II. fázisú vizsgálat az anti-CD19 CAR-T sejtekről, amelyek leukémiás gyermekeket kezelnek

Bevételi kritériumok:

• Azok a betegek, akiknél elsődlegesen refraktert vagy kiújult B-ALL-t diagnosztizáltak. Valamennyi beteg megfelelt az ALL diagnosztikus kritériumainak a WHO besorolása szerint, és morfológiai értékelést, immunfenotípus-analízist áramlási citometriával (FCM), citogenetikai elemzést rutin G-sávos kariotípus-analízissel, 56 leukémiával kapcsolatos fúziós gén szűrését multiplex beágyazott reverse segítségével végezték el. transzkriptáz-polimeráz láncreakció (RT-PCR), és a fúziós gének mennyiségi meghatározása valós idejű PCR-rel, referenciaként ABL1-gyel. Az extramedulláris betegségeket (EMD) az FCM igazolta a CD19+ jelenlétét, és pozitronemissziós tomográfiával/számítógépes tomográfiával (PET/CT), CT-vel, MRI-vel vagy ultrahanggal értékelték ki. A beteg visszaesett a kemoterápia során, vagy sikertelen volt az újraindukciós kemoterápia során (beleértve az első és második generációs TKI-ket is) a relapszus után, vagy három hónapig tartósan pozitív minimális reziduális betegségben (MRD) szenvedett. A betegek pozitív CD19 expressziót mutattak az FCM által végzett leukémia blasztokon (>95% CD19 pozitív);
• Életkor 0 és 18 év között;
• A gyermekjelöltek felvétele azután lehetséges, hogy a törvényes gyám vagy a betegvédő aláírta a kezelési hozzájárulási űrlapot és az önkéntes hozzájárulási űrlapot;

Kizárási kritériumok:

• Intrakraniális magas vérnyomás vagy eszméletlen;
• Akut szívelégtelenség vagy súlyos aritmia;
• Akut légzési elégtelenség;
• Más típusú rosszindulatú daganatok;
• Diffúz intravaszkuláris koaguláció;
• A szérum kreatinin és/vagy a vér karbamid-nitrogénje a normál tartomány 1,5-szerese;
• Szepszis vagy más ellenőrizetlen fertőzés;
• Nem kontrollált diabetes mellitus;
• Súlyos pszichés zavar;
• Nyilvánvaló koponyaelváltozások koponya MRI-vel;
• Több mint 20 count/ul leukémiás sejt a cerebrospinális folyadékban;
• Több mint 30% leukémiás sejtek a vérben;
• III. szakasz WHO/ECOG pontszáma;
• Szerv befogadók;
• Terhes vagy szoptató;
• Aktív, ellenőrizetlen fertőzés, beleértve a hepatitis B-t, hepatitis C-t vagy a humán immunhiány vírust (HIV);