Fas II-studie av anti-CD19 CAR-T-celler som behandlar leukemibarn

Inklusionskriterier:

• Patienter som diagnostiserades som primär refraktär eller recidiverande B-ALL. Alla patienter matchade de diagnostiska kriterierna för ALL enligt WHO-klassificeringen och utförde morfologisk utvärdering, immunfenotypanalys med flödescytometri (FCM), cytogenetisk analys genom rutin G-banding karyotypanalys, screening av 56 leukemirelaterade fusionsgener genom multiplex kapslade omvända transkriptas-polymeraskedjereaktion (RT-PCR), och kvantifiering av fusionsgener genom realtids-PCR med ABL1 som referens. Extramedullära sjukdomar (EMD) bekräftades CD19+ av FCM och utvärderades med positronemissionstomografi/datortomografi (PET/CT), CT, MRI eller ultraljud. Patienten fick återfall under kemoterapi eller misslyckades från återinduktion av kemoterapi (inklusive första och andra generationens TKI) efter återfall eller hade en ihållande positiv minimal restsjukdom (MRD) i tre månader. Patienterna hade positivt CD19-uttryck på leukemiblaster av FCM (>95 % CD19-positiv);
• Ålder från 0 till 18 år;
• Barnkandidater kan rekryteras efter att vårdnadshavaren eller patientförespråkaren har undertecknat formuläret för behandlingssamtycke och formuläret för frivilligt samtycke;

Exklusions kriterier:

• Intrakraniell hypertoni eller medvetslös;
• Akut hjärtsvikt eller svår arytmi;
• Akut andningssvikt;
• Andra typer av maligna tumörer;
• Diffus intravaskulär koagulation;
• Serumkreatinin och/eller blodureakväve över 1,5 gånger än normalt;
• Sepsis eller annan okontrollerad infektion;
• Okontrollerad diabetes mellitus;
• Allvarlig psykisk störning;
• Uppenbara kraniella lesioner med kraniell MRI;
• Mer än 20 antal/ul leukemiceller i cerebrospinalvätska;
• Mer än 30 % leukemiceller i blodet;
• Steg III WHO/ECOG-poäng;
• Organmottagare;
• Gravid eller ammande;
• Aktiv, okontrollerad infektion, inklusive hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV);