Trasplante autólogo de células madre para pacientes con amiloidosis AL
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio se divide en dos partes. En la primera parte, los investigadores analizan retrospectivamente los datos de pacientes con amiloidosis AL tratados con trasplante autólogo de células madre desde julio de 2010 hasta diciembre de 2019. Todos los pacientes tenían una enfermedad demostrada por biopsia mediante tinción roja Congo positiva con una demostración concomitante de discrasia de células plasmáticas. La afectación de órganos se estableció de acuerdo con los criterios establecidos en el 10º Simposio Internacional sobre Amiloide y Amiloidosis. El protocolo de ASCT incluyó movilización con factor estimulante de colonias solo y acondicionamiento con dosis altas de melfalán 140 o 200 mg/m2. Además de analizar la eficacia y la seguridad de todos los pacientes, los investigadores también analizaron la diferencia de eficacia entre los pacientes de diferentes subgrupos. Por ejemplo, subgrupos divididos según diferentes regímenes de tratamiento de inducción; subgrupos divididos según diferentes datos FISH de células plasmáticas y datos FCM; subgrupos divididos según el grado de afectación de órganos, y subgrupos divididos según diferentes regímenes de tratamiento de mantenimiento.
En la segunda parte del estudio, los investigadores realizarán un estudio prospectivo para explorar el mejor protocolo de tratamiento de trasplante autólogo de células madre para la amiloidosis AL. El protocolo incluye la terapia de inducción con bortezomib y daratumumab antes del TACM, el tratamiento de mantenimiento con lenalidomida después del TACM y las opciones de tratamiento para la recurrencia después del trasplante.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210016
- National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Masculino o femenino;
- de 18 a 75 años;
- Pacientes con AL recién diagnosticada;
- Apropiado para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas;
- Proteína M anormal o cadena ligera libre detectada en suero y/u orina
- Puntuación ECOG 0-2 puntos;
- Los sujetos (o sus representantes legales) deben firmar un documento de consentimiento informado que indique la comprensión del propósito y los procedimientos necesarios para el estudio y la voluntad de participar en el mismo.
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas y lactantes;
- Sujetos que padecen mieloma múltiple;
- hipersensibilidad a cualquier medicamento de tratamiento;
- Los sujetos tienen una enfermedad cardiovascular grave;
- Los sujetos tienen una enfermedad física grave y enfermedades mentales;
- Otras condiciones que los investigadores consideran que no son adecuadas para el trasplante.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 5 años
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la supervivencia global a los 5 años después del trasplante autólogo de células madre.
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5 años
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supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 5 años
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los 5 años de supervivencia libre de progresión después del trasplante autólogo de células madre.
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5 años
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tasa de respuesta hematológica completa
Periodo de tiempo: 1 año
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la tasa de respuesta hematológica completa de 1 año después del trasplante autólogo de células madre.
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1 año
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tasa de respuesta de órganos
Periodo de tiempo: 1 año
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la tasa de respuesta de órganos de 1 año después del trasplante autólogo de células madre.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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tasa de respuesta global hematológica
Periodo de tiempo: 1 año
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la tasa de respuesta global hematológica de 1 año después del trasplante autólogo de células madre.
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1 año
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la tasa de recaída de los participantes en remisión completa
Periodo de tiempo: 5 años
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la tasa de recaída de los participantes en remisión completa después del trasplante autólogo de células madre.
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5 años
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la tasa de participantes negativos para la enfermedad residual mínima
Periodo de tiempo: 5 años
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la tasa de participantes negativos para la enfermedad residual mínima después del trasplante autólogo de células madre.
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5 años
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la mediana del tiempo desde el trasplante de células madre hasta el siguiente tratamiento
Periodo de tiempo: 5 años
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la mediana del tiempo desde el trasplante de células madre hasta la siguiente quimioterapia o tratamiento con anticuerpos.
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Zhihong Liu, MD, Nanjing University School of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos hemostáticos
- Trastornos de proteínas en sangre
- Deficiencias de proteostasis
- Mieloma múltiple
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Amiloidosis de cadena ligera de inmunoglobulina
- Amilosis
- Paraproteinemias
Otros números de identificación del estudio
- NJCT-1901
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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