Transplante autólogo de células-tronco para pacientes com amiloidose AL
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este estudo está dividido em duas partes. Na primeira parte, os investigadores analisam retrospectivamente os dados de pacientes com amiloidose AL tratados com transplante autólogo de células-tronco de julho de 2010 a dezembro de 2019. Todos os pacientes tinham uma doença comprovada por biópsia por coloração positiva de vermelho do Congo com demonstração concomitante de discrasia de células plasmáticas. O envolvimento de órgãos foi estabelecido de acordo com os critérios estabelecidos no 10º Simpósio Internacional de Amiloidose e Amiloidose. O protocolo de ASCT incluiu mobilização apenas com fator estimulador de colônias e condicionamento com altas doses de melfalano 140 ou 200 mg/m2. Além de analisar a eficácia e segurança de todos os pacientes, os pesquisadores também analisaram a diferença de eficácia entre os pacientes em diferentes subgrupos. Por exemplo, subgrupos divididos de acordo com diferentes regimes de tratamento de indução; subgrupos divididos de acordo com diferentes dados FISH de células plasmáticas e dados FCM; subgrupos divididos de acordo com o grau de envolvimento de órgãos e subgrupos divididos de acordo com diferentes regimes de tratamento de manutenção.
Na segunda parte do estudo, os investigadores conduzirão um estudo prospectivo para explorar o melhor protocolo de tratamento de transplante autólogo de células-tronco para amiloidose AL. O protocolo inclui a terapia de indução com bortezomibe e daratumumabe antes do ASCT, o tratamento de manutenção com lenalidomida após o ASCT e as opções de tratamento para recorrência após o transplante.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China, 210016
- National Clinical Research Center of Kidney Diseases, Jinling Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Macho ou fêmea;
- de 18 a 75 anos;
- Pacientes com diagnóstico recente de AL;
- Adequado para transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas;
- Proteína M anormal ou cadeia leve livre detectada no soro e/ou urina
- pontuação ECOG 0-2 pontos;
- Os sujeitos (ou seus representantes legais) devem assinar um documento de consentimento informado indicando a compreensão do propósito e dos procedimentos necessários para o estudo e a vontade de participar do estudo.
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas e lactantes;
- Indivíduos que sofrem de mieloma múltiplo;
- hipersensibilidade a qualquer medicamento de tratamento;
- Os indivíduos têm doença cardiovascular grave;
- Os sujeitos têm uma doença física grave e doenças mentais;
- Outras condições que os pesquisadores consideram não serem adequadas para transplante.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
sobrevida global
Prazo: 5 anos
|
a sobrevida global de 5 anos após o transplante autólogo de células-tronco.
|
5 anos
|
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sobrevida livre de progressão
Prazo: 5 anos
|
a sobrevida livre de progressão de 5 anos após o transplante autólogo de células-tronco.
|
5 anos
|
|
taxa de resposta hematológica completa
Prazo: 1 ano
|
a taxa de resposta hematológica completa em 1 ano após o transplante autólogo de células-tronco.
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1 ano
|
|
taxa de resposta do órgão
Prazo: 1 ano
|
a taxa de resposta de órgão de 1 ano após o transplante autólogo de células-tronco.
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1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
taxa de resposta hematológica geral
Prazo: 1 ano
|
a taxa de resposta hematológica global de 1 ano após o transplante autólogo de células-tronco.
|
1 ano
|
|
a taxa de recaída de participantes em remissão completa
Prazo: 5 anos
|
a taxa de recaída de participantes em remissão completa após transplante autólogo de células-tronco.
|
5 anos
|
|
a taxa de participantes negativos para Doença Residual Mínima
Prazo: 5 anos
|
a taxa de participantes negativos para Doença Residual Mínima após transplante autólogo de células-tronco.
|
5 anos
|
|
o tempo médio do transplante de células-tronco para o próximo tratamento
Prazo: 5 anos
|
o tempo médio do transplante de células-tronco para a próxima quimioterapia ou tratamento com anticorpos.
|
5 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Zhihong Liu, MD, Nanjing University School of Medicine
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Distúrbios hemostáticos
- Distúrbios das Proteínas Sanguíneas
- Deficiências de Proteostase
- Mieloma múltiplo
- Neoplasias de Células Plasmáticas
- Amiloidose de Cadeia Leve de Imunoglobulina
- Amiloidose
- Paraproteinemias
Outros números de identificação do estudo
- NJCT-1901
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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