Estudio de fase II de células CAR-T anti-CD19 para el tratamiento de niños con leucemia

Criterios de inclusión:

• Pacientes que fueron diagnosticados como LLA-B refractaria primaria o recidivante. Todos los pacientes cumplieron con los criterios de diagnóstico de LLA según la clasificación de la OMS y realizaron evaluación morfológica, análisis de inmunofenotipo por citometría de flujo (FCM), análisis citogenético por análisis de cariotipo de bandas G de rutina, detección de 56 genes de fusión relacionados con la leucemia por anidamiento inverso múltiplex reacción en cadena de la transcriptasa-polimerasa (RT-PCR), y cuantificación de genes de fusión por PCR en tiempo real con ABL1 como referencia. Las enfermedades extramedulares (EMD) fueron confirmadas como CD19+ por FCM y evaluadas mediante tomografía por emisión de positrones/tomografía computarizada (PET/CT), CT, MRI o ultrasonografía. El paciente recayó durante la quimioterapia o fracasó con la quimioterapia de reinducción (incluidos los inhibidores de la tirosina quinasa de primera y segunda generación) después de la recaída o tuvo una enfermedad residual mínima (ERM) positiva persistente durante tres meses. Los pacientes tenían expresión positiva de CD19 en blastos de leucemia mediante FCM (>95 % de CD19 positivo);
• Edad de 0 a 18 años;
• Los niños candidatos pueden ser reclutados después de que el tutor legal o el defensor del paciente haya firmado el formulario de consentimiento para el tratamiento y el formulario de consentimiento voluntario;

Criterio de exclusión:

• Hipertensión intracraneal o inconsciente;
• Insuficiencia cardíaca aguda o arritmia grave;
• Insuficiencia respiratoria aguda;
• Otros tipos de tumores malignos;
• coagulación intravascular difusa;
• Creatinina sérica y/o nitrógeno ureico en sangre por encima de 1,5 veces el rango normal;
• Sepsis u otra infección no controlada;
• diabetes mellitus no controlada;
• Trastorno psicológico severo;
• Lesiones craneales evidentes con resonancia magnética craneal;
• Más de 20 recuentos/ul de células leucémicas en líquido cefalorraquídeo;
• Más del 30% de células leucémicas en la sangre;
• Puntuación de la etapa III de la OMS/ECOG;
• receptores de órganos;
• embarazada o amamantando;
• Infección activa no controlada, incluida la hepatitis B, la hepatitis C o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);