Badanie fazy II komórek CAR-T anty-CD19 w leczeniu dzieci z białaczką

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci, u których zdiagnozowano pierwotną oporność lub nawrót B-ALL. Wszyscy pacjenci spełniali kryteria diagnostyczne ALL zgodnie z klasyfikacją WHO i przeprowadzili ocenę morfologiczną, analizę immunofenotypu za pomocą cytometrii przepływowej (FCM), analizę cytogenetyczną za pomocą rutynowej analizy kariotypu w prążku G, przesiew 56 genów fuzyjnych związanych z białaczką za pomocą multipleksowego zagnieżdżonego odwrotnego reakcja łańcuchowa transkryptazy-polimerazy (RT-PCR) i oznaczanie ilościowe genów fuzyjnych metodą PCR w czasie rzeczywistym z ABL1 jako odniesieniem. Choroby pozaszpikowe (EMD) potwierdzono CD19+ za pomocą FCM i oceniono za pomocą pozytonowej tomografii emisyjnej/tomografii komputerowej (PET/CT), CT, MRI lub ultrasonografii. U pacjenta doszło do nawrotu choroby podczas chemioterapii lub chemioterapia reindukcyjna (w tym TKI pierwszej i drugiej generacji) nie powiodła się po nawrocie lub trwała dodatnia minimalna choroba resztkowa (MRD) przez trzy miesiące. Pacjenci mieli dodatnią ekspresję CD19 na blastach białaczki przez FCM (> 95% CD19 dodatnich);
• Wiek od 0 do 18 lat;
• Kandydaci na dzieci mogą być rekrutowani po podpisaniu przez opiekuna prawnego lub rzecznika pacjenta formularza zgody na leczenie oraz formularza dobrowolnej zgody;

Kryteria wyłączenia:

• Nadciśnienie wewnątrzczaszkowe lub nieprzytomny;
• Ostra niewydolność serca lub ciężka arytmia;
• ostra niewydolność oddechowa;
• Inne rodzaje nowotworów złośliwych;
• Rozlane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe;
• Stężenie kreatyniny w surowicy i/lub azotu mocznikowego we krwi ponad 1,5 raza powyżej normy;
• Sepsa lub inna niekontrolowana infekcja;
• Niekontrolowana cukrzyca;
• Ciężkie zaburzenie psychiczne;
• Oczywiste uszkodzenia czaszki z MRI czaszki;
• Ponad 20 zliczeń/ul komórek białaczkowych w płynie mózgowo-rdzeniowym;
• Ponad 30% komórek białaczkowych we krwi;
• Stopień III WHO/ECOG;
• biorcy narządów;
• Ciąża lub karmienie piersią;
• Aktywna, niekontrolowana infekcja, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV);