Autolog stamcellstransplantation för patienter med AL-amyloidos

Denna studie är uppdelad i två delar. I den första delen analyserar utredarna retrospektivt data från patienter med AL-amyloidos som behandlades med autolog stamcellstransplantation från juli 2010 till december 2019. Alla patienter hade en biopsi-beprövad sjukdom genom positiv kongoröd färgning med en samtidig demonstration av plasmacellsdyskrasi. Organinblandning fastställdes enligt de kriterier som fastställdes vid det 10:e internationella symposiet om amyloid och amyloidos. Protokollet för ASCT inkluderade mobilisering med enbart kolonistimulerande faktor och konditionering med högdos melfalan 140 eller 200 mg/m2. Förutom att analysera effekten och säkerheten för alla patienter, analyserade utredarna även skillnaden i effekt mellan patienter i olika undergrupper. Till exempel, undergrupper indelade enligt olika induktionsbehandlingsregimer; undergrupper uppdelade enligt olika plasmacell-FISH-data och FCM-data; undergrupper indelade efter graden av organinblandning, och undergrupper indelade enligt olika underhållsbehandlingsregimer.

I den andra delen av studien kommer utredarna att genomföra en prospektiv studie för att utforska det bästa behandlingsprotokollet för autolog stamcellstransplantation för AL-amyloidos. Protokollet inkluderar induktionsbehandling med bortezomib och daratumumab före ASCT, underhållsbehandling med lenalidomid efter ASCT och behandlingsalternativen för återfall efter transplantation.