Fáze II studie anti-CD19 CAR-T buněk pro léčbu leukémie u dětí

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti, kteří byli diagnostikováni jako primárně refrakterní nebo relabující B-ALL. Všichni pacienti splňovali diagnostická kritéria ALL podle klasifikace WHO a provedli morfologické hodnocení, imunofenotypovou analýzu průtokovou cytometrií (FCM), cytogenetickou analýzu rutinní analýzou karyotypu G-banding, screening 56 fúzních genů souvisejících s leukémií multiplexní vnořenou reverzní transkriptáza-polymerázová řetězová reakce (RT-PCR) a kvantifikace fúzních genů pomocí PCR v reálném čase s ABL1 jako referenční. Extramedulární onemocnění (EMD) byla potvrzena CD19+ FCM a hodnocena pomocí pozitronové emisní tomografie/počítačové tomografie (PET/CT), CT, MRI nebo ultrasonografie. Pacient relaboval během chemoterapie nebo selhal reindukční chemoterapie (včetně TKI první a druhé generace) po relapsu nebo měl přetrvávající pozitivní minimální reziduální nemoc (MRD) po dobu tří měsíců. Pacienti měli pozitivní expresi CD19 na leukemických blastech pomocí FCM (>95 % pozitivních na CD19);
• Věk od 0 do 18 let;
• Dětští kandidáti mohou být přijati poté, co zákonný zástupce nebo advokát pacienta podepíše formulář souhlasu s léčbou a formulář dobrovolného souhlasu;

Kritéria vyloučení:

• Intrakraniální hypertenze nebo bezvědomí;
• Akutní srdeční selhání nebo závažná arytmie;
• Akutní respirační selhání;
• Jiné typy maligních nádorů;
• Difuzní intravaskulární koagulace;
• Sérový kreatinin a/nebo dusík močoviny v krvi více než 1,5násobek normálního rozmezí;
• Sepse nebo jiná nekontrolovaná infekce;
• Nekontrolovaný diabetes mellitus;
• Těžká psychická porucha;
• Zjevné lebeční léze s kraniální MRI;
• Více než 20 počtů/ul leukemických buněk v mozkomíšním moku;
• Více než 30 % leukemických buněk v krvi;
• Stupeň III skóre WHO/ECOG;
• Příjemci orgánů;
• Těhotné nebo kojící;
• Aktivní, nekontrolovaná infekce, včetně hepatitidy B, hepatitidy C nebo viru lidské imunodeficience (HIV);