Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe stamceltransplantatie voor patiënten met AL-amyloïdose

22 februari 2024 bijgewerkt door: Zhi-Hong Liu, MD, Nanjing University School of Medicine

Deze studie evalueerde voornamelijk de werkzaamheid en veiligheid van autologe stamceltransplantatie voor de behandeling van AL-amyloïdose, de rol van inductie- en onderhoudstherapie bij autologe stamceltransplantatie, en de langetermijnwerkzaamheid en prognoserisicofactoren van autologe stamceltransplantatie voor de behandeling van AL-amyloïdose.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie valt uiteen in twee delen. In het eerste deel analyseren de onderzoekers retrospectief de gegevens van patiënten met AL-amyloïdose die behandeld werden met autologe stamceltransplantatie van juli 2010 tot december 2019. Alle patiënten hadden een biopsie-bewezen ziekte door positieve Congo-rode kleuring met een gelijktijdige demonstratie van plasmaceldyscrasie. Betrokkenheid van organen werd vastgesteld volgens de criteria die zijn vastgesteld op het 10e internationale symposium over amyloïde en amyloïdose. Het protocol van ASCT omvatte mobilisatie met alleen de koloniestimulerende factor en conditionering met een hoge dosis melfalan 140 of 200 mg/m2. Naast het analyseren van de werkzaamheid en veiligheid van alle patiënten, analyseerden de onderzoekers ook het verschil in werkzaamheid tussen patiënten in verschillende subgroepen. Bijvoorbeeld subgroepen verdeeld volgens verschillende inductiebehandelingsregimes; subgroepen verdeeld volgens verschillende plasmacel FISH-gegevens en FCM-gegevens; subgroepen verdeeld volgens de mate van orgaanbetrokkenheid, en subgroepen verdeeld volgens verschillende onderhoudsbehandelingsregimes.

In het tweede deel van de studie zullen de onderzoekers een prospectieve studie uitvoeren om het beste behandelingsprotocol voor autologe stamceltransplantatie voor AL-amyloïdose te onderzoeken. Het protocol omvat de inductietherapie met bortezomib en daratumumab vóór ASCT, de onderhoudsbehandeling met lenalidomide na ASCT en de behandelingsopties voor recidief na transplantatie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

China
- Jiangsu
  - Nanjing, Jiangsu, China, 210016
    - National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten hadden een amyloïdziekte, die werd bevestigd door biopsie en gedocumenteerde plasmaceldyscrasie; de diagnose AL-amyloïdose en de beoordeling van orgaanbetrokkenheid waren gebaseerd op eerdere consensuscriteria. Alle patiënten hadden een autologe stamceltransplantatie ondergaan.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Man of vrouw;
leeftijd 18-75 jaar;
Patiënten met nieuw gediagnosticeerde AL;
Geschikt voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie;
Abnormaal M-eiwit of vrije lichte keten gedetecteerd in serum en/of urine
ECOG-score 0-2 punten;
Proefpersonen (of hun wettelijke vertegenwoordigers) moeten een document met geïnformeerde toestemming ondertekenen waarin wordt aangegeven dat zij het doel van en de vereiste procedures voor het onderzoek begrijpen en bereid zijn om aan het onderzoek deel te nemen.

Uitsluitingscriteria:

Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven;
Onderwerpen die lijden aan multipel myeloom;
overgevoeligheid voor eventuele behandelingsmedicijnen;
Proefpersonen hebben ernstige hart- en vaatziekten;
Proefpersonen hebben een ernstige lichamelijke ziekte en psychische aandoeningen;
Andere aandoeningen die volgens onderzoekers niet geschikt zijn voor transplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Ander

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
algemeen overleven Tijdsspanne: 5 jaar	de totale overleving van 5 jaar na autologe stamceltransplantatie.	5 jaar
progressievrije overleving Tijdsspanne: 5 jaar	de 5 jaar progressievrije overleving na autologe stamceltransplantatie.	5 jaar
hematologisch volledige responspercentage Tijdsspanne: 1 jaar	het hematologische volledige responspercentage na 1 jaar na autologe stamceltransplantatie.	1 jaar
responspercentage van organen Tijdsspanne: 1 jaar	het 1 jaar orgaanresponspercentage na autologe stamceltransplantatie.	1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
hematologisch totaal responspercentage Tijdsspanne: 1 jaar	het hematologische totale responspercentage na 1 jaar na autologe stamceltransplantatie.	1 jaar
het terugvalpercentage van deelnemers met volledige remissie Tijdsspanne: 5 jaar	het terugvalpercentage van deelnemers met volledige remissie na autologe stamceltransplantatie.	5 jaar
het aantal Minimal Residual Disease-negatieve deelnemers Tijdsspanne: 5 jaar	het percentage Minimal Residual Disease-negatieve deelnemers na autologe stamceltransplantatie.	5 jaar
de mediane tijd van stamceltransplantatie tot de volgende behandeling Tijdsspanne: 5 jaar	de mediane tijd van stamceltransplantatie tot de volgende chemotherapie of antilichaambehandeling.	5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nanjing University School of Medicine

Onderzoekers

Studie directeur: Zhihong Liu, MD, Nanjing University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2010

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

NJCT-1901

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .