Autologní transplantace kmenových buněk pro pacienty s AL amyloidózou
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Tato studie je rozdělena do dvou částí. V první části vyšetřovatelé retrospektivně analyzují data pacientů s AL amyloidózou, kteří byli od července 2010 do prosince 2019 léčeni autologní transplantací kmenových buněk. Všichni pacienti měli biopsii prokázané onemocnění pozitivním barvením Kongo červení se současnou demonstrací plazmatické dyskrazie. Postižení orgánů bylo stanoveno podle kritérií stanovených na 10. mezinárodním sympoziu o amyloidu a amyloidóze. Protokol ASCT zahrnoval mobilizaci samotným faktorem stimulujícím kolonie a kondicionování vysokou dávkou melfalanu 140 nebo 200 mg/m2. Kromě analýzy účinnosti a bezpečnosti všech pacientů výzkumníci také analyzovali rozdíl v účinnosti mezi pacienty v různých podskupinách. Například podskupiny rozdělené podle různých režimů indukční léčby; podskupiny rozdělené podle různých údajů FISH plazmatických buněk a údajů FCM; podskupiny rozdělené podle stupně orgánového postižení a podskupiny rozdělené podle různých režimů udržovací léčby.
Ve druhé části studie provedou výzkumníci prospektivní studii, aby prozkoumali nejlepší protokol léčby transplantace autologních kmenových buněk pro AL amyloidózu. Protokol zahrnuje indukční léčbu bortezomibem a daratumumabem před ASCT, udržovací léčbu lenalidomidem po ASCT a možnosti léčby recidivy po transplantaci.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína, 210016
- National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena;
- ve věku 18-75 let;
- Pacienti s nově diagnostikovanou AL;
- Vhodné pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk;
- Abnormální M protein nebo volný lehký řetězec detekován v séru a/nebo moči
- skóre ECOG 0-2 body;
- Subjekty (nebo jejich zákonní zástupci) musí podepsat dokument informovaného souhlasu indikující pochopení účelu a postupů požadovaných pro studii a ochotu účastnit se studie.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné a kojící ženy;
- Subjekty trpící mnohočetným myelomem;
- přecitlivělost na jakékoli léčivé přípravky;
- Subjekty mají závažné kardiovaskulární onemocnění;
- Subjekty mají vážné fyzické onemocnění a duševní onemocnění;
- Jiné podmínky, které vědci považují za nevhodné pro transplantaci.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
celkové přežití
Časové okno: 5 let
|
5leté celkové přežití po autologní transplantaci kmenových buněk.
|
5 let
|
|
přežití bez progrese
Časové okno: 5 let
|
5leté přežití bez progrese po autologní transplantaci kmenových buněk.
|
5 let
|
|
míra kompletní hematologické odpovědi
Časové okno: 1 rok
|
míra kompletní hematologické odpovědi po 1 roce po autologní transplantaci kmenových buněk.
|
1 rok
|
|
míru odezvy orgánů
Časové okno: 1 rok
|
míra odpovědi orgánů za 1 rok po autologní transplantaci kmenových buněk.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
hematologická celková míra odpovědi
Časové okno: 1 rok
|
míra celkové hematologické odpovědi za 1 rok po autologní transplantaci kmenových buněk.
|
1 rok
|
|
míra relapsů u účastníků s kompletní remisí
Časové okno: 5 let
|
míra relapsů u účastníků s kompletní remisí po autologní transplantaci kmenových buněk.
|
5 let
|
|
míra účastníků s minimálním reziduálním onemocněním
Časové okno: 5 let
|
míra minimálních reziduálních nemocí negativních účastníků po autologní transplantaci kmenových buněk.
|
5 let
|
|
střední doba od transplantace kmenových buněk do další léčby
Časové okno: 5 let
|
střední doba od transplantace kmenových buněk do další chemoterapie nebo léčby protilátkami.
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Zhihong Liu, MD, Nanjing University School of Medicine
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Hematologická onemocnění
- Hemoragické poruchy
- Hemostatické poruchy
- Poruchy krevních bílkovin
- Nedostatky proteostázy
- Mnohočetný myelom
- Novotvary, plazmatické buňky
- Amyloidóza lehkého řetězce imunoglobulinů
- Amyloidóza
- Paraproteinémie
Další identifikační čísla studie
- NJCT-1901
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na AL amyloidóza
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.NáborAmyloidóza | Refrakterní AL amyloidóza | Amyloidóza lehkého řetězce | Relapsovaná amyloidóza alSpojené státy, Kanada, Spojené království
-
Nexcella Inc.Immix Biopharma, Inc.NáborAmyloidóza lehkého řetězce (AL).Spojené státy
-
Texas Christian UniversityDokončenoMapování rozšířené poradenství (MEC) | Aktivní propojení (AL)Spojené státy
-
National Cancer Institute (NCI)Aktivní, ne náborRecidivující AL amyloidóza | Refrakterní AL amyloidózaSpojené státy
-
Beijing Anzhen HospitalZápis na pozvánkuSrdeční amyloidóza | Al amyloidóza (AL)Čína
-
Peking University People's HospitalZatím nenabírámet(11;14) Pozitivní | Al amyloidóza (AL)
-
Asociación para Evitar la Ceguera en MéxicoStaženoAxiální délka (AL) | Hluboká přední komora (ACD) | Tloušťka čočky (LT)Mexiko
-
Barbara Ann Karmanos Cancer InstituteNábor
-
Peking University People's HospitalNábor
-
Sorrento Therapeutics, Inc.StaženoAmyloidóza lehkého řetězce (AL).