Fase II-studie van anti-CD19 CAR-T-cellen die leukemie bij kinderen behandelen

Inclusiecriteria:

• Patiënten bij wie de diagnose primaire refractaire of recidiverende B-ALL werd gesteld. Alle patiënten voldeden aan de diagnostische criteria van ALL volgens de WHO-classificatie en voerden morfologische evaluatie uit, immunofenotype-analyse door flowcytometrie (FCM), cytogenetische analyse door routinematige G-banding karyotype-analyse, screening van 56 leukemie-gerelateerde fusiegenen door multiplex geneste reverse transcriptase-polymerase kettingreactie (RT-PCR), en kwantificering van fusiegenen door real-time PCR met ABL1 als referentie. Extramedullaire ziekten (EMD's) werden CD19+ bevestigd door FCM en geëvalueerd door positronemissietomografie/computertomografie (PET/CT), CT, MRI of echografie. De patiënt viel terug tijdens chemotherapie of faalde bij herinductiechemotherapie (inclusief TKI's van de eerste en tweede generatie) na terugval of had een aanhoudende positieve minimale residuele ziekte (MRD) gedurende drie maanden. Patiënten hadden positieve CD19-expressie op leukemie-blasten door FCM (> 95% CD19-positief);
• Leeftijd van 0 tot 18 jaar;
• Kandidaten voor kinderen kunnen worden aangeworven nadat de wettelijke voogd of pleitbezorger van de patiënt het toestemmingsformulier voor de behandeling en het vrijwillige toestemmingsformulier heeft ondertekend;

Uitsluitingscriteria:

• Intracraniale hypertensie of bewusteloos;
• Acuut hartfalen of ernstige aritmie;
• Acuut ademhalingsfalen;
• Andere soorten kwaadaardige tumoren;
• Diffuse intravasculaire coagulatie;
• Serumcreatinine en/of bloedureumstikstof meer dan 1,5 maal de normale waarde;
• Sepsis of andere ongecontroleerde infectie;
• Ongecontroleerde diabetes mellitus;
• Ernstige psychische stoornis;
• Voor de hand liggende craniale laesies met craniale MRI;
• Meer dan 20 counts/ul leukemische cellen in hersenvocht;
• Meer dan 30% leukemische cellen in het bloed;
• Fase III WHO/ECOG-score;
• Orgaan ontvangers;
• Zwanger of borstvoeding;
• Actieve, ongecontroleerde infectie, waaronder hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV);