Trapianto autologo di cellule staminali per pazienti con amiloidosi AL
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, i ricercatori analizzano retrospettivamente i dati dei pazienti con amiloidosi AL trattati con trapianto autologo di cellule staminali da luglio 2010 a dicembre 2019. Tutti i pazienti presentavano una malattia comprovata dalla biopsia mediante colorazione rossa Congo positiva con concomitante dimostrazione di discrasia plasmacellulare. Il coinvolgimento degli organi è stato stabilito secondo i criteri stabiliti al 10° Simposio Internazionale sull'amiloide e l'amiloidosi. Il protocollo dell'ASCT includeva la mobilizzazione con il solo fattore stimolante le colonie e il condizionamento con melfalan ad alte dosi 140 o 200 mg/m2. Oltre ad analizzare l'efficacia e la sicurezza di tutti i pazienti, i ricercatori hanno anche analizzato la differenza di efficacia tra i pazienti in diversi sottogruppi. Ad esempio, sottogruppi divisi in base a diversi regimi di trattamento di induzione; sottogruppi divisi in base a diversi dati FISH di plasmacellule e dati FCM; sottogruppi suddivisi in base al grado di coinvolgimento degli organi e sottogruppi suddivisi in base a diversi regimi di trattamento di mantenimento.
Nella seconda parte dello studio, i ricercatori condurranno uno studio prospettico per esplorare il miglior protocollo di trattamento del trapianto di cellule staminali autologhe per l'amiloidosi AL. Il protocollo include la terapia di induzione con bortezomib e daratumumab prima dell'ASCT, il trattamento di mantenimento con lenalidomide dopo l'ASCT e le opzioni terapeutiche per le recidive dopo il trapianto.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Cina, 210016
- National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina;
- di età compresa tra 18 e 75 anni;
- Pazienti con AL di nuova diagnosi;
- Appropriato per il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche;
- Proteina M anomala o catena leggera libera rilevata nel siero e/o nelle urine
- Punteggio ECOG 0-2 punti;
- I soggetti (oi loro rappresentanti legali) devono firmare un documento di consenso informato che indichi la comprensione dello scopo e delle procedure richieste per lo studio e la volontà di partecipare allo studio.
Criteri di esclusione:
- Donne incinte e che allattano;
- Soggetti affetti da mieloma multiplo;
- ipersensibilità a qualsiasi farmaco terapeutico;
- I soggetti hanno gravi malattie cardiovascolari;
- I soggetti hanno una grave malattia fisica e malattie mentali;
- Altre condizioni che i ricercatori considerano non adatte al trapianto.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Altro
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 5 anni
|
la sopravvivenza globale a 5 anni dopo trapianto di cellule staminali autologhe.
|
5 anni
|
|
sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 5 anni
|
la sopravvivenza libera da progressione a 5 anni dopo trapianto di cellule staminali autologhe.
|
5 anni
|
|
tasso di risposta ematologica completa
Lasso di tempo: 1 anno
|
il tasso di risposta ematologica completa a 1 anno dopo trapianto autologo di cellule staminali.
|
1 anno
|
|
tasso di risposta degli organi
Lasso di tempo: 1 anno
|
il tasso di risposta dell'organo a 1 anno dopo il trapianto di cellule staminali autologhe.
|
1 anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
tasso di risposta globale ematologico
Lasso di tempo: 1 anno
|
il tasso di risposta ematologica globale a 1 anno dopo trapianto autologo di cellule staminali.
|
1 anno
|
|
il tasso di ricaduta dei partecipanti alla remissione completa
Lasso di tempo: 5 anni
|
il tasso di ricaduta dei partecipanti alla remissione completa dopo il trapianto di cellule staminali autologhe.
|
5 anni
|
|
il tasso di partecipanti negativi alla malattia residua minima
Lasso di tempo: 5 anni
|
il tasso di partecipanti negativi alla malattia residua minima dopo trapianto di cellule staminali autologhe.
|
5 anni
|
|
il tempo mediano dal trapianto di cellule staminali al trattamento successivo
Lasso di tempo: 5 anni
|
il tempo mediano dal trapianto di cellule staminali alla successiva chemioterapia o trattamento anticorpale.
|
5 anni
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Zhihong Liu, MD, Nanjing University School of Medicine
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Malattie ematologiche
- Disturbi emorragici
- Disturbi emostatici
- Disturbi delle proteine del sangue
- Carenze di proteostasi
- Mieloma multiplo
- Neoplasie, plasmacellule
- Amiloidosi a catena leggera delle immunoglobuline
- Amiloidosi
- Paraproteinemie
Altri numeri di identificazione dello studio
- NJCT-1901
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .