT (QTc) 間隔 =< 480 ミリ秒
  • -患者はそのままの錠剤を飲み込めなければなりません
  • すべての患者および/またはその両親または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性はこの研究に参加できません。初経後の女児は妊娠検査を受ける必要があります。 -生殖能力のある男性または女性は、研究治療を受けている間、およびLY3023414の最後の投与から3か月間、効果的な避妊方法を使用することに同意しない限り、参加することはできません

  • 併用薬

    • コルチコステロイド：コルチコステロイドを投与されており、登録前の少なくとも7日間コルチコステロイドの用量が安定していない、または減少している患者は適格ではありません。 -以前の治療に関連する免疫有害事象を修正するために使用される場合、コルチコステロイドの最後の投与から> = 14日が経過している必要があります
    • 治験薬：現在別の治験薬を投与されている患者は対象外
    • 抗がん剤：現在他の抗がん剤を服用している患者は対象外
    • 移植後の抗GVHD剤：シクロスポリン、タクロリムス、または骨髄移植後の移植片対宿主病を予防するための他の薬剤を投与されている患者は、この試験に適格ではありません
  • 制御されていない感染症を患っている患者は対象外です
  • インスリン依存性糖尿病の患者は対象外
  • -以前に固形臓器移植を受けた患者は対象外です
  • -上衣下巨細胞性星状細胞腫（SEGA）の患者は対象外です
  • -治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者は適格ではありません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療（サモトリシブ）
患者は、1～28日目にサモトリシブのPO BIDを受ける。 治療は、疾患の進行や予期しない毒性がない場合、28 日ごとに最大 6 サイクルまで繰り返されます。 患者は研究で X 線、CT、MRI、FDG-PET、および血液サンプルの収集を受けます。
手順：磁気共鳴画像
MRIを受ける
他の名前：
  • MRI
  • 磁気共鳴
  • 磁気共鳴画像スキャン
  • 医用画像、磁気共鳴 / 核磁気共鳴
  • 氏
  • MRイメージング
  • MRI スキャン
  • NMRイメージング
  • NMRI
  • 核磁気共鳴イメージング
  • 磁気共鳴画像法 (MRI)
  • sMRI
  • 磁気共鳴画像法（手順）
  • 構造MRI
手順：コンピュータ断層撮影
CTを受ける
他の名前：
  • CT
  • 猫
  • CATスキャン
  • コンピューター断層撮影
  • コンピュータ化されたアキシャルトモグラフィー
  • CTスキャン
  • トモグラフィー
  • コンピューター断層撮影 (手順)
  • コンピューター断層撮影 (CT) スキャン
薬：サモトリシブ
与えられたPO
他の名前：
  • 2H-イミダゾ(4,5-C)キノリン-2-オン、1,3-ジヒドロ-8-(5-(1-ヒドロキシ-1-メチルエチル)-3-ピリジニル)-1-((2S)-2 -メトキシプロピル)-3-メチル-
  • LY3023414
  • LY-3023414
  • WHO 10889
手順：生物標本コレクション
採血を受ける
他の名前：
  • 生物学的サンプルの収集
  • 採取された生体試料
  • 標本収集
手順：FDG-陽電子放出断層撮影
FDG-PETを受ける
他の名前：
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PETイメージング
手順：X線イメージング
X線を受ける
他の名前：
  • 従来のX線
  • 放射線診断学
  • 医用画像、X線
  • 放射線画像
  • X線撮影
  • RG
  • 静的X線
  • X線
  • プレーン フィルム X 線写真
  • レントゲン撮影手順（手順）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
客観的な回答率
時間枠：入学から最長2年間
レスポンダーとは、研究において部分奏効または完全奏効の最良の奏効を達成した患者として定義されます。 奏効率は、評価可能な患者のうち奏効者である割合として計算されます。 この研究では、改訂された固形腫瘍の反応評価基準（RECIST）ガイドライン（バージョン 1.1）を使用して反応と進行を判定し、腫瘍のさまざまなサブタイプについて概説された特定の基準（たとえば、中枢神経系（CNS）の 2 次元測定）を使用しました。 ）腫瘍）。
入学から最長2年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード3または4の有害事象を経験した患者の割合
時間枠：入学から最長2年間
グレード 3 以上の有害事象を経験した患者の割合は、国立がん研究所の有害事象共通用語基準バージョン 5.0 に従って評価されます。
入学から最長2年間
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：治験エントリーから最長3ヶ月
カプラン マイヤー法を使用して 3 か月の PFS を推定します。 PFSは、プロトコール治療の開始から疾患の進行、再発、何らかの原因による死亡、または最後の接触日までの時間として定義されます。
治験エントリーから最長3ヶ月
サモトリシブの薬物動態 (PK)、曲線下面積 (AUC)。
時間枠：サイクル1の15日目まで
AUC の平均 (sd)
サイクル1の15日目まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
追加のゲノム、トランスクリプトーム、およびプロテオミクス検査プラットフォームを使用した潜在的な予測バイオマーカーの同定
時間枠：最長3年
記述的な分析が実行され、単純な要約統計量で要約されます。 これらの分析はすべて本質的に説明的なものになります。
最長3年
二対立遺伝子の機能喪失の頻度とメカニズム
時間枠：最長3年
記述的な分析が実行され、単純な要約統計量で要約されます。 これらの分析はすべて本質的に説明的なものになります。
最長3年
腫瘍ゲノムプロファイルの変化
時間枠：ベースラインは最大 3 年
記述的な分析が実行され、単純な要約統計量で要約されます。 これらの分析はすべて本質的に説明的なものになります。
ベースラインは最大 3 年
TSC1、TSC2、および PTEN の発現レベル
時間枠：最長3年
記述的な分析が実行され、単純な要約統計量で要約されます。 これらの分析はすべて本質的に説明的なものになります。
最長3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National Cancer Institute (NCI)

捜査官

  • 主任研究者：Theodore W Laetsch、Children's Oncology Group

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月28日

一次修了 (実際)

2023年9月30日

研究の完了 (実際)

2024年12月31日

試験登録日

最初に提出

2017年7月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月10日

最初の投稿 (実際)

2017年7月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月1日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NCI-2017-01249 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (米国 NIH グラント/契約)
  • APEC1621D (その他の識別子：CTEP)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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